미토콘드리아 근병증 환자의 RTA 408 캡슐 - MOTOR
2025년 5월 23일 업데이트: Biogen
미토콘드리아 근병증(MOTOR) 치료에서 RTA 408의 안전성, 효능 및 약력학에 대한 2상 연구
미토콘드리아 근병증은 광범위한 생화학적 및 유전적 미토콘드리아 결함과 다양한 유전 방식을 특징으로 하는 다체계 장애군입니다. 현재 이 질병에 대한 효과적인 치료법은 없습니다. 이질적인 근병증 표현형에도 불구하고, 미토콘드리아 근병증의 통일된 특징은 병원성 mtDNA 돌연변이 및/또는 전자 수송 사슬의 핵 돌연변이가 변함없이 미토콘드리아 호흡 기능 장애를 초래한다는 것입니다. 이러한 미토콘드리아 호흡 감소는 세포성 아데노신 삼인산(ATP) 생산 능력 감소로 이어져 미토콘드리아 근병증 환자의 근육 약화, 운동 불내성 및 피로를 초래하는 경우가 많습니다.
RTA 408은 Nrf2의 강력한 활성화제이자 NF κB(활성화된 B 세포의 핵 인자 카파 경쇄 강화제)의 억제제이므로 항산화 및 항염증 표현형을 유도합니다. Nrf2 활성화가 미토콘드리아 호흡과 생물 발생을 증가시킬 수 있다는 몇 가지 증거가 있습니다. 총체적으로, 이용 가능한 데이터는 Nrf2를 활성화하고 이의 표적 유전자를 유도하는 RTA 408의 능력이 미토콘드리아 근병증이 있는 환자에서 잠재적으로 근육 기능, 산화적 인산화, 항산화 능력 및 미토콘드리아 생물 발생을 개선할 수 있음을 시사합니다.
이 연구는 미토콘드리아 근육병증 환자에서 다양한 용량으로 오마벨록솔론(RTA 408)의 안전성을 평가하기 위한 무작위, 위약 대조, 이중 맹검, 용량 증량 연구입니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
상세 설명
이 연구는 이전에 Reata Pharmaceuticals에 의해 게시되었습니다.
2023년 9월, 임상시험 후원이 바이오젠으로 이전되었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
53
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Copenhagen, 덴마크, DK-2100
- Neuromuscular Clinic, Rigshospitalet, University of Copenhagen
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- UCLA
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Mass General Hospital
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Ohio
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Akron, Ohio, 미국, 44308
- Akron Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- University of Pittsburgh
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75231
- Insitute for Exercise & Environmental Medicine
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine
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Houston, Texas, 미국, 77030
- University of Texas Medical School at Houston
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
다음 2가지 기준에 의해 입증되는 미토콘드리아 근병증이 있습니다(둘 다 충족해야 함).
- 쇠약 및/또는 진행성 운동 과민증이 있거나 없는 운동 과민증의 병력이 있습니다(적당한 운동은 일반적으로 무거움, 쇠약, 활성 근육의 통증 또는 빈맥을 유발함).
- 알려진 1차 미토콘드리아 DNA 돌연변이 또는 최소 1개의 미토콘드리아로 암호화된 호흡 사슬 복합체의 활성 감소와 관련된 핵 DNA 결함이 있습니다.
- 남성 또는 여성이고 ≥18세 및 ≤75세
- 연구 1일 전 30일 이내에 운동 요법에 변화가 없고 16주 연구 기간 동안 동일한 운동 요법을 계속 유지할 의향이 있음
- 최대 운동 테스트를 완료할 수 있는 능력 보유
- ≤ 1.5 W/kg의 최대 운동 테스트 중 최대 작업 부하
- 캡슐을 삼킬 수 있다
제외 기준:
- 조절되지 않는 당뇨병이 있는 경우(HbA1c >11.0%)
- B형 나트륨 이뇨 펩티드 수치 >200 pg/mL
- 임상적으로 유의한 좌심장 질환 및/또는 임상적으로 유의한 심장 질환의 병력이 있는 경우
- 인간 면역결핍 바이러스 또는 간염 바이러스(B 또는 C)를 포함하여 알려진 활성 진균, 세균 및/또는 바이러스 감염이 있는 경우
- 활성 약물 또는 알코올 남용을 알고 있거나 의심하는 경우
- 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제, 알라닌 아미노트랜스퍼라제 또는 크레아티닌 정상 상한치의 1.5배를 초과하는 상승을 포함하되 이에 국한되지 않는 임상 혈액학 또는 생화학의 임상적으로 유의미한 이상이 있음
- 연구자의 의견으로는 연구 등록으로 인해 환자를 위험에 빠뜨릴 수 있는 비정상적인 실험실 테스트 값 또는 심각한 기존 의학적 상태가 있음
연구 1일 전 7일 이내에 다음 약물 중 하나를 복용했거나 연구 참여 기간 동안 이러한 약물 중 하나를 복용할 계획이 있는 경우:
- 시토크롬 P450 2C8 또는 3A4에 대한 민감한 기질(예: 레파글리니드, 미다졸람, 실데나필)
- p-당단백질 수송체용 기질(예: 암브리센탄, 디곡신)
- 연구 1일 전 30일 이내에 다른 중재적 임상 연구에 참여한 경우
- 연구 절차를 준수하는 능력을 배제할 수 있는 인지 장애가 있음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: omaveloxolone 캡슐 2.5mg 및 5mg
오마벨록솔론(RTA 408) 캡슐, 2주 동안 매일 1회 2.5mg을 경구 복용한 후 10주 동안 1일 1회 5mg을 경구 복용
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다른 이름들:
다른 이름들:
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실험적: omaveloxolone 캡슐 10 mg
오마벨록솔론(RTA 408) 캡슐, 10mg을 12주 동안 매일 1회 경구 복용
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다른 이름들:
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위약 비교기: 위약 캡슐
위약 캡슐을 12주 동안 매일 1회 경구 복용
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실험적: omaveloxolone 캡슐 20 mg
omaveloxolone(RTA 408) 캡슐, 20mg을 12주 동안 매일 1회 경구 복용합니다.
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다른 이름들:
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실험적: omaveloxolone 캡슐 40mg
omaveloxolone(RTA 408) 캡슐, 40mg을 12주 동안 매일 1회 경구 복용합니다.
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다른 이름들:
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실험적: omaveloxolone 캡슐 80mg
omaveloxolone(RTA 408) 캡슐, 80mg을 12주 동안 매일 1회 경구 복용합니다.
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다른 이름들:
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실험적: omaveloxolone 캡슐 160 mg
omaveloxolone(RTA 408) 캡슐, 160mg을 12주 동안 매일 1회 경구 복용합니다.
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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운동 테스트 중 최대 작업 부하(와트/kg)의 변화
기간: 12주
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고정식 리컴번트 자전거를 사용한 사이클 인체측정법을 사용하여 최대 운동 테스트를 수행했습니다.
최대 작업량은 환자가 최대 의지에 도달하는 작업량(탈진으로 인해 운동을 계속할 수 없는 것으로 정의됨)으로 정의됩니다.
운동 테스트 중 최대 작업량의 변화는 기준선, 4주차 및 12주차에 측정되었습니다. 12주차에 기준선으로부터의 변화가 보고되었습니다.
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12주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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6분 도보 테스트(6MWT) 거리의 변화
기간: 6MWT는 4주차, 8주차 및 12주차에 평가되었고 기준선과 비교되었습니다.
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환자는 6분 동안 표시된 길을 따라 가능한 한 멀리 걷도록 지시받았다.
걸은 거리를 측정했습니다.
환자가 스크리닝에서 지팡이 또는 보행 보조 장치를 사용한 경우 모든 6MWT 평가에 동일한 보행 보조 장치를 사용했습니다.
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6MWT는 4주차, 8주차 및 12주차에 평가되었고 기준선과 비교되었습니다.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 5월 5일
기본 완료 (실제)
2017년 11월 2일
연구 완료 (실제)
2017년 11월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 9월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 9월 30일
처음 게시됨 (추정된)
2014년 10월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 6월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 5월 23일
마지막으로 확인됨
2025년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- RTA 408-C-1403
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
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