RTA 408-capsules bij patiënten met mitochondriale myopathie - MOTOR

Inclusiecriteria:

1. Mitochondriale myopathie hebben, zoals blijkt uit de volgende 2 criteria (moet aan beide voldoen):

   1. Een voorgeschiedenis hebben van inspanningsintolerantie met of zonder zwakte en/of progressieve inspanningsintolerantie (waarbij bescheiden inspanning doorgaans zwaarte, zwakte, pijn in actieve spieren of tachycardie veroorzaakt)
   2. Een bekende primaire mitochondriale DNA-mutatie of een nucleair DNA-defect hebben dat geassocieerd is met verminderde activiteit van ten minste 1 mitochondriaal gecodeerd ademhalingsketencomplex
2. Man of vrouw zijn en ≥18 jaar en ≤75 jaar oud zijn
3. Geen wijzigingen in het trainingsregime hebben binnen 30 dagen voorafgaand aan studiedag 1 en bereid zijn om hetzelfde trainingsregime te blijven volgen tijdens de studieperiode van 16 weken
4. De mogelijkheid hebben om maximale inspanningstests te voltooien
5. Een piekbelasting hebben tijdens maximale inspanningstesten van ≤ 1,5 W/kg
6. Capsules kunnen slikken

Uitsluitingscriteria:

1. Ongecontroleerde diabetes hebben (HbA1c >11,0%)
2. Heb een B-type natriuretisch peptideniveau> 200 pg / ml
3. Een voorgeschiedenis hebben van klinisch significante linkszijdige hartziekte en/of klinisch significante hartziekte
4. Een actieve schimmel-, bacteriële en/of virale infectie hebben gekend, waaronder humaan immunodeficiëntievirus of hepatitisvirus (B of C)
5. Bekend of vermoed actief drugs- of alcoholmisbruik
6. Klinisch significante afwijkingen van klinische hematologie of biochemie hebben, inclusief maar niet beperkt tot verhogingen van meer dan 1,5 keer de bovengrens van normaal van aspartaataminotransferase, alanineaminotransferase of creatinine
7. Een abnormale laboratoriumtestwaarde of ernstige reeds bestaande medische aandoening hebben die, naar de mening van de onderzoeker, de patiënt in gevaar zou brengen door deelname aan het onderzoek

8. Een van de volgende geneesmiddelen heeft gebruikt binnen 7 dagen voorafgaand aan studiedag 1 of van plan bent om een ​​van deze geneesmiddelen te gebruiken tijdens de deelname aan het onderzoek:

   1. Gevoelige substraten voor cytochroom P450 2C8 of 3A4 (bijv. repaglinide, midazolam, sildenafil)
   2. Substraten voor p-glycoproteïne transporter (bijv. ambrisentan, digoxine)
9. Heeft deelgenomen aan een ander interventioneel klinisch onderzoek binnen 30 dagen voorafgaand aan Studiedag 1
10. Een cognitieve stoornis hebben die het vermogen om te voldoen aan studieprocedures kan verhinderen