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ミトコンドリアミオパシー患者における RTA 408 カプセル - MOTOR

2024年2月1日 更新者：Reata, a wholly owned subsidiary of Biogen

ミトコンドリアミオパシー（MOTOR）の治療におけるRTA 408の安全性、有効性、および薬力学の第2相試験

ミトコンドリアミオパシーは、広範囲の生化学的および遺伝的ミトコンドリア欠陥および可変の遺伝様式を特徴とする多系統性疾患群です。 現在、この病気に対する有効な治療法はありません。 異質なミオパシーの表現型にもかかわらず、ミトコンドリアミオパチーの統一された特徴は、病原性mtDNA変異および/または電子伝達鎖の核変異が常に機能不全のミトコンドリア呼吸につながることです。 このミトコンドリア呼吸の減少は、細胞のアデノシン三リン酸（ATP）を生成する能力の低下につながり、ミトコンドリアミオパシーの患者の筋力低下、運動不耐性、および疲労を引き起こすことがよくあります.

RTA 408 は、Nrf2 の強力な活性化因子であり、NF κB (活性化 B 細胞の核因子カッパ軽鎖エンハンサー) の阻害剤であるため、抗酸化および抗炎症表現型を誘導します。 いくつかの証拠は、Nrf2 の活性化がミトコンドリアの呼吸と生合成を増加させる可能性があることを示唆しています。 まとめて、利用可能なデータは、RTA 408 が Nrf2 を活性化し、その標的遺伝子を誘導する能力が、ミトコンドリア筋障害患者の筋肉機能、酸化的リン酸化、抗酸化能、およびミトコンドリア生合成を潜在的に改善できることを示唆しています。

この研究は、ミトコンドリアミオパシー患者におけるさまざまな用量でのオマベロキソロン（RTA 408）の安全性を評価するための無作為化、プラセボ対照、二重盲検、用量漸増研究です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は、Reata Pharmaceuticals によって以前に投稿されました。 2023 年 9 月に、試験のスポンサーはバイオジェンに移管されました。

研究の種類

介入

入学 (実際)

53

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • UCLA
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Mass General Hospital
    • Ohio
      • Akron、Ohio、アメリカ、44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75231
        • Insitute for Exercise & Environmental Medicine
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • University of Texas Medical School at Houston
  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク、DK-2100
        • Neuromuscular Clinic, Rigshospitalet, University of Copenhagen

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

16年～73年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 次の2つの基準によって証明されるミトコンドリアミオパチーを持っている（両方を満たす必要があります）：

    1. 衰弱および/または進行性の運動不耐症を伴うまたは伴わない運動不耐症の病歴がある（適度な運動は通常、重さ、脱力感、活動中の筋肉の痛み、または頻脈を引き起こす）
    2. 既知の一次ミトコンドリア DNA 変異または少なくとも 1 つのミトコンドリアにコードされた呼吸鎖複合体の活性低下に関連する核 DNA 欠損を有する
  2. 男性または女性で、18 歳以上 75 歳以下であること
  3. -研究1日目の前30日以内に運動療法に変更がなく、16週間の研究期間中も同じ運動療法を継続する意思がある
  4. 最大運動試験を完了する能力を持っている
  5. ≤ 1.5 W/kg の最大運動試験中のピーク作業負荷がある
  6. カプセルを飲み込むことができる

除外基準:

  1. コントロール不良の糖尿病（HbA1c >11.0%）
  2. -B型ナトリウム利尿ペプチドレベルが200 pg / mLを超える
  3. -臨床的に重要な左心疾患および/または臨床的に重要な心疾患の病歴がある
  4. -ヒト免疫不全ウイルスまたは肝炎ウイルス（BまたはC）を含む、活動性の真菌、細菌、および/またはウイルス感染が知られている
  5. 薬物やアルコールの乱用を知っている、または疑って​​いる
  6. -アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ、アラニンアミノトランスフェラーゼ、またはクレアチニンの正常上限の1.5倍を超える上昇を含むがこれらに限定されない、臨床血液学または生化学の臨床的に重大な異常がある
  7. -異常な臨床検査値または深刻な既存の病状があり、研究者の意見では、研究登録によって患者を危険にさらす

  8. -研究1日目の前の7日以内に次の薬のいずれかを服用したか、または研究参加中にこれらの薬のいずれかを服用する予定です。

    1. チトクローム P450 2C8 または 3A4 の高感度基質 (レパグリニド、ミダゾラム、シルデナフィルなど)
    2. p-糖タンパク質トランスポーターの基質（アンブリセンタン、ジゴキシンなど）
  9. -研究1日目の前30日以内に他の介入臨床研究に参加したことがある
  10. -研究手順を順守する能力を妨げる可能性のある認知障害がある

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：オマベロキソロン カプセル 2.5 mg および 5 mg
オマベロキソロン (RTA 408) カプセル、2.5 mg を 1 日 1 回経口摂取して 2 週間、その後 5 mg を 1 日 1 回経口摂取して 10 週間
薬：オマベロキソロンカプセル、2.5mg
他の名前：
  • RTA 408 カプセル 2.5 mg
薬：オマベロキソロンカプセル、5mg
他の名前：
  • RTA 408カプセル、5mg
実験的：オマベロキソロンカプセル10mg
オマベロキソロン (RTA 408) カプセル、10 mg を 1 日 1 回、12 週間経口摂取
薬：オマベロキソロンカプセル、10mg
他の名前：
  • RTA408、10mg
プラセボコンパレーター：プラセボカプセル
プラセボ カプセルを 1 日 1 回 12 週間経口摂取
薬：プラセボカプセル
実験的：オマベロキソロンカプセル20mg
オマベロキソロン (RTA 408) カプセル、20 mg を 1 日 1 回、12 週間経口摂取。
薬：オマベロキソロンカプセル、20mg
他の名前：
  • RTA 408カプセル、20mg
実験的：オマベロキソロン カプセル 40 mg
オマベロキソロン (RTA 408) カプセル、40 mg を 1 日 1 回、12 週間経口摂取。
薬：オマベロキソロンカプセル、40mg
他の名前：
  • RTA 408カプセル、40mg
実験的：オマベロキソロン カプセル 80 mg
オマベロキソロン (RTA 408) カプセル、80 mg を 1 日 1 回、12 週間経口摂取。
薬：オマベロキソロンカプセル、80mg
他の名前：
  • RTA 408 カプセル、80 mg
実験的：オマベロキソロン カプセル 160 mg
オマベロキソロン (RTA 408) カプセル、160 mg を 1 日 1 回、12 週間経口摂取。
薬：オマベロキソロンカプセル、160mg
他の名前：
  • RTA 408 カプセル、160 mg

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
運動テスト中のピーク作業負荷の変化 (ワット/kg)
時間枠：12週間
固定式リカンベント バイクを使用したサイクル エルゴメトリーを使用して、最大運動試験を実施しました。 ピークワークは、患者が最大の意欲に達するワークロードとして定義されます (疲労のために運動を続けることができないと定義されます)。 運動テスト中の最大作業負荷の変化は、ベースライン、4 週目、および 12 週目に測定されました。12 週目のベースラインからの変化が報告されました。
12週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
6 分間歩行テスト (6MWT) の距離の変化
時間枠：6MWT は 4 週目、8 週目、12 週目に評価され、ベースラインと比較されました
患者は、マークされた道に沿って 6 分間、できるだけ遠くまで歩くように指示されました。 歩いた距離を測定しました。 患者がスクリーニング時に杖または歩行補助装置を使用した場合、すべての 6MWT 評価で同じ歩行補助装置を使用することになっていました。
6MWT は 4 週目、8 週目、12 週目に評価され、ベースラインと比較されました

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Reata, a wholly owned subsidiary of Biogen

協力者

AbbVie

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年5月5日

一次修了 (実際)

2017年11月2日

研究の完了 (実際)

2017年11月30日

試験登録日

最初に提出

2014年9月30日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年9月30日

最初の投稿 (推定)

2014年10月2日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2024年2月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年2月1日

最終確認日

2024年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • RTA 408-C-1403

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

Https://www.biogentrialtransparency.com/ にあるバイオジェンの臨床試験の透明性とデータ共有ポリシーに従って

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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