RTA 408 Kapslar hos patienter med mitokondriell myopati - MOTOR

Inklusionskriterier:

1. Har mitokondriell myopati, vilket framgår av följande 2 kriterier (måste uppfylla båda):

   1. Har en historia av träningsintolerans med eller utan svaghet och/eller progressiv träningsintolerans (där måttlig träning vanligtvis provocerar tyngd, svaghet, värk i aktiva muskler eller takykardi)
   2. Har en känd primär mitokondriell DNA-mutation eller en nukleär DNA-defekt som är associerad med minskad aktivitet av minst 1 mitokondriellt kodat respiratorisk kedjekomplex
2. Vara man eller kvinna och ≥18 år och ≤75 år
3. Har inga förändringar av träningsregimen inom 30 dagar före studiedag 1 och var villig att fortsätta med samma träningsregim under den 16 veckor långa studieperioden
4. Har förmågan att genomföra maximal träningstestning
5. Ha en maximal arbetsbelastning under maximal träningstestning på ≤ 1,5 W/kg
6. Kunna svälja kapslar

Exklusions kriterier:

1. Har okontrollerad diabetes (HbA1c >11,0%)
2. Har B-typ natriuretisk peptidnivå >200 pg/ml
3. Har en historia av kliniskt signifikant vänstersidig hjärtsjukdom och/eller kliniskt signifikant hjärtsjukdom
4. Har känt aktiv svamp-, bakterie- och/eller virusinfektion, inklusive humant immunbristvirus eller hepatitvirus (B eller C)
5. Har känt till eller misstänkt aktivt drog- eller alkoholmissbruk
6. Har kliniskt signifikanta avvikelser i klinisk hematologi eller biokemi, inklusive men inte begränsat till förhöjningar som är större än 1,5 gånger den övre normalgränsen för aspartataminotransferas, alaninaminotransferas eller kreatinin
7. Har något onormalt laboratorietestvärde eller allvarligt redan existerande medicinskt tillstånd som, enligt utredarens åsikt, skulle utsätta patienten för risker genom registrering av studien

8. Har tagit något av följande läkemedel inom 7 dagar före studiedag 1 eller planerar att ta något av dessa läkemedel under tiden för studiedeltagandet:

   1. Känsliga substrat för cytokrom P450 2C8 eller 3A4 (t.ex. repaglinid, midazolam, sildenafil)
   2. Substrat för p-glykoproteintransportör (t.ex. ambrisentan, digoxin)
9. Har deltagit i någon annan interventionell klinisk studie inom 30 dagar före studiedag 1
10. Har en kognitiv funktionsnedsättning som kan hindra förmågan att följa studieprocedurer