Capsules RTA 408 chez les patients atteints de myopathie mitochondriale - MOTEUR

Critère d'intégration:

1. Avoir une myopathie mitochondriale comme en témoignent les 2 critères suivants (doit répondre aux deux):

   1. Avoir des antécédents d'intolérance à l'exercice avec ou sans faiblesse et/ou d'intolérance progressive à l'exercice (dans laquelle un exercice modeste provoque généralement de la lourdeur, de la faiblesse, des douleurs musculaires actives ou de la tachycardie)
   2. Avoir une mutation primaire connue de l'ADN mitochondrial ou un défaut de l'ADN nucléaire associé à une activité réduite d'au moins 1 complexe de la chaîne respiratoire codé par la mitochondrie
2. Être un homme ou une femme et avoir ≥18 ans et ≤75 ans
3. Ne pas modifier le régime d'exercice dans les 30 jours précédant le jour de l'étude 1 et être prêt à rester sur le même régime d'exercice pendant la période d'étude de 16 semaines
4. Avoir la capacité de compléter des tests d'effort maximal
5. Avoir une charge de travail maximale pendant le test d'effort maximal de ≤ 1,5 W/kg
6. Pouvoir avaler des gélules

Critère d'exclusion:

1. Avoir un diabète non contrôlé (HbA1c> 11,0%)
2. Avoir un niveau de peptide natriurétique de type B> 200 pg / ml
3. Avoir des antécédents de cardiopathie gauche cliniquement significative et/ou de maladie cardiaque cliniquement significative
4. Avoir une infection fongique, bactérienne et/ou virale active connue, y compris le virus de l'immunodéficience humaine ou le virus de l'hépatite (B ou C)
5. Avoir connu ou suspecté un abus actif de drogues ou d'alcool
6. Avoir des anomalies cliniquement significatives de l'hématologie clinique ou de la biochimie, y compris, mais sans s'y limiter, des élévations supérieures à 1,5 fois la limite supérieure de la normale de l'aspartate aminotransférase, de l'alanine aminotransférase ou de la créatinine
7. Avoir une valeur de test de laboratoire anormale ou une condition médicale préexistante grave qui, de l'avis de l'investigateur, mettrait le patient en danger par l'inscription à l'étude

8. Avoir pris l'un des médicaments suivants dans les 7 jours précédant le jour 1 de l'étude ou prévoir de prendre l'un de ces médicaments pendant la durée de la participation à l'étude :

   1. Substrats sensibles au cytochrome P450 2C8 ou 3A4 (p. ex. répaglinide, midazolam, sildénafil)
   2. Substrats pour le transporteur de la glycoprotéine p (p. ex. ambrisentan, digoxine)
9. Avoir participé à toute autre étude clinique interventionnelle dans les 30 jours précédant le jour 1 de l'étude
10. Avoir une déficience cognitive qui peut empêcher la capacité de se conformer aux procédures d'étude