Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kapsułki RTA 408 u pacjentów z miopatią mitochondrialną - MOTOR

1 lutego 2024 zaktualizowane przez: Reata, a wholly owned subsidiary of Biogen

Badanie fazy 2 bezpieczeństwa, skuteczności i farmakodynamiki RTA 408 w leczeniu miopatii mitochondrialnej (MOTOR)

Miopatie mitochondrialne to wieloukładowa grupa zaburzeń, które charakteryzują się szerokim zakresem biochemicznych i genetycznych defektów mitochondriów oraz różnymi trybami dziedziczenia. Obecnie nie ma skutecznych metod leczenia tej choroby. Pomimo heterogenicznych fenotypów miopatii, cechą jednoczącą miopatie mitochondrialne jest to, że patogenne mutacje mtDNA i/lub mutacje jądrowe łańcucha transportu elektronów niezmiennie prowadzą do dysfunkcji oddychania mitochondrialnego. To zmniejszenie oddychania mitochondrialnego prowadzi do zmniejszonej zdolności do wytwarzania komórkowego trójfosforanu adenozyny (ATP), co często skutkuje osłabieniem mięśni, nietolerancją wysiłku i zmęczeniem u pacjentów z miopatiami mitochondrialnymi.

RTA 408 jest silnym aktywatorem Nrf2 i inhibitorem NF κB (czynnik jądrowy kappa-wzmacniacz łańcucha lekkiego aktywowanych komórek B), a tym samym indukuje fenotyp przeciwutleniający i przeciwzapalny. Kilka linii dowodów sugeruje, że aktywacja Nrf2 może zwiększyć oddychanie mitochondrialne i biogenezę. Łącznie dostępne dane sugerują, że zdolność RTA 408 do aktywacji Nrf2 i indukowania jego docelowych genów może potencjalnie poprawić funkcję mięśni, fosforylację oksydacyjną, zdolność antyoksydacyjną i biogenezę mitochondriów u pacjentów z miopatiami mitochondrialnymi.

To badanie będzie randomizowanym, kontrolowanym placebo, podwójnie ślepym badaniem z eskalacją dawki w celu oceny bezpieczeństwa omaweloksolonu (RTA 408) w różnych dawkach u pacjentów z miopatiami mitochondrialnymi.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie to zostało wcześniej opublikowane przez Reata Pharmaceuticals. We wrześniu 2023 roku sponsoring badania został przeniesiony na firmę Biogen.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

53

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Dania
      • Copenhagen, Dania, DK-2100
        • Neuromuscular Clinic, Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Mass General Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • Insitute for Exercise & Environmental Medicine
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • University of Texas Medical School at Houston

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 73 lata (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mieć miopatię mitochondrialną, o czym świadczą następujące 2 kryteria (muszą spełniać oba):

    1. Mieć historię nietolerancji wysiłku ze słabością lub bez i/lub postępującą nietolerancją wysiłku (w której skromne ćwiczenia zazwyczaj wywołują ociężałość, osłabienie, ból aktywnych mięśni lub tachykardię)
    2. Mają znaną pierwotną mutację mitochondrialnego DNA lub defekt jądrowego DNA, który jest związany ze zmniejszoną aktywnością co najmniej 1 kompleksu łańcucha oddechowego kodowanego mitochondrialnie
  2. Być mężczyzną lub kobietą i mieć ≥18 lat i ≤75 lat
  3. Nie zmieniaj schematu ćwiczeń w ciągu 30 dni przed pierwszym dniem badania i bądź gotów pozostać przy tym samym schemacie ćwiczeń podczas 16-tygodniowego okresu badania
  4. Mieć możliwość wykonania maksymalnego testu wysiłkowego
  5. Maksymalne obciążenie podczas próby wysiłkowej wynosi ≤ 1,5 W/kg
  6. Być w stanie połykać kapsułki

Kryteria wyłączenia:

  1. Masz niekontrolowaną cukrzycę (HbA1c >11,0%)
  2. Mieć poziom peptydu natriuretycznego typu B >200 pg/ml
  3. Mieć w wywiadzie klinicznie istotną chorobę lewej komory serca i/lub klinicznie istotną chorobę serca
  4. Znana aktywna infekcja grzybicza, bakteryjna i / lub wirusowa, w tym ludzki wirus niedoboru odporności lub wirus zapalenia wątroby (B lub C)
  5. Znane lub podejrzewane czynne nadużywanie narkotyków lub alkoholu
  6. Mają klinicznie istotne nieprawidłowości hematologii lub biochemii klinicznej, w tym między innymi zwiększenie aktywności aminotransferazy asparaginianowej, aminotransferazy alaninowej lub kreatyniny o ponad 1,5 raza powyżej górnej granicy normy
  7. Mieć jakąkolwiek nieprawidłową wartość testu laboratoryjnego lub poważny wcześniej istniejący stan medyczny, który w opinii badacza naraziłby pacjenta na ryzyko przy włączeniu do badania

  8. Przyjmowali którykolwiek z poniższych leków w ciągu 7 dni przed pierwszym dniem badania lub planują przyjmować którykolwiek z tych leków w czasie udziału w badaniu:

    1. Substraty wrażliwe na cytochrom P450 2C8 lub 3A4 (np. repaglinid, midazolam, sildenafil)
    2. Substraty dla transportera p-glikoproteiny (np. ambrisentan, digoksyna)
  9. Brali udział w jakimkolwiek innym interwencyjnym badaniu klinicznym w ciągu 30 dni przed pierwszym dniem badania
  10. Mieć upośledzenie funkcji poznawczych, które może uniemożliwić przestrzeganie procedur badawczych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: omaweloksolon kapsułki 2,5 mg i 5 mg
omaweloksolon (RTA 408) Kapsułki, 2,5 mg przyjmowane doustnie raz dziennie przez 2 tygodnie, następnie 5 mg przyjmowane doustnie raz dziennie przez 10 tygodni
Lek: Kapsułki omaweloksolonu, 2,5 mg
Inne nazwy:
  • Kapsułki RTA 408 2,5 mg
Lek: kapsułki omaweloksolonu, 5 mg
Inne nazwy:
  • Kapsułki RTA 408, 5 mg
Eksperymentalny: omaweloksolon kapsułki 10 mg
kapsułki omaweloksolonu (RTA 408), 10 mg przyjmowane doustnie raz dziennie przez 12 tygodni
Lek: kapsułki omaweloksolonu, 10 mg
Inne nazwy:
  • RTA 408, 10 mg
Komparator placebo: Kapsułki placebo
Kapsułki placebo przyjmowane doustnie raz dziennie przez 12 tygodni
Lek: Kapsułki placebo
Eksperymentalny: omaweloksolon kapsułki 20 mg
omaweloksolon (RTA 408) Kapsułki, 20 mg przyjmowane doustnie raz dziennie przez 12 tygodni.
Lek: kapsułki omaweloksolonu, 20 mg
Inne nazwy:
  • Kapsułki RTA 408, 20 mg
Eksperymentalny: omaweloksolon kapsułki 40 mg
omaweloksolon (RTA 408) Kapsułki, 40 mg przyjmowane doustnie raz dziennie przez 12 tygodni.
Lek: kapsułki omaweloksolonu, 40 mg
Inne nazwy:
  • Kapsułki RTA 408, 40 mg
Eksperymentalny: omaweloksolon kapsułki 80 mg
omaweloksolon (RTA 408) Kapsułki, 80 mg przyjmowane doustnie raz dziennie przez 12 tygodni.
Lek: kapsułki omaweloksolonu, 80 mg
Inne nazwy:
  • Kapsułki RTA 408, 80 mg
Eksperymentalny: omaweloksolon kapsułki 160 mg
omaweloksolon (RTA 408) Kapsułki, 160 mg przyjmowane doustnie raz dziennie przez 12 tygodni.
Lek: kapsułki omaweloksolonu, 160 mg
Inne nazwy:
  • Kapsułki RTA 408, 160 mg

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana obciążenia szczytowego (w watach/kg) podczas próby wysiłkowej
Ramy czasowe: 12 tygodni
Ergometria rowerowa z wykorzystaniem stacjonarnego rowerka poziomego została wykorzystana do przeprowadzenia maksymalnego testu wysiłkowego. Szczytowa praca jest definiowana jako obciążenie pracą, przy którym pacjenci osiągają maksymalną wolę (zdefiniowaną jako niezdolność do kontynuowania ćwiczeń z powodu wyczerpania). Zmianę szczytowego obciążenia podczas próby wysiłkowej mierzono na początku badania, w 4. i 12. tygodniu. Zgłoszono zmianę w stosunku do wartości początkowej w 12. tygodniu.
12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana dystansu w 6-minutowym teście marszu (6MWT).
Ramy czasowe: 6MWT oceniono w 4., 8. i 12. tygodniu i porównano z wartością wyjściową
Pacjentów poinstruowano, aby przez 6 minut szli jak najdalej wyznaczoną ścieżką. Mierzono przebytą odległość. Jeśli pacjenci korzystali z laski lub urządzenia wspomagającego chodzenie podczas badania przesiewowego, to samo urządzenie wspomagające chodzenie miało być używane do wszystkich ocen 6MWT.
6MWT oceniono w 4., 8. i 12. tygodniu i porównano z wartością wyjściową

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Reata, a wholly owned subsidiary of Biogen

Współpracownicy

AbbVie

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 maja 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

2 listopada 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 listopada 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 września 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 września 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

2 października 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

5 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RTA 408-C-1403

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zgodnie z Polityką firmy Biogen dotyczącą przejrzystości badań klinicznych i udostępniania danych pod adresem https://www.biogentrialtransparency.com/

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Kapsułki omaweloksolonu, 2,5 mg

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Albania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj