Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

RTA 408 -kapselit potilailla, joilla on mitokondriaalinen myopatia - MOTOR

torstai 1. helmikuuta 2024 päivittänyt: Reata, a wholly owned subsidiary of Biogen

Vaiheen 2 tutkimus RTA 408:n turvallisuudesta, tehokkuudesta ja farmakodynamiikasta mitokondriaalisen myopatian hoidossa (MOTOR)

Mitokondriaaliset myopatiat ovat monisysteeminen ryhmä sairauksia, joille on tunnusomaista laaja valikoima biokemiallisia ja geneettisiä mitokondriovaurioita ja vaihtelevia periytymistapoja. Tällä hetkellä tähän sairauteen ei ole olemassa tehokkaita hoitoja. Heterogeenisista myopatiafenotyypeistä huolimatta mitokondriaalisia myopatioita yhdistävä piirre on, että patogeeniset mtDNA-mutaatiot ja/tai elektroninkuljetusketjun ydinmutaatiot johtavat poikkeuksetta toimintahäiriöön mitokondrioiden hengityksessä. Tämä mitokondrioiden hengityksen heikkeneminen johtaa heikentyneeseen kykyyn tuottaa solujen adenosiinitrifosfaattia (ATP), mikä usein johtaa lihasheikkouteen, liikunta-intoleranssiin ja väsymykseen potilailla, joilla on mitokondriaalinen myopatia.

RTA 408 on voimakas Nrf2:n aktivaattori ja NFkB:n inhibiittori (aktivoitujen B-solujen ydintekijä kappa-kevytketjun tehostaja), ja siten indusoi antioksidanttisen ja anti-inflammatorisen fenotyypin. Useat todisteet viittaavat siihen, että Nrf2-aktivaatio voi lisätä mitokondrioiden hengitystä ja biogeneesiä. Yhdessä saatavilla olevat tiedot viittaavat siihen, että RTA 408:n kyky aktivoida Nrf2 ja indusoida sen kohdegeenejä voisi mahdollisesti parantaa lihasten toimintaa, oksidatiivista fosforylaatiota, antioksidanttikapasiteettia ja mitokondrioiden biogeneesiä potilailla, joilla on mitokondriaalinen myopatia.

Tämä tutkimus on satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu, annoskorotustutkimus, jossa arvioidaan omaveloksolonin (RTA 408) turvallisuutta eri annoksilla potilailla, joilla on mitokondriaalinen myopatia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen julkaisi aiemmin Reata Pharmaceuticals. Syyskuussa 2023 kokeilun sponsorointi siirtyi Biogenille.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

53

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska, DK-2100
        • Neuromuscular Clinic, Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Mass General Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
        • Insitute for Exercise & Environmental Medicine
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • University of Texas Medical School at Houston

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 73 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Sinulla on mitokondriaalinen myopatia, jonka todistavat seuraavat 2 kriteeriä (täytyy molemmat):

    1. sinulla on aiemmin esiintynyt liikunta-intoleranssia tai ilman heikkoutta ja/tai etenevää harjoitus-intoleranssia (jossa vaatimaton harjoitus aiheuttaa tyypillisesti raskautta, heikkoutta, aktiivisten lihasten särkyä tai takykardiaa)
    2. Sinulla on tunnettu primaarinen mitokondrion DNA-mutaatio tai tuman DNA-virhe, joka liittyy vähintään yhden mitokondrioiden koodaaman hengitysketjukompleksin alentuneeseen aktiivisuuteen
  2. Ole mies tai nainen ja ≥18-vuotias ja ≤75-vuotias
  3. Älä muuta harjoitusohjelmaa 30 päivän sisällä ennen tutkimuspäivää 1 ja olet valmis jatkamaan samaa harjoitusohjelmaa 16 viikon tutkimusjakson ajan
  4. Sinulla on kyky suorittaa maksimaalinen harjoitustesti
  5. Huippukuormitus maksimaalisen rasitustestin aikana on ≤ 1,5 W/kg
  6. Kykenee nielemään kapseleita

Poissulkemiskriteerit:

  1. sinulla on hallitsematon diabetes (HbA1c > 11,0 %)
  2. Sinulla on B-tyypin natriureettinen peptiditaso > 200 pg/ml
  3. Sinulla on ollut kliinisesti merkittävä vasemmanpuoleinen sydänsairaus ja/tai kliinisesti merkittävä sydänsairaus
  4. sinulla on tunnettu aktiivinen sieni-, bakteeri- ja/tai virusinfektio, mukaan lukien ihmisen immuunikatovirus tai hepatiittivirus (B tai C)
  5. Sinulla on tiedossa tai epäilty aktiivista huumeiden tai alkoholin väärinkäyttöä
  6. Sinulla on kliinisesti merkittäviä kliinisen hematologian tai biokemian poikkeavuuksia, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, aspartaattiaminotransferaasin, alaniiniaminotransferaasin tai kreatiniinin kohoaminen, joka on yli 1,5 kertaa normaalin yläraja
  7. sinulla on epänormaali laboratoriotestiarvo tai vakava aiempi sairaus, joka tutkijan mielestä vaarantaisi potilaan tutkimukseen ilmoittautumisen vuoksi

  8. olet ottanut jotain seuraavista lääkkeistä 7 päivän sisällä ennen tutkimuspäivää 1 tai aiot ottaa jotakin näistä lääkkeistä tutkimukseen osallistumisen aikana:

    1. Herkät substraatit sytokromi P450 2C8:lle tai 3A4:lle (esim. repaglinidi, midatsolaami, sildenafiili)
    2. Substraatit p-glykoproteiinin kuljettajalle (esim. ambrisentaani, digoksiini)
  9. on osallistunut mihin tahansa muuhun kliiniseen interventiotutkimukseen 30 päivän sisällä ennen tutkimuspäivää 1
  10. Sinulla on kognitiivinen vajaatoiminta, joka voi estää kyvyn noudattaa tutkimusmenetelmiä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: omaveloksoloni 2,5 mg ja 5 mg kapselit
omaveloksoloni (RTA 408) Kapselit, 2,5 mg suun kautta kerran päivässä 2 viikon ajan, sitten 5 mg suun kautta kerran päivässä 10 viikon ajan
Lääke: Omaveloksolonikapselit, 2,5 mg
Muut nimet:
  • RTA 408 kapselit 2,5 mg
Lääke: omaveloksolonikapselit, 5 mg
Muut nimet:
  • RTA 408 kapselia, 5 mg
Kokeellinen: omaveloksoloni 10 mg kapselit
omaveloksoloni (RTA 408) kapselit, 10 mg suun kautta kerran päivässä 12 viikon ajan
Lääke: omaveloksolonikapselit, 10 mg
Muut nimet:
  • RTA 408, 10 mg
Placebo Comparator: Placebo-kapselit
Plasebokapselit suun kautta kerran päivässä 12 viikon ajan
Lääke: Placebo-kapselit
Kokeellinen: omaveloksoloni 20 mg kapselit
omaveloksoloni (RTA 408) Kapselit, 20 mg suun kautta kerran päivässä 12 viikon ajan.
Lääke: omaveloksolonikapselit, 20 mg
Muut nimet:
  • RTA 408 kapselia, 20 mg
Kokeellinen: omaveloksoloni kapselit 40 mg
omaveloksoloni (RTA 408) Kapselit, 40 mg suun kautta kerran päivässä 12 viikon ajan.
Lääke: omaveloksolonikapselit, 40 mg
Muut nimet:
  • RTA 408 kapselia, 40 mg
Kokeellinen: omaveloksoloni kapselit 80 mg
omaveloksoloni (RTA 408) Kapselit, 80 mg suun kautta kerran päivässä 12 viikon ajan.
Lääke: omaveloksolonikapselit, 80 mg
Muut nimet:
  • RTA 408 kapselia, 80 mg
Kokeellinen: omaveloksoloni kapselit 160 mg
omaveloksoloni (RTA 408) Kapselit, 160 mg suun kautta kerran päivässä 12 viikon ajan.
Lääke: omaveloksolonikapselit, 160 mg
Muut nimet:
  • RTA 408 kapselia, 160 mg

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Huipputyökuormituksen muutos (watteina/kg) harjoitustestin aikana
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Pyöräergometriaa, jossa käytettiin kiinteää makuupyörää, käytettiin maksimaalisen rasitustestin suorittamiseen. Huipputyö määritellään työkuormitukseksi, jolla potilaat saavuttavat maksimaalisen tahdonvoiman (määritelty uupumuksesta johtuvana kyvyttömyytenä jatkaa harjoittelua). Huipputyökuormituksen muutos rasitustestauksen aikana mitattiin lähtötasolla, viikolla 4 ja viikolla 12. Muutos lähtötasosta viikolla 12 raportoitu.
12 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos 6 minuutin kävelytestin (6MWT) matkassa
Aikaikkuna: 6MWT arvioitiin viikolla 4, viikolla 8 ja viikolla 12 ja verrattiin lähtötasoon
Potilaita neuvottiin kävelemään niin pitkälle kuin pystyivät merkittyä polkua pitkin 6 minuutin ajan. Kävelty matka mitattiin. Jos potilaat käyttivät seulonnassa keppiä tai kävelyä avustavaa laitetta, samaa kävelyapulaitetta piti käyttää kaikissa 6MWT-arvioinneissa.
6MWT arvioitiin viikolla 4, viikolla 8 ja viikolla 12 ja verrattiin lähtötasoon

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Reata, a wholly owned subsidiary of Biogen

Yhteistyökumppanit

AbbVie

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 5. toukokuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 2. marraskuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 30. marraskuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 30. syyskuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 30. syyskuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 2. lokakuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Maanantai 5. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 1. helmikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. helmikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RTA 408-C-1403

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Biogenin kliinisten tutkimusten läpinäkyvyys- ja tiedonjakokäytännön mukaisesti osoitteessa https://www.biogentrialtransparency.com/

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Omaveloksolonikapselit, 2,5 mg

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Japan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa