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线粒体肌病患者的 RTA 408 胶囊 - MOTOR

2024年2月1日 更新者：Reata, a wholly owned subsidiary of Biogen

RTA 408 治疗线粒体肌病 (MOTOR) 的安全性、有效性和药效学的 2 期研究

线粒体肌病是一组多系统疾病，其特征在于广泛的生化和遗传线粒体缺陷以及可变的遗传模式。 目前还没有针对这种疾病的有效治疗方法。 尽管肌病表型具有异质性，但线粒体肌病的一个统一特征是电子传递链的致病性 mtDNA 突变和/或核突变总是导致线粒体呼吸功能障碍。 线粒体呼吸的这种减少导致产生细胞三磷酸腺苷 (ATP) 的能力降低，通常导致线粒体肌病患者的肌肉无力、运动不耐受和疲劳。

RTA 408 是 Nrf2 的有效激活剂和 NF κB（活化 B 细胞的核因子 kappa 轻链增强剂）的抑制剂，因此可诱导抗氧化和抗炎表型。 几行证据表明 Nrf2 激活可以增加线粒体呼吸和生物发生。 总的来说，现有数据表明，RTA 408 激活 Nrf2 并诱导其靶基因的能力可能会改善线粒体肌病患者的肌肉功能、氧化磷酸化、抗氧化能力和线粒体生物发生。

本研究将是一项随机、安慰剂对照、双盲、剂量递增研究，以评估线粒体肌病患者不同剂量的奥维洛酮 (RTA 408) 的安全性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这项研究之前由 Reata Pharmaceuticals 发布。 2023 年 9 月，该试验的赞助权转移给百健 (Biogen)。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

53

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 丹麦
      • Copenhagen、丹麦、DK-2100
        • Neuromuscular Clinic, Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • UCLA
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Mass General Hospital
    • Ohio
      • Akron、Ohio、美国、44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75231
        • Insitute for Exercise & Environmental Medicine
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston、Texas、美国、77030
        • University of Texas Medical School at Houston

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

16年 至 73年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 具有以下 2 个标准（必须同时满足）所证明的线粒体肌病：

    1. 有运动不耐受史，伴或不伴无力和/或进行性运动不耐受（适度运动通常会引起沉重、无力、活动肌肉疼痛或心动过速）
    2. 已知原发性线粒体 DNA 突变或核 DNA 缺陷与至少 1 个线粒体编码的呼吸链复合物活性降低有关
  2. 年龄≥18岁且≤75岁的男性或女性
  3. 在研究第 1 天之前的 30 天内没有改变运动方案，并且愿意在 16 周的研究期间保持相同的运动方案
  4. 有能力完成最大运动测试
  5. 最大运动测试期间的峰值工作负荷≤ 1.5 W/kg
  6. 能够吞服胶囊

排除标准：

  1. 患有不受控制的糖尿病 (HbA1c >11.0%)
  2. B 型利钠肽水平 >200 pg/mL
  3. 有有临床意义的左心疾病和/或有临床意义的心脏病病史
  4. 已知有活动性真菌、细菌和/或病毒感染，包括人类免疫缺陷病毒或肝炎病毒（乙型或丙型）
  5. 已知或怀疑滥用药物或酒精
  6. 有临床血液学或生物化学的临床显着异常，包括但不限于天冬氨酸转氨酶、丙氨酸转氨酶或肌酐升高超过正常上限的 1.5 倍
  7. 有任何异常的实验室测试值或严重的预先存在的医疗状况，研究者认为这会使患者因研究入组而面临风险

  8. 在研究第 1 天之前的 7 天内服用过以下任何药物，或计划在参与研究期间服用任何这些药物：

    1. 细胞色素 P450 2C8 或 3A4 的敏感底物（例如瑞格列奈、咪达唑仑、西地那非）
    2. p-糖蛋白转运体的底物（例如安立生坦、地高辛）
  9. 在研究第 1 天之前的 30 天内参加过任何其他介入性临床研究
  10. 有可能妨碍遵守研究程序的能力的认知障碍

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：omaveloxolone 胶囊 2.5 mg 和 5 mg
omaveloxolone (RTA 408) 胶囊，2.5 mg 每天口服一次，持续 2 周，然后 5 mg 每天口服一次，持续 10 周
药品：Omaveloxolone 胶囊，2.5 毫克
其他名称：
  • RTA 408 胶囊 2.5 毫克
药品：omaveloxolone 胶囊，5 毫克
其他名称：
  • RTA 408 粒胶囊，5 毫克
实验性的：omaveloxolone 胶囊 10 mg
omaveloxolone (RTA 408) 胶囊，10 mg，每天口服一次，持续 12 周
药品：omaveloxolone 胶囊，10 毫克
其他名称：
  • RTA 408, 10 毫克
安慰剂比较：安慰剂胶囊
安慰剂胶囊每天口服一次，持续 12 周
药品：安慰剂胶囊
实验性的：omaveloxolone 胶囊 20 mg
omaveloxolone (RTA 408) 胶囊，20 毫克，每天口服一次，持续 12 周。
药品：omaveloxolone 胶囊，20 毫克
其他名称：
  • RTA 408 粒胶囊，20 毫克
实验性的：omaveloxolone 胶囊 40 毫克
omaveloxolone (RTA 408) 胶囊，40 毫克，每天口服一次，持续 12 周。
药品：omaveloxolone 胶囊，40 毫克
其他名称：
  • RTA 408 粒胶囊，40 毫克
实验性的：omaveloxolone 胶囊 80 毫克
omaveloxolone (RTA 408) 胶囊，80 毫克，每天口服一次，持续 12 周。
药品：omaveloxolone 胶囊，80 毫克
其他名称：
  • RTA 408 粒胶囊，80 毫克
实验性的：omaveloxolone 胶囊 160 毫克
omaveloxolone (RTA 408) 胶囊，160 毫克，每天口服一次，持续 12 周。
药品：omaveloxolone 胶囊，160 毫克
其他名称：
  • RTA 408 粒胶囊，160 毫克

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
运动测试期间峰值工作负荷的变化（以瓦特/千克为单位）
大体时间：12周
使用固定卧式自行车的自行车测力法用于进行最大运动测试。 峰值工作被定义为患者达到最大意志力时的工作量（定义为由于精疲力竭而无法继续锻炼）。 在基线、第 4 周和第 12 周测量运动测试期间峰值工作负荷的变化。报告第 12 周时相对于基线的变化。
12周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
6 分钟步行测试 (6MWT) 距离的变化
大体时间：6MWT 在第 4 周、第 8 周和第 12 周进行评估，并与基线进行比较
指示患者沿着标记的路径尽可能远地行走 6 分钟。 测量步行距离。 如果患者在筛选时使用手杖或步行辅助装置，则相同的步行辅助装置将用于所有 6MWT 评估。
6MWT 在第 4 周、第 8 周和第 12 周进行评估，并与基线进行比较

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Reata, a wholly owned subsidiary of Biogen

合作者

AbbVie

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2015年5月5日

初级完成 (实际的)

2017年11月2日

研究完成 (实际的)

2017年11月30日

研究注册日期

首次提交

2014年9月30日

首先提交符合 QC 标准的

2014年9月30日

首次发布 (估计的)

2014年10月2日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2024年2月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年2月1日

最后验证

2024年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • RTA 408-C-1403

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

根据百健 (Biogen) 的临床试验透明度和数据共享政策 https://www.biogentrialtransparency.com/

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

Omaveloxolone 胶囊，2.5 毫克的临床试验

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赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

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条件

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