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RTA 408 Cápsulas en Pacientes con Miopatía Mitocondrial - MOTOR

1 de febrero de 2024 actualizado por: Reata, a wholly owned subsidiary of Biogen

Un estudio de fase 2 de la seguridad, eficacia y farmacodinámica de RTA 408 en el tratamiento de la miopatía mitocondrial (MOTOR)

Las miopatías mitocondriales son un grupo multisistémico de trastornos que se caracterizan por una amplia gama de defectos mitocondriales bioquímicos y genéticos y modos variables de herencia. Actualmente no existen tratamientos efectivos para esta enfermedad. A pesar de los fenotipos heterogéneos de miopatía, una característica unificadora de las miopatías mitocondriales es que las mutaciones patógenas del mtDNA y/o las mutaciones nucleares de la cadena de transporte de electrones invariablemente conducen a una respiración mitocondrial disfuncional. Esta reducción en la respiración mitocondrial conduce a una capacidad reducida para producir trifosfato de adenosina (ATP) celular, lo que a menudo resulta en debilidad muscular, intolerancia al ejercicio y fatiga en pacientes con miopatías mitocondriales.

RTA 408 es un potente activador de Nrf2 e inhibidor de NF κB (potenciador de la cadena ligera kappa del factor nuclear de las células B activadas) y, por lo tanto, induce un fenotipo antioxidante y antiinflamatorio. Varias líneas de evidencia sugieren que la activación de Nrf2 puede aumentar la respiración y la biogénesis mitocondrial. En conjunto, los datos disponibles sugieren que la capacidad de RTA 408 para activar Nrf2 e inducir sus genes diana podría mejorar potencialmente la función muscular, la fosforilación oxidativa, la capacidad antioxidante y la biogénesis mitocondrial en pacientes con miopatías mitocondriales.

Este estudio será un estudio aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego, de aumento de dosis para evaluar la seguridad de la omaveloxolona (RTA 408) en varias dosis en pacientes con miopatías mitocondriales.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio fue publicado anteriormente por Reata Pharmaceuticals. En septiembre de 2023, el patrocinio del ensayo se transfirió a Biogen.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

53

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, DK-2100
        • Neuromuscular Clinic, Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Mass General Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Insitute for Exercise & Environmental Medicine
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • University of Texas Medical School at Houston

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años a 73 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Tiene miopatía mitocondrial como lo demuestran los siguientes 2 criterios (debe cumplir con ambos):

    1. Tener antecedentes de intolerancia al ejercicio con o sin debilidad y/o intolerancia progresiva al ejercicio (en la que el ejercicio moderado generalmente provoca pesadez, debilidad, dolor en los músculos activos o taquicardia)
    2. Tiene una mutación primaria conocida en el ADN mitocondrial o un defecto en el ADN nuclear que se asocia con una actividad reducida de al menos 1 complejo de la cadena respiratoria codificado mitocondrialmente.
  2. Ser hombre o mujer y ≥18 años y ≤75 años
  3. No tener cambios en el régimen de ejercicios dentro de los 30 días anteriores al día 1 del estudio y estar dispuesto a permanecer en el mismo régimen de ejercicios durante el período de estudio de 16 semanas.
  4. Tener la capacidad de completar la prueba de esfuerzo máximo.
  5. Tener una carga de trabajo máxima durante la prueba de ejercicio máxima de ≤ 1,5 W/kg
  6. Ser capaz de tragar cápsulas.

Criterio de exclusión:

  1. Tiene diabetes no controlada (HbA1c >11,0%)
  2. Tener un nivel de péptido natriurético tipo B >200 pg/mL
  3. Tener antecedentes de enfermedad cardíaca del lado izquierdo clínicamente significativa y/o enfermedad cardíaca clínicamente significativa
  4. Tener una infección fúngica, bacteriana y/o viral activa conocida, incluido el virus de la inmunodeficiencia humana o el virus de la hepatitis (B o C)
  5. Tiene conocimiento o sospecha de abuso activo de drogas o alcohol.
  6. Tener anormalidades clínicamente significativas de hematología clínica o bioquímica, incluidas, entre otras, elevaciones superiores a 1,5 veces el límite superior normal de aspartato aminotransferasa, alanina aminotransferasa o creatinina
  7. Tener algún valor de prueba de laboratorio anormal o condición médica preexistente grave que, en opinión del investigador, pondría al paciente en riesgo para la inscripción en el estudio.

  8. Ha tomado alguno de los siguientes medicamentos dentro de los 7 días anteriores al Día 1 del estudio o planea tomar alguno de estos medicamentos durante el tiempo de participación en el estudio:

    1. Sustratos sensibles al citocromo P450 2C8 o 3A4 (p. ej., repaglinida, midazolam, sildenafilo)
    2. Sustratos para el transportador de glicoproteína p (p. ej., ambrisentán, digoxina)
  9. Haber participado en cualquier otro estudio clínico de intervención dentro de los 30 días anteriores al día 1 del estudio
  10. Tener un deterioro cognitivo que pueda impedir la capacidad de cumplir con los procedimientos del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cápsulas de omaveloxolona 2,5 mg y 5 mg
Cápsulas de omaveloxolona (RTA 408), 2,5 mg por vía oral una vez al día durante 2 semanas, luego 5 mg por vía oral una vez al día durante 10 semanas
Droga: Cápsulas de omaveloxolona, ​​2,5 mg
Otros nombres:
  • RTA 408 Cápsulas 2.5 mg
Droga: cápsulas de omaveloxolona, ​​5 mg
Otros nombres:
  • RTA 408 cápsulas, 5 mg
Experimental: Cápsulas de omaveloxolona 10 mg
cápsulas de omaveloxolona (RTA 408), 10 mg por vía oral una vez al día durante 12 semanas
Droga: cápsulas de omaveloxolona, ​​10 mg
Otros nombres:
  • RTA 408, 10 mg
Comparador de placebos: Cápsulas de placebo
Cápsulas de placebo tomadas por vía oral una vez al día durante 12 semanas
Droga: Cápsulas de placebo
Experimental: Cápsulas de omaveloxolona 20 mg
omaveloxolona (RTA 408) Cápsulas, 20 mg por vía oral una vez al día durante 12 semanas.
Droga: cápsulas de omaveloxolona, ​​20 mg
Otros nombres:
  • RTA 408 cápsulas, 20 mg
Experimental: Cápsulas de omaveloxolona 40 mg
omaveloxolona (RTA 408) Cápsulas, 40 mg por vía oral una vez al día durante 12 semanas.
Droga: cápsulas de omaveloxolona, ​​40 mg
Otros nombres:
  • RTA 408 cápsulas, 40 mg
Experimental: Cápsulas de omaveloxolona 80 mg
omaveloxolona (RTA 408) Cápsulas, 80 mg por vía oral una vez al día durante 12 semanas.
Droga: cápsulas de omaveloxolona, ​​80 mg
Otros nombres:
  • RTA 408 cápsulas, 80 mg
Experimental: Cápsulas de omaveloxolona 160 mg
omaveloxolona (RTA 408) Cápsulas, 160 mg por vía oral una vez al día durante 12 semanas.
Droga: cápsulas de omaveloxolona, ​​160 mg
Otros nombres:
  • RTA 408 cápsulas, 160 mg

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio de la carga de trabajo máxima (en vatios/kg) durante la prueba de esfuerzo
Periodo de tiempo: 12 semanas
Se usó una bicicleta ergométrica con una bicicleta estacionaria reclinada para realizar la prueba de ejercicio máximo. El trabajo pico se define como la carga de trabajo en la que los pacientes alcanzan la volición máxima (definida como la incapacidad para continuar con el ejercicio debido al agotamiento). El cambio de la carga de trabajo máxima durante la prueba de esfuerzo se midió al inicio, la Semana 4 y la Semana 12. Se informó el cambio desde el inicio en la Semana 12.
12 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la distancia de la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT)
Periodo de tiempo: 6MWT se evaluó en la semana 4, la semana 8 y la semana 12 y se comparó con el valor inicial
Se instruyó a los pacientes para que caminaran lo más que pudieran a lo largo de un camino marcado durante 6 minutos. Se midió la distancia recorrida. Si los pacientes usaban un bastón o un dispositivo de asistencia para caminar en la selección, se usaría el mismo dispositivo de asistencia para caminar para todas las evaluaciones de 6MWT.
6MWT se evaluó en la semana 4, la semana 8 y la semana 12 y se comparó con el valor inicial

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Reata, a wholly owned subsidiary of Biogen

Colaboradores

AbbVie

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

5 de mayo de 2015

Finalización primaria (Actual)

2 de noviembre de 2017

Finalización del estudio (Actual)

30 de noviembre de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de septiembre de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de septiembre de 2014

Publicado por primera vez (Estimado)

2 de octubre de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

5 de febrero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de febrero de 2024

Última verificación

1 de febrero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • RTA 408-C-1403

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

De acuerdo con la Política de intercambio de datos y transparencia de ensayos clínicos de Biogen en https://www.biogentrialtransparency.com/

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Cápsulas de omaveloxolona, ​​2,5 mg

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