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RTA 408 Kapseln bei Patienten mit mitochondrialer Myopathie - MOTOR

1. Februar 2024 aktualisiert von: Reata, a wholly owned subsidiary of Biogen

Eine Phase-2-Studie zur Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakodynamik von RTA 408 bei der Behandlung der mitochondrialen Myopathie (MOTOR)

Mitochondriale Myopathien sind eine multisystemische Gruppe von Erkrankungen, die durch ein breites Spektrum an biochemischen und genetischen mitochondrialen Defekten und unterschiedlichen Vererbungsmodi gekennzeichnet sind. Derzeit gibt es keine wirksamen Behandlungen für diese Krankheit. Trotz der heterogenen Myopathie-Phänotypen ist ein verbindendes Merkmal der mitochondrialen Myopathien, dass die pathogenen mtDNA-Mutationen und/oder Kernmutationen der Elektronentransportkette ausnahmslos zu einer gestörten mitochondrialen Atmung führen. Diese Verringerung der mitochondrialen Atmung führt zu einer verringerten Fähigkeit, zelluläres Adenosintriphosphat (ATP) zu produzieren, was bei Patienten mit mitochondrialen Myopathien häufig zu Muskelschwäche, Belastungsintoleranz und Müdigkeit führt.

RTA 408 ist ein potenter Aktivator von Nrf2 und Inhibitor von NF κB (nuclear factor kappa-light-chain-enhancer of enabled B cells) und induziert somit einen antioxidativen und entzündungshemmenden Phänotyp. Mehrere Beweislinien deuten darauf hin, dass die Nrf2-Aktivierung die mitochondriale Atmung und Biogenese erhöhen kann. Insgesamt deuten die verfügbaren Daten darauf hin, dass die Fähigkeit von RTA 408, Nrf2 zu aktivieren und seine Zielgene zu induzieren, möglicherweise die Muskelfunktion, die oxidative Phosphorylierung, die antioxidative Kapazität und die mitochondriale Biogenese bei Patienten mit mitochondrialen Myopathien verbessern könnte.

Bei dieser Studie handelt es sich um eine randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde Dosiseskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit von Omaveloxolon (RTA 408) in verschiedenen Dosierungen bei Patienten mit mitochondrialen Myopathien.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wurde zuvor von Reata Pharmaceuticals veröffentlicht. Im September 2023 wurde die Trägerschaft der Studie an Biogen übertragen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

53

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, DK-2100
        • Neuromuscular Clinic, Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Mass General Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • Insitute for Exercise & Environmental Medicine
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • University of Texas Medical School at Houston

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 73 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Haben Sie eine mitochondriale Myopathie, wie durch die folgenden 2 Kriterien belegt (muss beide erfüllen):

    1. Vorgeschichte von Belastungsintoleranz mit oder ohne Schwäche und/oder fortschreitender Belastungsintoleranz (bei der maßvolles Training typischerweise Schweregefühl, Schwäche, Schmerzen aktiver Muskeln oder Tachykardie hervorruft)
    2. Haben Sie eine bekannte primäre mitochondriale DNA-Mutation oder einen nuklearen DNA-Defekt, der mit einer reduzierten Aktivität von mindestens 1 mitochondrialen kodierten Atmungskettenkomplex verbunden ist
  2. Sie müssen männlich oder weiblich und ≥ 18 Jahre und ≤ 75 Jahre alt sein
  3. Nehmen Sie innerhalb von 30 Tagen vor Studientag 1 keine Änderungen am Trainingsprogramm vor und seien Sie bereit, während des 16-wöchigen Studienzeitraums dasselbe Trainingsprogramm beizubehalten
  4. Haben Sie die Fähigkeit, maximale Belastungstests durchzuführen
  5. Haben Sie eine Spitzenarbeitsbelastung während des maximalen Belastungstests von ≤ 1,5 W/kg
  6. Kapseln schlucken können

Ausschlusskriterien:

  1. Unkontrollierten Diabetes haben (HbA1c > 11,0 %)
  2. Haben Sie einen natriuretischen Peptidspiegel vom B-Typ >200 pg/ml
  3. Haben Sie eine Vorgeschichte von klinisch signifikanter linksseitiger Herzerkrankung und / oder klinisch signifikanter Herzerkrankung
  4. Haben Sie eine bekannte aktive Pilz-, Bakterien- und/oder Virusinfektion, einschließlich Human Immunodeficiency Virus oder Hepatitis-Virus (B oder C)
  5. Bekannten oder vermuteten aktiven Drogen- oder Alkoholmissbrauch
  6. Haben Sie klinisch signifikante Anomalien der klinischen Hämatologie oder Biochemie, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Erhöhungen von mehr als dem 1,5-fachen der oberen Normgrenze von Aspartataminotransferase, Alaninaminotransferase oder Kreatinin
  7. Haben Sie einen anormalen Labortestwert oder eine schwerwiegende vorbestehende Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes den Patienten durch die Aufnahme in die Studie gefährden würde

  8. eines der folgenden Medikamente innerhalb von 7 Tagen vor Studientag 1 eingenommen haben oder die Einnahme eines dieser Medikamente während der Zeit der Studienteilnahme planen:

    1. Empfindliche Substrate für Cytochrom P450 2C8 oder 3A4 (z. B. Repaglinid, Midazolam, Sildenafil)
    2. Substrate für p-Glykoprotein-Transporter (z. B. Ambrisentan, Digoxin)
  9. innerhalb von 30 Tagen vor Studientag 1 an einer anderen interventionellen klinischen Studie teilgenommen haben
  10. Haben Sie eine kognitive Beeinträchtigung, die die Fähigkeit ausschließen kann, die Studienverfahren einzuhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Omaveloxolon Kapseln 2,5 mg und 5 mg
Omaveloxolon (RTA 408) Kapseln, 2,5 mg oral einmal täglich für 2 Wochen, dann 5 mg oral einmal täglich für 10 Wochen
Arzneimittel: Omaveloxolon-Kapseln, 2,5 mg
Andere Namen:
  • RTA 408 Kapseln 2,5 mg
Arzneimittel: Omaveloxolon-Kapseln, 5 mg
Andere Namen:
  • RTA 408 Kapseln, 5 mg
Experimental: Omaveloxolon Kapseln 10 mg
Omaveloxolon (RTA 408) Kapseln, 10 mg einmal täglich oral für 12 Wochen
Arzneimittel: Omaveloxolon-Kapseln, 10 mg
Andere Namen:
  • RTA 408, 10 mg
Placebo-Komparator: Placebo-Kapseln
Placebo-Kapseln, die 12 Wochen lang einmal täglich oral eingenommen werden
Arzneimittel: Placebo-Kapseln
Experimental: Omaveloxolon Kapseln 20 mg
Omaveloxolon (RTA 408) Kapseln, 20 mg oral einmal täglich für 12 Wochen.
Arzneimittel: Omaveloxolon-Kapseln, 20 mg
Andere Namen:
  • RTA 408 Kapseln, 20 mg
Experimental: Omaveloxolon Kapseln 40 mg
Omaveloxolon (RTA 408) Kapseln, 40 mg oral einmal täglich für 12 Wochen.
Arzneimittel: Omaveloxolon-Kapseln, 40 mg
Andere Namen:
  • RTA 408 Kapseln, 40 mg
Experimental: Omaveloxolon Kapseln 80 mg
Omaveloxolon (RTA 408) Kapseln, 80 mg oral einmal täglich für 12 Wochen.
Arzneimittel: Omaveloxolon-Kapseln, 80 mg
Andere Namen:
  • RTA 408 Kapseln, 80 mg
Experimental: Omaveloxolon Kapseln 160 mg
Omaveloxolon (RTA 408) Kapseln, 160 mg oral einmal täglich für 12 Wochen.
Arzneimittel: Omaveloxolon-Kapseln, 160 mg
Andere Namen:
  • RTA 408 Kapseln, 160 mg

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Spitzenbelastung (in Watt/kg) während des Belastungstests
Zeitfenster: 12 Wochen
Fahrradergometrie mit einem stationären Liegerad wurde verwendet, um maximale Belastungstests durchzuführen. Spitzenleistung ist definiert als die Arbeitsbelastung, bei der Patienten die maximale Willenskraft erreichen (definiert als Unfähigkeit, aufgrund von Erschöpfung weiter zu trainieren). Die Änderung der maximalen Arbeitsbelastung während der Belastungstests wurde zu Studienbeginn, in Woche 4 und in Woche 12 gemessen. Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert wurde in Woche 12 angegeben.
12 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Distanz beim 6-Minuten-Gehtest (6MWT).
Zeitfenster: 6MGT wurde in Woche 4, Woche 8 und Woche 12 bewertet und mit dem Ausgangswert verglichen
Die Patienten wurden angewiesen, 6 Minuten lang so weit wie möglich auf einem markierten Weg zu gehen. Die zurückgelegte Strecke wurde gemessen. Wenn die Patienten beim Screening einen Gehstock oder eine Gehhilfe benutzten, sollte dieselbe Gehhilfe für alle 6MGT-Bewertungen verwendet werden.
6MGT wurde in Woche 4, Woche 8 und Woche 12 bewertet und mit dem Ausgangswert verglichen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Reata, a wholly owned subsidiary of Biogen

Mitarbeiter

AbbVie

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. Mai 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

2. November 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. November 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. September 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. September 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

2. Oktober 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

5. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RTA 408-C-1403

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

In Übereinstimmung mit Biogens Richtlinie zur Transparenz und Datenfreigabe bei klinischen Studien auf https://www.biogentrialtransparency.com/

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur MItochondriale Myopathien

Klinische Studien zur Omaveloxolon-Kapseln, 2,5 mg

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