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Capsule RTA 408 in pazienti con miopatia mitocondriale - MOTORE

23 maggio 2025 aggiornato da: Biogen

Uno studio di fase 2 sulla sicurezza, l'efficacia e la farmacodinamica dell'RTA 408 nel trattamento della miopatia mitocondriale (MOTOR)

Le miopatie mitocondriali sono un gruppo multisistemico di disturbi caratterizzati da un'ampia gamma di difetti mitocondriali biochimici e genetici e modalità di ereditarietà variabili. Attualmente non esistono trattamenti efficaci per questa malattia. Nonostante i fenotipi eterogenei della miopatia, una caratteristica unificante delle miopatie mitocondriali è che le mutazioni patogene del mtDNA e/o le mutazioni nucleari della catena di trasporto degli elettroni portano invariabilmente alla respirazione mitocondriale disfunzionale. Questa riduzione della respirazione mitocondriale porta a una ridotta capacità di produrre adenosina trifosfato cellulare (ATP), spesso con conseguente debolezza muscolare, intolleranza all'esercizio e affaticamento nei pazienti con miopatie mitocondriali.

RTA 408 è un potente attivatore di Nrf2 e inibitore di NF κB (fattore nucleare kappa-potenziatore della catena leggera delle cellule B attivate), e quindi induce un fenotipo antiossidante e antinfiammatorio. Diverse linee di evidenza suggeriscono che l'attivazione di Nrf2 può aumentare la respirazione e la biogenesi mitocondriale. Collettivamente, i dati disponibili suggeriscono che la capacità di RTA 408 di attivare Nrf2 e indurre i suoi geni bersaglio potrebbe potenzialmente migliorare la funzione muscolare, la fosforilazione ossidativa, la capacità antiossidante e la biogenesi mitocondriale nei pazienti con miopatie mitocondriali.

Questo studio sarà uno studio randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, di aumento della dose per valutare la sicurezza di omaveloxolone (RTA 408) a varie dosi in pazienti con miopatie mitocondriali.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è stato precedentemente pubblicato da Reata Pharmaceuticals. Nel settembre 2023 la sponsorizzazione dello studio è stata trasferita a Biogen.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

53

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, DK-2100
        • Neuromuscular Clinic, Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Mass General Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Insitute for Exercise & Environmental Medicine
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University of Texas Medical School at Houston

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 71 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Avere una miopatia mitocondriale come evidenziato dai seguenti 2 criteri (devono soddisfare entrambi):

    1. Avere una storia di intolleranza all'esercizio con o senza debolezza e/o intolleranza progressiva all'esercizio (in cui un esercizio modesto provoca tipicamente pesantezza, debolezza, dolore dei muscoli attivi o tachicardia)
    2. Avere una mutazione primaria nota del DNA mitocondriale o un difetto del DNA nucleare associato a una ridotta attività di almeno 1 complesso della catena respiratoria codificato mitocondrialmente
  2. Essere maschio o femmina e ≥18 anni e ≤75 anni
  3. Non apportare modifiche al regime di esercizio nei 30 giorni precedenti al Giorno 1 di studio ed essere disposti a rimanere sullo stesso regime di esercizio durante il periodo di studio di 16 settimane
  4. Avere la capacità di completare il test da sforzo massimale
  5. Avere un carico di lavoro di picco durante il test da sforzo massimo di ≤ 1,5 W/kg
  6. Essere in grado di deglutire le capsule

Criteri di esclusione:

  1. Diabete non controllato (HbA1c >11,0%)
  2. Avere un livello di peptide natriuretico di tipo B >200 pg/mL
  3. Avere una storia di malattia cardiaca sinistra clinicamente significativa e/o malattia cardiaca clinicamente significativa
  4. Avere un'infezione fungina, batterica e/o virale attiva nota, incluso il virus dell'immunodeficienza umana o il virus dell'epatite (B o C)
  5. Hanno conosciuto o sospettato un abuso attivo di droghe o alcol
  6. Hanno anomalie clinicamente significative di ematologia clinica o biochimica, inclusi ma non limitati a aumenti superiori a 1,5 volte il limite superiore del normale di aspartato aminotransferasi, alanina aminotransferasi o creatinina
  7. Avere qualsiasi valore anomalo del test di laboratorio o grave condizione medica preesistente che, secondo l'opinione dello sperimentatore, metterebbe a rischio il paziente per l'iscrizione allo studio

  8. Aver assunto uno qualsiasi dei seguenti farmaci entro 7 giorni prima del Giorno 1 dello studio o pianificare di assumere uno qualsiasi di questi farmaci durante il periodo di partecipazione allo studio:

    1. Substrati sensibili per il citocromo P450 2C8 o 3A4 (ad es. repaglinide, midazolam, sildenafil)
    2. Substrati per il trasportatore della p-glicoproteina (ad es. ambrisentan, digossina)
  9. Aver partecipato a qualsiasi altro studio clinico interventistico entro 30 giorni prima del Giorno 1 dello studio
  10. Avere un deterioramento cognitivo che può precludere la capacità di rispettare le procedure di studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: omaveloxolone Capsule 2,5 mg e 5 mg
omaveloxolone (RTA 408) Capsule, 2,5 mg assunti per via orale una volta al giorno per 2 settimane, quindi 5 mg assunti per via orale una volta al giorno per 10 settimane
Droga: Omaveloxolone capsule, 2,5 mg
Altri nomi:
  • RTA 408 Capsule 2,5 mg
Droga: capsule di omaveloxolone, 5 mg
Altri nomi:
  • RTA 408 capsule, 5 mg
Sperimentale: omaveloxolone Capsule 10 mg
omaveloxolone (RTA 408) capsule, 10 mg assunti per via orale una volta al giorno per 12 settimane
Droga: capsule di omaveloxolone, 10 mg
Altri nomi:
  • RTA 408, 10 mg
Comparatore placebo: Capsule di placebo
Capsule di placebo assunte per via orale una volta al giorno per 12 settimane
Droga: Capsule placebo
Sperimentale: omaveloxolone Capsule 20 mg
omaveloxolone (RTA 408) Capsule, 20 mg assunti per via orale una volta al giorno per 12 settimane.
Droga: capsule di omaveloxolone, 20 mg
Altri nomi:
  • RTA 408 capsule, 20 mg
Sperimentale: omaveloxolone Capsule 40 mg
omaveloxolone (RTA 408) Capsule, 40 mg assunti per via orale una volta al giorno per 12 settimane.
Droga: capsule di omaveloxolone, 40 mg
Altri nomi:
  • RTA 408 capsule, 40 mg
Sperimentale: omaveloxolone Capsule 80 mg
omaveloxolone (RTA 408) Capsule, 80 mg assunti per via orale una volta al giorno per 12 settimane.
Droga: capsule di omaveloxolone, 80 mg
Altri nomi:
  • RTA 408 capsule, 80 mg
Sperimentale: omaveloxolone Capsule 160 mg
omaveloxolone (RTA 408) Capsule, 160 mg assunti per via orale una volta al giorno per 12 settimane.
Droga: capsule di omaveloxolone, 160 mg
Altri nomi:
  • RTA 408 capsule, 160 mg

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del carico di lavoro di picco (in Watt/kg) durante il test da sforzo
Lasso di tempo: 12 settimane
La cicloergometria che utilizza una cyclette reclinata fissa è stata utilizzata per condurre il test di esercizio massimale. Il picco di lavoro è definito come il carico di lavoro al quale i pazienti raggiungono la massima volontà (definita come l'incapacità di continuare a fare esercizio a causa dell'esaurimento). La variazione del carico di lavoro di picco durante il test da sforzo è stata misurata al basale, alla settimana 4 e alla settimana 12. È stata riportata la variazione rispetto al basale alla settimana 12.
12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica della distanza del Walk Test di 6 minuti (6MWT).
Lasso di tempo: Il 6MWT è stato valutato alla settimana 4, alla settimana 8 e alla settimana 12 e confrontato con il basale
I pazienti sono stati istruiti a camminare il più lontano possibile lungo un percorso segnato per 6 minuti. La distanza percorsa è stata misurata. Se i pazienti utilizzavano un bastone o un dispositivo di assistenza alla deambulazione durante lo screening, lo stesso dispositivo di assistenza alla deambulazione doveva essere utilizzato per tutte le valutazioni del 6MWT.
Il 6MWT è stato valutato alla settimana 4, alla settimana 8 e alla settimana 12 e confrontato con il basale

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Biogen

Collaboratori

AbbVie

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 maggio 2015

Completamento primario (Effettivo)

2 novembre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

30 novembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 settembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 settembre 2014

Primo Inserito (Stimato)

2 ottobre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 giugno 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 maggio 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RTA 408-C-1403

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

In conformità con la politica di trasparenza degli studi clinici e di condivisione dei dati di Biogen su https://www.biogentrialtransparency.com/

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Omaveloxolone capsule, 2,5 mg

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