약물 내성 간질 환자(2세~19세) 27명에게 칸나비디올(CBD)
소아 및 청소년에서 칸나비디올(GWP42003-P)의 효능 및 안전성에 이어 용량 범위 약동학 및 내약성을 조사하기 위한 2부 연구
파트 A: 다음과 관련하여 위약과 비교하여 GWP42003-P의 다중 상승 용량의 안전성 및 내약성을 평가하기 위함입니다.
- 부작용(AE)의 발생률, 유형 및 심각도
- 체중을 포함한 활력 징후에 대한 영향
- 12-유도 심전도(ECG) 소견에 미치는 영향
- 실험실 매개변수에 대한 효과 파트 B: 경련성 발작 발생률과 관련하여 위약과 비교하여 GWP42003-P의 항간질 효능 평가
- GWP42003-P의 다회 용량 증량 후 GWP42003-P 및 주요 인체 대사산물에 대한 혈장 농도 시간 곡선을 결정하기 위해.
- 병용 항경련제(AED)의 약동학에 대한 GWP42003-P의 효과를 조사합니다.
- AED와 함께 GWP42003-P를 복용하는 환자의 인지 기능, 수면의 질 및 주간 졸림증을 평가합니다.
연구 개요
상세 설명
이 다기관 연구는 파트 A와 파트 B의 두 부분으로 구성됩니다. 파트 A는 GWP42003-P의 용량 범위 약동학 및 내약성을 조사합니다.
파트 B는 파트 A에서 최대 허용 용량으로 확인된 용량에서 GWP42003-P와 위약의 60일 무작위 위약 대조 비교입니다. 파트 B는 GWP42003-P의 효능과 안전성을 조사합니다.
파트 B 완료 후 모든 환자는 오픈 라벨 확장 연구(이 프로토콜과 별개임)에서 GWP42003-P를 계속 받도록 초대됩니다.
파트 A 초기 적격성 및 기준선 측정 설정 후, 환자는 방문 1에서 파트 A에 들어가고 2개월 기준선 관찰 기간을 시작합니다. 환자는 IVRS 전화 다이어리 시스템(매일 2회 기록)을 사용하여 경련성 발작 및 기타 발작의 수를 기록합니다. 각 호출을 완료하는 데 약 5분이 소요됩니다. 환자는 방문 2에서 병원으로 돌아올 것이고 조사자는 환자의 IVRS 데이터로부터 환자의 일일 경련성 발작 횟수를 평가할 것입니다. 이전 2개월 동안 매달 최소 4번의 경련성 발작(긴장 간대 발작 및/또는 낙하 발작)을 경험하고 다른 모든 포함/제외 기준을 충족하는 환자는 연구를 계속할 수 있습니다. 환자는 AE, 병용 약물 및/또는 약물 변경에 관한 정보를 요청받을 것입니다.
적격 환자는 병용 AED 및 일상적인 안전 혈액에 대한 혈장 농도/시간 곡선의 분석에 필요한 혈액량을 최소화하기 위해 희소 샘플링 전략을 사용하여 혈액 샘플을 채취하는 방문 2에서 연구의 약동학 부분에 들어갈 것입니다. 이것은 용량 수준 1에서 연구 약물 투여 전에 수행됩니다.
각 용량 수준에서 환자는 무작위로 배정되어 각 그룹에서 8명의 환자에게 GWP42003-P를 투여하고 2명의 환자에게 위약을 투여합니다. 환자는 7일 노출 기간 동안 매일 연구 약물을 받게 됩니다. 연구의 이 부분 동안 환자는 IVRS 전화 일지 시스템을 사용하여 경련성 발작 및 기타 발작의 일일 수를 계속 기록합니다.
7일(방문 3)에, GWP42003-P 및 이의 주요 대사물, 병용 항간질 약물의 혈장 농도/시간 곡선 모두의 분석 및 일상적인 안전 목적을 위해 혈액을 채취할 것이다. 연구 파트 A의 투약 기간이 끝날 때 환자는 연구 파트 B에 들어갈 준비가 될 때까지 위약을 계속 복용하게 됩니다.
용량 수준 2는 용량 수준 1과 동일한 일련의 절차를 따르지만 용량 그룹 1의 임상 및 약동학 결과 평가가 완료될 때까지 투여가 시작되지 않습니다. 이후 용량 그룹 3과 4는 동일한 절차를 따릅니다.
용량 그룹 4가 7일의 투여 기간을 완료하고 임상 안전성 및 약동학 평가 대상이 되면 환자는 파트 B로 계속 진행하도록 초대됩니다. GWP42003-P의 안전성. 파트 A의 마지막 투여일과 파트 B의 무작위배정 사이에 최소 2주의 워시아웃 기간이 있을 것입니다.
파트 B 투약 그룹 중 어느 것이든 완료한 환자는 GWP42003-P와 위약의 1:1 무작위 위약 대조 60일 비교인 파트 B에 참여하도록 초대됩니다. 그들은 파트 A에서 최대 허용 용량으로 식별된 용량을 받게 됩니다. 파트 B는 GWP42003-P의 효능과 안전성을 조사합니다.
파트 B 동안 환자는 IVRS 전화 다이어리 시스템(매일 2회 기록)을 사용하여 경련성 발작 및 기타 발작 횟수를 계속 기록합니다. 인지 기능, 야간 수면의 질 및 주간 졸음에 대한 평가도 이루어집니다.
참고: 이전에 파트 A에 참여하지 않았고 파트 B에 참여하기를 원하는 적격 환자는 기준선을 설정하기 위해 2개월의 기준선 관찰 기간을 시작합니다. 환자는 (파트 A의) 방문 1에 약술된 것과 동일한 절차를 따를 것입니다. 환자는 IVRS 전화 다이어리 시스템(매일 2회 기록)을 사용하여 경련성 발작(및 기타 발작) 횟수를 기록합니다.
파트 A: 1차 종료점은 위약과 비교한 GWP42003-P의 단일 및 다중 상승 용량의 안전성 및 내약성 프로파일입니다.
분석을 위한 변수는 위약과 비교하여 GWP42003-P의 AE의 발생률, 유형 및 중증도, 활력 징후, ECG, 검사실 및 신체 검사 매개변수의 차이가 될 것입니다.
파트 B: 1차 종료점은 위약과 비교하여 적극적인 치료에서 (기준선에서) 경련성 발작의 수가 최소 50% 감소한 환자의 수입니다.
파트 A: 약동학:
GWP42003-P: 혈장 농도/시간 곡선은 GWP42003-P의 다중 투여 후 설명될 것이며, 목적은 다음을 정의하는 것입니다.
- 시맥스
- 티맥스
- AUC0-∞, AUC0-t
- t½ 약동학 분석을 위한 분석물은 CBD 및 주요 인체 대사산물인 7-OH-CBD입니다.
- 병용 AED: 병용 AED에 대한 혈장 농도/시간 곡선은 스파스 샘플링 전략을 사용하여 치료 전과 GWP42003-P로 치료한 후 7일 후에 설명될 것입니다. 가능한 한 전처리 혈장 농도/시간 관계를 GWP42003-P로 처리한 후의 결과와 비교할 것입니다.
파트 B: 효능:
- 비경련성 발작의 수와 유형
- 인지 기능
- 수면의 질
- 간병인의 전반적인 변화에 대한 인상
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- University of Utah School of Medicine
-
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준: 다음 기준을 충족하는 환자는 이 연구에 적합한 것으로 간주됩니다.
- 4개 이상의 항경련제를 적절한 용량으로 시도했음에도 불구하고 발작 조절 실패로 입증된 약물 내성 간질 진단 문서. 문서에는 간질 유형 또는 간질 증후군(가능한 경우)의 진단과 기저 사례(알려진 경우)가 포함되어야 합니다.
- 등록 전 최소 4주 동안 안정적인 용량의 1-3가지 기본 항경련제. 미주 신경 자극기, 케톤 생성 다이어트 및 수정된 Atkins 다이어트는 이 제한에 포함되지 않습니다.
- 미주 신경 자극기는 최소 3개월 동안 안정적인 설정을 유지해야 합니다.
- 치료를 시작하기 전에 환자 또는 환자의 법적 대리인으로부터 서면 동의서를 받아야 합니다.
제외 기준: 제외: 다음 중 하나라도 적용되는 경우 환자는 연구에 참여하지 않을 수 있습니다.
• 연구 약물을 시작하기 전 한 달 동안 CBD를 포함하거나 포함할 가능성이 있는 장인의 준비로 치료.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 칸나비디올
오픈 라벨 관리
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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발작 빈도
기간: 기준선에서 1년
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발작 횟수
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기준선에서 1년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Cannabidiol의 약물 플라즈마 수준
기간: 기준선, 8주, 6개월
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꾸준한 칸나비디올 사용 수준을 확인하기 위한 실험실 테스트
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기준선, 8주, 6개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Francis Filloux, MD, University of Utah
- 연구 책임자: Mathew Sweeney, MD, University of Utah
- 연구 책임자: Colin VanOrman, MD, University of Utah
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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