カンナビジオール (CBD) を薬剤耐性てんかん患者 27 人 (2 歳から 19 歳) に投与
小児および若年成人におけるカンナビジオール（GWP42003-P）の有効性と安全性に続いて、用量範囲の薬物動態と忍容性を調査するための2部構成の研究
パート A: GWP42003-P の複数回の漸増用量の安全性と忍容性をプラセボと比較して評価すること:
- 有害事象（AE）の発生率、種類、および重症度
- 体重を含むバイタルサインへの影響
- 12 誘導心電図 (ECG) 所見への影響
- 実験室パラメーターへの影響 パート B: 痙攣発作の発生率に関して、プラセボと比較した GWP42003-P の抗てんかん効果を評価する
- GWP42003-P とその主要なヒト代謝物の血漿濃度の時間曲線を決定するため、GWP42003-P の複数回投与をエスカレートします。
- 併用抗てんかん薬（AED）の薬物動態に対するGWP42003-Pの効果を調査すること。
- GWP42003-P を AED と併用して服用している患者の認知機能、睡眠の質、日中の眠気を評価すること。
調査の概要
詳細な説明
この多施設試験は、パート A とパート B の 2 つのパートで構成されます。パート A では、GWP42003-P の用量範囲の薬物動態と忍容性を調査します。
パート B は、GWP42003-P とプラセボの 1:1 無作為化プラセボ対照 60 日間比較であり、パート A で最大耐量として特定された用量で行われます。 パート B では、GWP42003-P の有効性と安全性を調査します。
パート B の完了後、すべての患者は、非盲検延長試験 (このプロトコルとは別) で GWP42003-P の投与を継続するよう招待されます。
パートA 最初の適格性とベースライン測定値の確立に続いて、患者は訪問1でパートAに入り、2か月のベースライン観察期間を開始します。 患者は、IVRS電話日記システム（毎日2回記録）を使用して、けいれん発作の回数と他の発作の回数を記録します。 各通話は、完了するまでに約 5 分かかります。 患者は訪問 2 で診療所に戻り、研究者は患者の IVRS データから患者の毎日の痙攣発作回数を評価します。 過去 2 か月のそれぞれについて、1 か月あたり少なくとも 4 回のけいれん発作 (強直間代発作および/または落下発作) を経験し、他のすべての包含/除外基準を満たす患者は、研究を継続する資格があります。 患者は、有害事象、併用薬、および/または薬の変更に関する情報を求められます。
適格な患者は、来院 2 で研究の薬物動態学の部分に入ります。そこでは、付随する AED の血漿濃度/時間曲線の分析に必要な血液量を最小限に抑えるために、まばらなサンプリング戦略を使用して血液サンプルが採取されます。通常の安全な血液。 これは、用量レベル 1 で治験薬を投与する前に実施されます。
各用量レベルで、各グループで 8 人の患者が GWP42003-P を投与され、2 人の患者がプラセボを投与されるように、患者がランダムに割り当てられます。 患者は、7日間の曝露期間中、毎日治験薬を受け取ります。 研究のこの部分の間、患者は、IVRS電話日記システムを使用して、痙攣発作および他の発作の毎日の回数を記録し続けます。
７日目（来院３）に、ＧＷＰ４２００３－Ｐおよびその主要代謝産物、付随する抗てんかん薬の血漿濃度／時間曲線の両方の分析、および日常的な安全目的のために血液を採取する。 研究のパート A の投薬期間の終わりに、患者は研究のパート B に入る準備ができるまでプラセボを続けます。
用量レベル 2 は用量レベル 1 と同じ一連の手順に従いますが、用量グループ 1 からの臨床的および薬物動態学的結果の評価が完了するまで投薬は開始されません。 続いて、用量グループ 3 および 4 が同じ手順の対象となります。
用量グループ 4 が 7 日間の投与期間を完了し、臨床的安全性と薬物動態の評価が行われると、患者はパート B に進むように招待されます。これは、有効性とGWP42003-Pの安全性。 パート A の最終投与日とパート B のランダム化の間に少なくとも 2 週間のウォッシュアウト期間があります。
パート B 完了したいずれかの投与群の患者は、GWP42003-P とプラセボの 1:1 無作為化プラセボ対照 60 日間比較であるパート B に参加するよう招待されます。 彼らは、パートAで最大耐量として特定された用量を受け取ります。 パート B では、GWP42003-P の有効性と安全性を調査します。
パート B の間、患者は IVRS 電話日記システム (毎日 2 回記録) を使用して、けいれん発作やその他の発作の回数を記録し続けます。 認知機能、夜間の睡眠の質、日中の眠気についても評価が行われます。
注: 以前にパート A に参加したことがなく、パート B に参加したい適格な患者は、ベースラインを確立するために 2 か月のベースライン観察期間を開始します。 患者は、（パートAの）訪問1で概説したのと同じ手順に従います。 患者は、IVRS電話日記システム（毎日2回記録）を使用して、けいれん発作（および他の発作）の回数を記録します。
パート A: 主要評価項目は、プラセボと比較した GWP42003-P の単回および複数回の漸増用量の安全性と忍容性のプロファイルです。
分析の変数は、プラセボと比較した GWP42003-P の発生率、AE の種類と重症度、バイタル サイン、ECG、検査、および身体検査パラメーターの違いです。
パート B: 主要評価項目は、プラセボと比較して、実薬治療でけいれん発作の数が (ベースラインから) 少なくとも 50% 減少した患者の数です。
パート A: 薬物動態:
GWP42003-P: 定義することを目的として、GWP42003-P の複数回投与後の血漿濃度/時間曲線を説明します。
- Cmax
- tmax
- AUC0-∞、AUC0-t
- t½ 薬物動態分析の分析物は、CBD とその主要なヒト代謝物である 7-OH-CBD です。
- 併用 AED: 併用 AED の血漿濃度/時間曲線は、治療前、および GWP42003-P による 7 日間の治療後に、スパース サンプリング戦略を使用して説明されます。 可能な限り、治療前の血漿濃度/時間関係を GWP42003-P での治療後の結果と比較します。
パート B: 有効性:
- 非けいれん発作の数と種類
- 認知機能
- 睡眠の質
- 介護者の全体的な変化の印象
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
- University Of Utah School Of Medicine
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準：以下の基準を満たす患者は、この研究の対象と見なされます。
- 治療用量で4つ以上の抗てんかん薬を適切に試験したにもかかわらず、発作を制御できないことによって証明される、薬剤耐性てんかんの診断の記録。 文書化には、てんかんの種類またはてんかん症候群の診断（可能であれば）、および既知の場合は基礎となる症例を含める必要があります。
- -登録前の最低4週間、安定した用量で1〜3種類のベースライン抗てんかん薬。 迷走神経刺激剤、ケトジェニック ダイエット、修正アトキンス ダイエットは、この制限にはカウントされません。
- 迷走神経刺激装置は、最低 3 か月間は安定した状態で使用する必要があります。
- 治療を開始する前に、患者または患者の法定代理人から書面によるインフォームド コンセントを取得する必要があります。
除外基準: 除外: 以下のいずれかに該当する場合、患者は試験に参加できません。
• 治験薬の開始前の 1 か月間、CBD を含む、または含む可能性のある任意の人工製剤による治療。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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他の：カンナビジオール
オープンラベル管理
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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発作頻度
時間枠：ベースラインから1年
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発作回数
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ベースラインから1年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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カンナビジオールの薬物血漿レベル
時間枠：ベースライン、8 週間、6 か月
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安定したカンナビジオールの使用レベルを確認するラボテスト
|
ベースライン、8 週間、6 か月
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：Francis Filloux, MD、University of Utah
- スタディディレクター：Mathew Sweeney, MD、University of Utah
- スタディディレクター：Colin VanOrman, MD、University of Utah
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。