소아 종양학 분과 임상 시험 참여 후 유전자 치료 관련 지연된 이상 반응에 대한 추적 평가
2026년 7월 15일 업데이트: National Cancer Institute (NCI)
배경:
- 유전자 치료는 질병을 멈추기 위해 신체 세포 내부의 유전자를 바꾸는 것입니다. 그것은 매우 밀접하게 규제됩니다. 이 요법을 받은 사람들은 몇 달 또는 몇 년 후에 문제를 겪을 수 있습니다. 연구자들은 장기적인 부작용을 모르기 때문에 치료를 받은 사람들을 연구하기를 원합니다. 그들은 연구가 향후 15년 동안 계속되기를 원합니다.
목적:
- 시간이 지남에 따라 유전자 조작 세포 치료의 부정적인 부작용을 연구합니다. 이것은 POB(Pediatric Oncology Branch) 유전자 치료 시험에 참여한 사람들을 대상으로 연구될 것입니다.
적임:
- 현재 국립암연구소 POB에서 유전자 치료 연구에 참여 중이거나 이전에 참여했던 사람.
설계:
- 참가자의 혈액은 유 전적으로 변경된 세포를 받기 직전에 검사됩니다. 그들은 다른 연구의 일부로 세포를 얻을 것입니다.
- 내년에는 최소 3개월에 한 번씩 병원에 오거나 집에서 의사를 만나야 합니다. 그들은 건강에 관한 질문에 대답하고 혈액을 채취할 것입니다.
- 앞으로 5년 동안 그들은 병원에 가거나 1년에 한 번씩 자신의 의사를 만날 것입니다. 그들은 신체 검사를 받고 혈액을 채취할 것입니다.
- 그 후 10년 동안 매년 건강 정보를 요청받게 됩니다.
- 참가자는 연구원과의 연락처 정보를 최신 상태로 유지합니다. 그들은 더 많은 건강 정보를 위해 전화를 받을 수 있습니다.
- 참가자가 유전자 치료를 받았을 때 18세 미만이었고 이 후속 조치 동안 18세가 된 경우, 18세가 되면 새로운 동의서에 서명해야 합니다.
연구 개요
상세 설명
배경:
- 유전자 치료 개입에 노출된 연구 피험자는 지연되거나 장기적인 부작용의 위험에 처할 수 있습니다. 미국 식품의약국(FDA)은 인간 유전자 치료 제품 투여 후 장기 추적 조사: 제품 제조 및 환자 추적 조사 중 복제 가능 레트로바이러스에 대한 레트로바이러스 벡터 기반 인간 유전자 치료 제품의 산업 및 테스트에 대한 지침을 발행했습니다. : 유전자 치료 관련 지연 부작용의 위험을 평가하기 위한 프레임워크와 장기 추적 관찰 수행에 적합한 필수 요소를 설명하는 산업 지침.
- 따라서 일부 벡터 디자인(즉, 아데노바이러스 사용)은 누적된 전임상 및 임상 증거와 함께 지속 기간을 기준으로 다른 벡터 디자인(즉, 렌티바이러스 사용).
목적:
-Pediatric Oncology Branch(POB) 임상 시험에 참여한 피험자에서 유전자 조작 세포 치료와 관련된 부작용에 대한 장기 안전성 평가를 수행합니다.
적임:
- POB 유전자치료제 임상시험에서 유전자 조작 세포치료제를 1회 이상 투여할 예정이거나 받은 적이 있는 대상자.
설계:
- 피험자는 FDA 지침 및 재조합 또는 합성 핵산 분자와 관련된 연구에 대한 NIH 지침(NIH 지침)에 의해 확립된 요구 사항에 따라 장기 안전성 및 부작용 발생에 대해 평가되며 다음을 포함합니다.
유전자 조작 세포 치료 후 장기 추적 관찰에는 다음이 포함될 수 있습니다.
- T 세포 지속성에 대한 세포 주입 후 평가(해당되는 경우)
- RCR(replication-competent retrovirus) 또는 RCL(replication-competent lentivirus) 모니터링
- 신체 검사
- 지연된 부작용을 감지하기 위한 설문지
- 장기 이상반응 관련 의무기록 검토
- 유전자 조작 세포 치료를 받는 POB 참가자에 대한 적절한 후속 조치를 보장하기 위해 최대 500명의 참가자가 이 연구에 허용됩니다. 모든 참가자의 15년 후속 조치를 수용하기 위해 이 연구는
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
500
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, 미국, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
POB 유전자 치료 임상 시험을 위해 스크리닝, 참여 또는 참여했으며 유전자 조작 세포 치료를 받았거나 받을 예정인 참가자.
설명
- 포함 기준:
- 피험자는 POB 유전자 조작 세포 치료 임상 시험에 자격이 있거나 참여했거나 참여했으며 유전자 조작 세포 치료를 받았거나 받을 예정임을 확인해야 합니다.
- 이 프로토콜에 설명된 모든 모니터링 및 테스트는 미국 국립보건원(NIH)에서 받은 유전자 조작 세포 치료에만 적용됩니다. RCR/RCL 모니터링 및 지속성은 다른 기관에서 관리되는 세포에 대해 따르지 않습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
1
POB 유전자 치료 임상 시험을 위해 스크리닝, 참여 또는 참여했으며 유전자 조작 세포 치료를 받았거나 받을 예정인 환자.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
유전자 치료 후 장기 안전성 평가 실시
기간: 3개월마다 X 1년, 그 후 매년 X 15년
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PCR 결과(RCR/RCL, 유전자 도입 세포의 경우)
|
3개월마다 X 1년, 그 후 매년 X 15년
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: John W Glod, M.D., National Cancer Institute (NCI)
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 12월 23일
기본 완료 (추정된)
2035년 4월 1일
연구 완료 (추정된)
2050년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 12월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 12월 11일
처음 게시됨 (추정된)
2014년 12월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 15일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- 150028
- 15-C-0028
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
.의료 기록에 기록된 모든 IPD는 요청 시 교내 조사관과 공유됩니다.
IPD 공유 기간
임상 데이터는 연구 기간 동안 및 무기한 제공됩니다.
IPD 공유 액세스 기준
임상 데이터는 BTRIS 구독을 통해 연구 PI의 허가를 받아 제공됩니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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