Последующая оценка отсроченных нежелательных явлений, связанных с генной терапией, после участия в клинических испытаниях отделения детской онкологии
15 июля 2026 г. обновлено: National Cancer Institute (NCI)
Задний план:
- Генная терапия включает в себя изменение генов внутри клеток организма, чтобы остановить болезнь. Это очень строго регулируется. У людей, прошедших эту терапию, могут возникнуть проблемы спустя месяцы или даже годы. Исследователям неизвестны долгосрочные побочные эффекты, поэтому они хотят изучить людей, прошедших терапию. Они хотят, чтобы исследование продолжалось в течение следующих 15 лет.
Задача:
- Изучить со временем негативные побочные эффекты генетически модифицированной клеточной терапии. Это будет изучаться на людях, которые участвовали в испытаниях генной терапии отделения детской онкологии (POB).
Право на участие:
- Люди, которые в настоящее время или ранее участвовали в исследовании генной терапии в POB Национального института рака.
Дизайн:
- Кровь участников будет проверена прямо перед тем, как они получат генетически измененные клетки. Они получат клетки в рамках другого исследования.
- В течение следующего года они будут возвращаться в клинику или посещать врача на дому не реже одного раза в 3 месяца. Они ответят на вопросы о своем здоровье и возьмут кровь.
- В течение следующих 5 лет они будут ходить в клинику или посещать своего врача один раз в год. У них будет медицинский осмотр и взята кровь.
- В течение 10 лет после этого у них будут ежегодно запрашивать медицинскую информацию.
- Участники будут обновлять свою контактную информацию с исследователями. Им можно позвонить по телефону для получения дополнительной медицинской информации.
- Если участнику было меньше 18 лет, когда ему проводилась генная терапия, и ему исполнилось 18 лет во время этого последующего наблюдения, его попросят подписать новую форму согласия, когда ему исполнится 18 лет.
Обзор исследования
Статус
Запись по приглашению
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Задний план:
- Субъекты исследования, подвергшиеся генно-терапевтическим вмешательствам, могут подвергаться риску отсроченных или долгосрочных неблагоприятных последствий. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выпустило «Долгосрочное наблюдение после введения продуктов генной терапии человека: руководство для промышленности и тестирования продуктов генной терапии человека на основе ретровирусных векторов для репликации компетентного ретровируса во время производства продукта и наблюдения за пациентами». : Руководство для промышленности, в котором излагается структура для оценки риска отсроченных нежелательных явлений, связанных с генной терапией, и основные элементы, подходящие для проведения долгосрочных последующих наблюдений.
- Соответственно, некоторые векторные схемы (т. использование аденовируса), исходя из продолжительности персистенции, сопровождаемой кумулятивными доклиническими и клиническими данными, может потребоваться более короткий период наблюдения, чем для других конструкций векторов (т. использование лентивируса).
Задача:
-Для проведения долгосрочных оценок безопасности нежелательных явлений, связанных с генно-инженерной клеточной терапией, у субъектов, которые участвовали в клинических испытаниях Отделения детской онкологии (POB).
Право на участие:
- Субъекты, которые планируют получить или получили по крайней мере одну дозу генно-инженерной клеточной терапии в клиническом испытании генной терапии POB, имеют право участвовать.
Дизайн:
- Субъектов будут оценивать на долгосрочную безопасность и возникновение нежелательных явлений в соответствии с требованиями, установленными руководством FDA и Руководством NIH по исследованиям с участием рекомбинантных или синтетических молекул нуклеиновых кислот (Руководство NIH), включая:
Долгосрочное наблюдение после генно-инженерной клеточной терапии может включать:
- Оценка персистенции Т-клеток после инфузии клеток (если применимо)
- Мониторинг репликативно-компетентных ретровирусов (RCR) или репликационно-компетентных лентивирусов (RCL)
- Физикальное обследование
- Анкета для выявления отсроченных нежелательных явлений
- Обзор медицинской документации, связанной с долгосрочными нежелательными явлениями
- Чтобы обеспечить надлежащее наблюдение за участниками POB, получающими генно-инженерную клеточную терапию, в этом исследовании будет разрешено максимальное количество участников 500. Чтобы обеспечить 15-летнее наблюдение за всеми участниками, это исследование будет оставаться открытым до тех пор, пока
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
500
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 год до 99 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Участники, проходящие скрининг, участвующие или участвовавшие в клиническом испытании генной терапии POB и получившие/или запланированные для получения генно-инженерной клеточной терапии.
Описание
- КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ:
- Субъекты должны быть идентифицированы как имеющие право на участие или участие в клиническом испытании генно-инженерной клеточной терапии POB и получившие/или запланированные для получения генно-инженерной клеточной терапии.
- Весь мониторинг и тестирование, описанные в этом протоколе, будут относиться ТОЛЬКО к генно-инженерной клеточной терапии, полученной в Национальных институтах здравоохранения (NIH). Мониторинг RCR/RCL и постоянство НЕ будут соблюдаться для клеток, введенных в другом учреждении.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
1
Пациенты, проходящие скрининг, участвующие или участвовавшие в клиническом испытании генной терапии POB и получившие/или запланированные на получение генно-инженерной клеточной терапии.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Проведение долгосрочных оценок безопасности после генной терапии
Временное ограничение: Каждые 3 месяца X 1 год, затем ежегодно X 15 лет
|
Результаты ПЦР (для RCR/RCL, клетки с трансдуцированными генами)
|
Каждые 3 месяца X 1 год, затем ежегодно X 15 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: John W Glod, M.D., National Cancer Institute (NCI)
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
23 декабря 2014 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 апреля 2035 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 августа 2050 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
11 декабря 2014 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
11 декабря 2014 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
12 декабря 2014 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
16 июля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
15 июля 2026 г.
Последняя проверка
1 мая 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 150028
- 15-C-0028
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
.Все IPD, записанные в медицинской карте, будут переданы очным исследователям по запросу.
Сроки обмена IPD
Клинические данные доступны во время исследования и бессрочно.
Критерии совместного доступа к IPD
Клинические данные будут доступны по подписке на BTRIS и с разрешения PI исследования.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- МКФ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .