Ocena kontrolna pod kątem opóźnionych zdarzeń niepożądanych związanych z terapią genową po udziale w badaniach klinicznych Oddziału Onkologii Dziecięcej
15 lipca 2026 zaktualizowane przez: National Cancer Institute (NCI)
Tło:
- Terapia genowa polega na zmianie genów wewnątrz komórek organizmu w celu powstrzymania choroby. Jest to bardzo ściśle uregulowane. Osoby, które przeszły tę terapię, mogą mieć problemy po miesiącach, a nawet latach. Naukowcy nie znają długoterminowych skutków ubocznych, dlatego chcą badać osoby, które przeszły terapię. Chcą, aby badania były kontynuowane przez następne 15 lat.
Cel:
- Aby zbadać w czasie negatywne skutki uboczne genetycznie zmodyfikowanej terapii komórkowej. Zostanie to zbadane u osób, które brały udział w próbach terapii genowej Pediatric Oncology Branch (POB).
Kwalifikowalność:
- Osoby, które są obecnie lub były w badaniu naukowym z terapią genową w Narodowym Instytucie Raka POB.
Projekt:
- Krew uczestników zostanie zbadana tuż przed otrzymaniem genetycznie zmienionych komórek. Otrzymają komórki w ramach innego badania.
- Przez najbliższy rok będą wracać do przychodni lub do lekarza w domu przynajmniej raz na 3 miesiące. Będą odpowiadać na pytania dotyczące ich stanu zdrowia i zostanie pobrana krew.
- Przez następne 5 lat raz w roku będą chodzić do przychodni lub do własnego lekarza. Przejdą badanie fizykalne i zostanie pobrana krew.
- Przez następne 10 lat będą co roku pytani o informacje dotyczące zdrowia.
- Uczestnicy będą na bieżąco aktualizować swoje dane kontaktowe z naukowcami. Można do nich zadzwonić, aby uzyskać więcej informacji na temat zdrowia.
- Jeśli uczestnik miał mniej niż 18 lat w momencie poddania się terapii genowej i skończy 18 lat podczas tej obserwacji, zostanie poproszony o podpisanie nowego formularza zgody po ukończeniu 18 lat.
Przegląd badań
Status
Rejestracja na zaproszenie
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Tło:
- Osoby badane narażone na interwencje terapii genowej mogą być narażone na ryzyko opóźnionych lub długotrwałych niepożądanych konsekwencji. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) wydała decyzję o długoterminowej obserwacji po podaniu produktów terapii genowej człowieka: wytyczne dla przemysłu i testowanie produktów terapii genowej człowieka opartych na wektorach retrowirusowych w celu replikacji kompetentnego retrowirusa podczas wytwarzania produktu i obserwacji pacjentów : Wytyczne dla przemysłu, które określają ramy oceny ryzyka opóźnionych zdarzeń niepożądanych związanych z terapią genową oraz podstawowe elementy odpowiednie do prowadzenia długoterminowych obserwacji uzupełniających.
- W związku z tym niektóre projekty wektorowe (tj. zastosowanie adenowirusa), w oparciu o czas utrzymywania się, któremu towarzyszą kumulatywne dowody przedkliniczne i kliniczne, mogą wymagać krótszych okresów obserwacji niż inne projekty wektorów (tj. użycie lentiwirusa).
Cel:
- Przeprowadzenie długoterminowej oceny bezpieczeństwa działań niepożądanych związanych z genetycznie zmodyfikowaną terapią komórkową u pacjentów, którzy brali udział w badaniach klinicznych Oddziału Pediatrycznej Onkologii (POB).
Kwalifikowalność:
- Do udziału kwalifikują się osoby, które mają otrzymać lub otrzymały co najmniej jedną dawkę genetycznie zmodyfikowanej terapii komórkowej w ramach badania klinicznego terapii genowej POB.
Projekt:
- Pacjenci będą oceniani pod kątem długoterminowego bezpieczeństwa i występowania zdarzeń niepożądanych zgodnie z wymogami określonymi w wytycznych FDA i Wytycznych NIH dotyczących badań nad rekombinowanymi lub syntetycznymi cząsteczkami kwasu nukleinowego (wytyczne NIH), w tym:
Długoterminowa obserwacja po genetycznie zmodyfikowanej terapii komórkowej może obejmować:
- Oceny po infuzji komórek pod kątem trwałości komórek T (jeśli dotyczy)
- Monitorowanie pod kątem retrowirusa zdolnego do replikacji (RCR) lub lentiwirusa zdolnego do replikacji (RCL)
- Badanie lekarskie
- Kwestionariusz do wykrywania opóźnionych zdarzeń niepożądanych
- Przegląd dokumentacji medycznej dotyczącej długotrwałych zdarzeń niepożądanych
- Aby zapewnić odpowiednią obserwację uczestników POB otrzymujących genetycznie modyfikowaną terapię komórkową, w tym badaniu dozwolona będzie maksymalna liczba 500 uczestników. Aby uwzględnić 15-letnią obserwację wszystkich uczestników, to badanie będzie otwarte do godz
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
500
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 rok do 99 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Uczestnicy przeprowadzający badania przesiewowe, uczestniczący lub uczestniczyli w badaniu klinicznym terapii genowej POB i otrzymali/lub mają otrzymać genetycznie zmodyfikowaną terapię komórkową.
Opis
- KRYTERIA PRZYJĘCIA:
- Pacjenci muszą zostać zidentyfikowani jako kwalifikujący się, uczestniczący lub uczestniczyli w badaniu klinicznym terapii komórkowej modyfikowanej genetycznie POB i otrzymali/lub mają otrzymać terapię genetycznie zmodyfikowaną komórkową.
- Wszystkie monitorowanie i testy opisane w niniejszym protokole będą dotyczyć TYLKO genetycznie zmodyfikowanej terapii komórkowej otrzymanej w National Institutes of Health (NIH). Monitorowanie i utrzymywanie się RCR/RCL NIE będzie przestrzegane w przypadku komórek podawanych w innej instytucji.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
1
Pacjenci poddawani badaniu przesiewowemu, uczestniczący lub brali udział w badaniu klinicznym terapii genowej POB i otrzymali/lub mają otrzymać genetycznie zmodyfikowaną terapię komórkową.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Przeprowadź długoterminowe oceny bezpieczeństwa po terapii genowej
Ramy czasowe: Co 3 miesiące x 1 rok, następnie co roku x 15 lat
|
Wyniki PCR (dla RCR/RCL, transdukowanych genów komórek)
|
Co 3 miesiące x 1 rok, następnie co roku x 15 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: John W Glod, M.D., National Cancer Institute (NCI)
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
23 grudnia 2014
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 kwietnia 2035
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 sierpnia 2050
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
11 grudnia 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
11 grudnia 2014
Pierwszy wysłany (Szacowany)
12 grudnia 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
16 lipca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
15 lipca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 150028
- 15-C-0028
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
.Wszystkie IChP odnotowane w dokumentacji medycznej zostaną udostępnione śledczym na żądanie.
Ramy czasowe udostępniania IPD
Dane kliniczne dostępne w trakcie badania i bezterminowo.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Dane kliniczne zostaną udostępnione poprzez subskrypcję BTRIS i za zgodą PI badania.
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- ICF
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .