小児腫瘍学部門の臨床試験への参加後の遺伝子治療関連の遅延性有害事象の追跡評価

バックグラウンド：

• 遺伝子治療の介入にさらされた研究対象は、遅延または長期の悪影響のリスクにさらされる可能性があります。 米国食品医薬品局 (FDA) は、ヒト遺伝子治療製品の投与後の長期フォローアップを発行しました: 製品製造および患者のフォローアップ中のレプリケーション コンピテント レトロウイルスのためのレトロウイルス ベクターに基づくヒト遺伝子治療製品の業界および試験のためのガイダンス: 業界向けガイダンス。遺伝子治療に関連する遅発性有害事象のリスクを評価するためのフレームワークと、長期追跡観察の実施に適切な必須要素を概説しています。
• したがって、一部のベクター デザイン (つまり、 アデノ ウイルスの使用)、蓄積された前臨床および臨床証拠を伴う持続期間に基づいて、他のベクター デザイン (すなわち. レンチウイルスの使用)。

目的：

-小児腫瘍学部門（POB）の臨床試験に参加した被験者の遺伝子操作細胞療法に関連する有害事象の長期安全性評価を実施する。

資格:

-POB遺伝子治療臨床試験で少なくとも1回の遺伝子操作細胞療法を受ける予定または受けたことのある被験者は、参加する資格があります。

デザイン：

• 被験者は、FDAガイダンスおよび組換えまたは合成核酸分子を含む研究のためのNIHガイドライン（NIHガイドライン）によって確立された要件に従って、長期的な安全性と有害事象の発生について評価されます。

• 遺伝子組み換え細胞療法後の長期フォローアップには、次のようなものがあります。

  • T細胞の持続性に関する細胞注入後の評価（該当する場合）
  • 複製可能なレトロウイルス (RCR) または複製可能なレンチウイルス (RCL) のモニタリング
  • 身体検査
  • 遅発性有害事象検出アンケート
  • 長期にわたる有害事象に関連するカルテレビュー
• 遺伝子組み換え細胞療法を受けているPOBの参加者の適切なフォローアップを確実にするために、この研究では最大500人の参加者が許可されます。 すべての参加者の15年間のフォローアップに対応するために、この研究は