Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Následné hodnocení opožděných nežádoucích příhod souvisejících s genovou terapií po účasti v klinických studiích oboru dětská onkologie

5. května 2026 aktualizováno: National Cancer Institute (NCI)

Pozadí:

- Genová terapie zahrnuje změnu genů uvnitř tělesných buněk k zastavení onemocnění. Je velmi přísně regulována. Lidé, kteří podstoupili tuto terapii, mohou mít problémy po měsících nebo dokonce letech. Vědci neznají dlouhodobé vedlejší účinky, a tak chtějí studovat lidi, kteří terapii podstoupili. Chtějí, aby studie pokračovala dalších 15 let.

Objektivní:

- V průběhu času studovat negativní vedlejší účinky geneticky upravené buněčné terapie. To bude studováno u lidí, kteří prošli studiemi genové terapie oboru dětské onkologie (POB).

Způsobilost:

- Lidé, kteří jsou nebo byli dříve ve výzkumné studii s genovou terapií v National Cancer Institute POB.

Design:

  • Krev účastníků bude testována těsně předtím, než dostanou geneticky změněné buňky. Buňky získají v rámci další studie.
  • Další rok se budou vracet na kliniku nebo navštěvovat svého lékaře doma alespoň každé 3 měsíce. Odpoví na otázky týkající se jejich zdraví a bude jim odebrána krev.
  • Dalších 5 let budou jednou ročně docházet na kliniku nebo k vlastnímu lékaři. Budou mít fyzickou prohlídku a bude jim odebrána krev.
  • Po dobu 10 let poté budou každý rok požádáni o informace o zdraví.
  • Účastníci budou průběžně aktualizovat své kontaktní údaje na výzkumníky. Mohou jim být zavolány pro další zdravotní informace.
  • Pokud byl účastník v době podání genové terapie mladší 18 let a během této kontroly dovrší 18 let, bude požádán, aby podepsal nový formulář souhlasu, když dovrší 18 let.

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pozadí:

  • Subjekty studie vystavené intervencím genové terapie mohou být ohroženy opožděnými nebo dlouhodobými nepříznivými následky. Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) vydal Dlouhodobé sledování po podání produktů lidské genové terapie: Pokyny pro průmysl a testování produktů retrovirové vektorové lidské genové terapie pro replikaci kompetentních retrovirů během výroby produktů a sledování pacientů : Pokyny pro průmysl, která nastiňuje rámec pro hodnocení rizika opožděných nežádoucích účinků souvisejících s genovou terapií a základní prvky vhodné pro provádění dlouhodobých následných pozorování.
  • V souladu s tím některé vektorové návrhy (tj. použití adenoviru), na základě trvání perzistence doprovázené kumulativními preklinickými a klinickými důkazy, může vyžadovat kratší období pozorování než jiné návrhy vektorů (tj. použití lentiviru).

Objektivní:

-Provádět dlouhodobé hodnocení bezpečnosti pro nežádoucí příhody spojené s geneticky upravenou buněčnou terapií u subjektů, které se účastnily klinických studií oboru pediatrické onkologie (POB).

Způsobilost:

- Subjekty, které plánují nebo dostaly alespoň jednu dávku geneticky upravené buněčné terapie v klinické studii POB genové terapie, se mohou zúčastnit.

Design:

  • Subjekty budou hodnoceny z hlediska dlouhodobé bezpečnosti a výskytu nežádoucích příhod podle požadavků stanovených směrnicí FDA a Směrnicemi NIH pro výzkum zahrnující molekuly rekombinantních nebo syntetických nukleových kyselin (Směrnice NIH), které zahrnují:

  • Dlouhodobé sledování po geneticky upravené buněčné terapii může zahrnovat:

    • Hodnocení perzistence T-buněk po infuzi buněk (pokud je to možné)
    • Monitorování retroviru kompetentního pro replikaci (RCR) nebo lentiviru kompetentního k replikaci (RCL)
    • Vyšetření
    • Dotazník k detekci opožděných nežádoucích účinků
    • Kontrola lékařské dokumentace týkající se dlouhodobých nežádoucích účinků
  • Aby bylo zajištěno adekvátní sledování účastníků POB, kteří dostávají geneticky upravenou buněčnou terapii, bude v této studii povoleno maximálně 500 účastníků. Aby bylo možné 15 let sledovat všechny účastníky, bude tato studie otevřena do

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

500

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 99 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci, kteří provádějí screening, účastní se nebo se účastnili klinické studie POB genové terapie a dostali/nebo mají naplánováno podstoupení geneticky upravené buněčné terapie.

Popis

  • KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:
  • Subjekty musí být identifikovány jako způsobilé pro, účastnící se nebo se účastnily klinického hodnocení POB geneticky upravené buněčné terapie a podstoupily/nebo je naplánováno, že budou dostávat geneticky upravenou buněčnou terapii.
  • Veškeré monitorování a testování popsané v tomto protokolu se budou týkat POUZE geneticky upravené buněčné terapie přijaté v National Institutes of Health (NIH). Monitorování a perzistence RCR/RCL NEBUDE u buněk podávaných v jiné instituci dodržováno.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
1
Pacienti, kteří provádějí screening, účastní se nebo se účastnili klinického hodnocení genové terapie POB a dostali/nebo mají naplánováno podstoupení geneticky upravené buněčné terapie.
Lék: auto anti-CD19

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Po genové terapii provádějte dlouhodobé hodnocení bezpečnosti
Časové okno: Každé 3 měsíce X 1 rok, poté ročně X 15 let
Výsledky PCR (pro RCR/RCL, genově transdukované buňky)
Každé 3 měsíce X 1 rok, poté ročně X 15 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Cancer Institute (NCI)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: John W Glod, M.D., National Cancer Institute (NCI)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. prosince 2014

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2035

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. srpna 2050

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. prosince 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. prosince 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

12. prosince 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 150028
  • 15-C-0028

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Všechny IPD zaznamenané v lékařském záznamu budou na vyžádání sdíleny s intramurálními vyšetřovateli.

Časový rámec sdílení IPD

Klinická data dostupná během studie a neomezeně dlouho.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Klinická data budou zpřístupněna prostřednictvím předplatného BTRIS a se svolením PI studie.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Solidní nádory

Klinické studie na auto anti-CD19

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mongolia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit