Évaluation de suivi des événements indésirables retardés liés à la thérapie génique après la participation aux essais cliniques de la Direction de l'oncologie pédiatrique

Fond:

• Les sujets de l'étude exposés à des interventions de thérapie génique peuvent être à risque de conséquences indésirables retardées ou à long terme. La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a publié Long Term Follow-After Administration of Human Gene Therapy Products: Guidance for Industry and Testing of Retroviral Vector-Based Human Gene Therapy Products for Replication Competent Retrovirus during Product Manufacture and Patient Follow-up : Guidance for Industry, qui décrit un cadre pour évaluer le risque d'événements indésirables retardés liés à la thérapie génique et les éléments essentiels appropriés pour la conduite d'observations de suivi à long terme.
• En conséquence, certaines conceptions vectorielles (c'est-à-dire l'utilisation d'un adénovirus), sur la base de la durée de persistance accompagnée de preuves précliniques et cliniques cumulatives, peut nécessiter des périodes d'observation plus courtes que d'autres modèles de vecteurs (c'est-à-dire utilisation d'un lentivirus).

Objectif:

-Pour effectuer des évaluations de sécurité à long terme pour les événements indésirables associés à la thérapie cellulaire génétiquement modifiée chez les sujets qui ont participé aux essais cliniques de la Direction de l'oncologie pédiatrique (POB).

Admissibilité:

-Les sujets qui prévoient de recevoir ou ont reçu au moins une dose d'une thérapie cellulaire génétiquement modifiée dans le cadre d'un essai clinique de thérapie génique POB sont éligibles pour participer.

Concevoir:

• Les sujets seront évalués pour la sécurité à long terme et la survenue d'événements indésirables conformément aux exigences établies par les directives de la FDA et les directives des NIH pour la recherche impliquant des molécules d'acide nucléique recombinantes ou synthétiques (directives des NIH), y compris :

• Le suivi à long terme après une thérapie cellulaire génétiquement modifiée peut inclure :

  • Évaluations post-perfusion cellulaire pour la persistance des lymphocytes T (le cas échéant)
  • Surveillance des rétrovirus compétents pour la réplication (RCR) ou des lentivirus compétents pour la réplication (RCL)
  • Examen physique
  • Questionnaire pour détecter les événements indésirables différés
  • Examen des dossiers médicaux liés aux événements indésirables à long terme
• Pour assurer un suivi adéquat des participants au POB recevant une thérapie cellulaire génétiquement modifiée, un maximum de 500 participants sera autorisé pour cette étude. Pour permettre un suivi de 15 ans de tous les participants, cette étude restera ouverte jusqu'à