参与儿科肿瘤科临床试验后基因治疗相关延迟不良事件的随访评估

背景：

• 接受基因治疗干预的研究对象可能面临延迟或长期不良后果的风险。 美国食品和药物管理局 (FDA) 已发布人类基因治疗产品给药后的长期随访：在产品制造和患者随访期间对基于逆转录病毒载体的人类基因治疗产品进行复制能力逆转录病毒的工业和测试指南：行业指南，概述了评估基因治疗相关延迟不良事件风险的框架以及适合进行长期随访观察的基本要素。
• 因此，一些矢量设计（即 使用腺病毒），基于伴随累积的临床前和临床证据的持续时间，可能需要比其他载体设计（即 使用慢病毒）。

客观的：

-对参与儿科肿瘤科 (POB) 临床试验的受试者进行与基因工程细胞疗法相关的不良事件的长期安全性评估。

合格：

-计划在 POB 基因治疗临床试验中接受或已经接受至少一剂基因工程细胞治疗的受试者有资格参加。

设计：

• 根据 FDA 指南和 NIH 重组或合成核酸分子研究指南（NIH 指南）制定的要求，将对受试者的长期安全性和不良事件的发生进行评估，包括：

• 基因工程细胞治疗后的长期随访可能包括：

  • T 细胞持久性的细胞输注后评估（如果适用）
  • 监测具有复制能力的逆转录病毒 (RCR) 或具有复制能力的慢病毒 (RCL)
  • 身体检查
  • 检测延迟不良事件的问卷
  • 与长期不良事件相关的医疗记录审查
• 为确保对接受基因工程细胞治疗的 POB 参与者进行充分跟进，本研究最多可招募 500 名参与者。 为了对所有参与者进行 15 年的随访，这项研究将一直开放到