Avaliação de Acompanhamento para Eventos Adversos Retardados Relacionados à Terapia Gênica Após Participação em Ensaios Clínicos do Ramo de Oncologia Pediátrica
15 de julho de 2026 atualizado por: National Cancer Institute (NCI)
Fundo:
- A terapia genética envolve a alteração dos genes dentro das células do corpo para interromper a doença. É muito rigorosamente regulamentado. As pessoas que fizeram essa terapia podem ter problemas meses ou mesmo anos depois. Os pesquisadores não conhecem os efeitos colaterais a longo prazo, então eles querem estudar pessoas que fizeram a terapia. Eles querem que o estudo continue nos próximos 15 anos.
Objetivo:
- Estudar ao longo do tempo os efeitos colaterais negativos da terapia celular geneticamente modificada. Isso será estudado em pessoas que estiveram em ensaios de terapia genética do Departamento de Oncologia Pediátrica (POB).
Elegibilidade:
- Pessoas que estão atualmente ou estiveram anteriormente em um estudo de pesquisa com terapia gênica no National Cancer Institute POB.
Projeto:
- O sangue dos participantes será testado logo antes de receberem as células geneticamente modificadas. Eles obterão as células como parte de outro estudo.
- No próximo ano, eles voltarão à clínica ou consultarão seu médico em casa pelo menos a cada 3 meses. Eles responderão a perguntas sobre sua saúde e sangue será coletado.
- Nos próximos 5 anos, eles irão à clínica ou consultarão seu próprio médico uma vez por ano. Eles farão exame físico e sangue será coletado.
- Por 10 anos depois disso, eles serão solicitados todos os anos por informações de saúde.
- Os participantes manterão suas informações de contato atualizadas com os pesquisadores. Eles podem ser telefonados para obter mais informações sobre saúde.
- Se o participante tinha menos de 18 anos quando recebeu a terapia genética e completou 18 anos durante este acompanhamento, ele será solicitado a assinar um novo termo de consentimento quando completar 18 anos.
Visão geral do estudo
Status
Inscrevendo-se por convite
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Fundo:
- Os sujeitos do estudo expostos a intervenções de terapia genética podem estar em risco de consequências adversas tardias ou de longo prazo. A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) emitiu acompanhamento de longo prazo após a administração de produtos de terapia genética humana: orientação para a indústria e teste de produtos de terapia genética humana baseados em vetores retrovirais para replicação de retrovírus competente durante a fabricação do produto e acompanhamento do paciente : Orientação para a indústria, que descreve uma estrutura para avaliar o risco de eventos adversos tardios relacionados à terapia genética e os elementos essenciais apropriados para a condução de observações de acompanhamento de longo prazo.
- Consequentemente, alguns projetos de vetores (ou seja, uso de um adenovírus), com base na duração da persistência acompanhada por evidências pré-clínicas e clínicas cumulativas, pode exigir períodos de observação mais curtos do que outros designs de vetores (ou seja, uso de um lentivírus).
Objetivo:
-Conduzir avaliações de segurança de longo prazo para eventos adversos associados à terapia celular geneticamente modificada em indivíduos que participaram de ensaios clínicos do Departamento de Oncologia Pediátrica (POB).
Elegibilidade:
-Sujeitos que estão planejados para receber ou receberam pelo menos uma dose de uma terapia celular geneticamente modificada em um ensaio clínico de terapia genética POB são elegíveis para participar.
Projeto:
- Os indivíduos serão avaliados quanto à segurança a longo prazo e ocorrência de eventos adversos de acordo com os requisitos estabelecidos pela orientação da FDA e as Diretrizes do NIH para Pesquisa Envolvendo Moléculas Recombinantes ou de Ácido Nucleico Sintético (Diretrizes do NIH), para incluir:
O acompanhamento de longo prazo após a terapia celular geneticamente modificada pode incluir:
- Avaliações pós-infusão de células para persistência de células T (se aplicável)
- Monitoramento de retrovírus competente para replicação (RCR) ou lentivírus competente para replicação (RCL)
- Exame físico
- Questionário para detectar eventos adversos tardios
- Revisão de prontuários relacionados a eventos adversos de longo prazo
- Para garantir o acompanhamento adequado dos participantes em POB recebendo terapia celular geneticamente modificada, será permitido um acréscimo máximo de 500 participantes neste estudo. Para acomodar o acompanhamento de 15 anos de todos os participantes, este estudo permanecerá aberto até
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
500
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano a 99 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Os participantes que fazem triagem, participam ou participaram de um ensaio clínico de terapia genética POB e receberam/ou foram agendados para receber uma terapia celular geneticamente modificada.
Descrição
- CRITÉRIO DE INCLUSÃO:
- Os indivíduos devem ser identificados como elegíveis para participar ou ter participado de um ensaio clínico de terapia celular geneticamente modificada POB e ter recebido/ou estar agendado para receber uma terapia celular geneticamente modificada.
- Todos os monitoramentos e testes descritos neste protocolo referem-se APENAS à terapia celular geneticamente modificada recebida no National Institutes of Health (NIH). O monitoramento e persistência RCR/RCL NÃO serão seguidos para células administradas em outra instituição.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
1
Pacientes que fazem triagem, participam ou participaram de um ensaio clínico de terapia genética POB e receberam/ou foram agendados para receber uma terapia celular geneticamente modificada.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Realizar avaliações de segurança de longo prazo após a terapia genética
Prazo: A cada 3 meses X 1 ano depois anualmente X 15 anos
|
Resultados de PCR (para RCR/RCL, células transduzidas por genes)
|
A cada 3 meses X 1 ano depois anualmente X 15 anos
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: John W Glod, M.D., National Cancer Institute (NCI)
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
23 de dezembro de 2014
Conclusão Primária (Estimado)
1 de abril de 2035
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de agosto de 2050
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de dezembro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
11 de dezembro de 2014
Primeira postagem (Estimado)
12 de dezembro de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
16 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de julho de 2026
Última verificação
1 de maio de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 150028
- 15-C-0028
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
.Todas as IPD registradas no prontuário médico serão compartilhadas com os investigadores internos mediante solicitação.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Dados clínicos disponíveis durante o estudo e indefinidamente.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Os dados clínicos serão disponibilizados por meio de assinatura do BTRIS e com a permissão do PI do estudo.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .