Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Geeniterapiaan liittyvien viivästyneiden haittatapahtumien seuranta-arviointi lasten onkologian haaran kliinisiin kokeisiin osallistumisen jälkeen

perjantai 22. maaliskuuta 2024 päivittänyt: National Cancer Institute (NCI)

Tausta:

- Geeniterapiaan liittyy kehon solujen sisällä olevien geenien vaihtaminen taudin estämiseksi. Sitä säännellään erittäin tarkasti. Ihmisillä, jotka ovat saaneet tätä terapiaa, voi olla ongelmia kuukausia tai jopa vuosia myöhemmin. Tutkijat eivät tiedä pitkäaikaisia ​​sivuvaikutuksia, joten he haluavat tutkia ihmisiä, jotka ovat saaneet terapiaa. He haluavat tutkimuksen jatkuvan seuraavat 15 vuotta.

Tavoite:

- Tutkia ajan mittaan geneettisesti muunnetun soluterapian negatiivisia sivuvaikutuksia. Tätä tutkitaan ihmisillä, jotka ovat osallistuneet lasten onkologian haaran (POB) geeniterapiatutkimuksiin.

Kelpoisuus:

- Ihmiset, jotka ovat parhaillaan tai aiemmin olleet geeniterapiatutkimuksessa National Cancer Institute -syöpäinstituutissa.

Design:

  • Osallistujien verta testataan juuri ennen kuin he saavat geneettisesti muuttuneet solut. He saavat solut osana toista tutkimusta.
  • Seuraavan vuoden ajan he palaavat klinikalle tai käyvät lääkärillä kotona vähintään 3 kuukauden välein. He vastaavat terveyttä koskeviin kysymyksiin ja otetaan verta.
  • Seuraavan 5 vuoden ajan he käyvät klinikalla tai omalla lääkärillään kerran vuodessa. Heille tehdään fyysinen koe ja veri otetaan.
  • Sen jälkeen 10 vuoden ajan heiltä kysytään joka vuosi terveystietoja.
  • Osallistujat pitävät yhteystietonsa ajan tasalla tutkijoiden kanssa. Heille voidaan soittaa lisätietoa terveydestä.
  • Jos osallistuja oli alle 18-vuotias geeniterapiaa saaessaan ja täyttää seurannan aikana 18 vuotta, häntä pyydetään allekirjoittamaan uusi suostumuslomake, kun hän täyttää 18 vuotta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ilmoittautuminen kutsusta

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tausta:

  • Geeniterapiatoimenpiteille altistuvat koehenkilöt voivat olla vaarassa saada viivästyneitä tai pitkäaikaisia ​​haittavaikutuksia. Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on julkaissut pitkän aikavälin seurantatoimet ihmisen geeniterapiatuotteiden antamisen jälkeen: Ohjeita retrovirusvektoripohjaisten ihmisen geeniterapiatuotteiden teollisuuteen ja testaamiseen pätevän retroviruksen replikaatiota varten tuotteen valmistuksen ja potilaan seurannan aikana : Guidance for Industry, jossa hahmotellaan puitteet geeniterapiaan liittyvien viivästyneiden haittatapahtumien riskin arvioimiseksi ja pitkän aikavälin seurantahavaintojen tekemiseen soveltuvat olennaiset osatekijät.
  • Näin ollen jotkut vektorimallit (esim. adenoviruksen käyttö), joka perustuu pysyvyyden kestoon, johon liittyy kumulatiivisia prekliinisiä ja kliinisiä todisteita, saattaa vaatia lyhyempiä tarkkailujaksoja kuin muut vektorimallit (esim. lentiviruksen käyttö).

Tavoite:

- Suorittaa pitkäaikaisia ​​turvallisuusarviointeja geneettisesti muunneltuun soluhoitoon liittyvien haittatapahtumien varalta potilailla, jotka ovat osallistuneet Pediatric Oncology Branch (POB) kliinisiin tutkimuksiin.

Kelpoisuus:

-Koehenkilöt, jotka aikovat saada tai ovat saaneet vähintään yhden annoksen geneettisesti muokattua soluterapiaa POB-geeniterapian kliinisessä tutkimuksessa, voivat osallistua.

Design:

  • Koehenkilöt arvioidaan pitkän aikavälin turvallisuuden ja haittatapahtumien esiintymisen suhteen FDA:n ohjeiden ja NIH:n ohjeiden mukaisesti yhdistelmä- tai synteettisiä nukleiinihappomolekyylejä koskevassa tutkimuksessa (NIH Guidelines), mukaan lukien:

  • Pitkäaikainen seuranta geneettisesti muunnetun soluterapian jälkeen voi sisältää:

    • Solu-infuusion jälkeiset arvioinnit T-solujen pysyvyydestä (tarvittaessa)
    • Replikaatiokykyisen retroviruksen (RCR) tai replikaatiokykyisen lentiviruksen (RCL) valvonta
    • Lääkärintarkastus
    • Kyselylomake viivästyneiden haittatapahtumien havaitsemiseksi
    • Pitkäaikaisiin haittatapahtumiin liittyvä sairauskertomus
  • Jotta varmistetaan riittävä seuranta POB-potilaille, jotka saavat geenimanipuloitua soluterapiaa, tähän tutkimukseen sallitaan enintään 500 osallistujaa. Kaikkien osallistujien 15 vuoden seurannan mahdollistamiseksi tämä tutkimus on avoinna asti

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

500

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 99 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Osallistujat, jotka seulovat, osallistuvat tai ovat osallistuneet POB-geeniterapian kliiniseen tutkimukseen ja ovat saaneet/tai jotka on määrä saada geenimanipuloitua soluterapiaa.

Kuvaus

  • SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:
  • Koehenkilöt on tunnistettava kelvollisiksi, osallistuvat tai ovat osallistuneet POB-geenimuunneltuun soluterapiatutkimukseen ja he ovat saaneet/tai heidän on määrä saada geneettisesti muokattua soluterapiaa.
  • Kaikki tässä protokollassa kuvatut seuranta ja testaukset koskevat VAIN NIH:ssa (National Institutes of Health) saatua geneettisesti muokattua soluterapiaa. RCR/RCL-seurantaa ja pysyvyyttä EI seurata toisessa laitoksessa annettujen solujen osalta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
1
Potilaat, jotka seulovat, osallistuvat tai ovat osallistuneet POB-geeniterapian kliiniseen tutkimukseen ja ovat saaneet/tai joille on määrä saada geneettisesti muokattua soluhoitoa.
Lääke: anti-CD19 CAR

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Suorita pitkäaikaisia ​​turvallisuusarviointeja geeniterapian jälkeen
Aikaikkuna: 3 kuukauden välein X 1 vuosi ja sitten vuosittain X 15 vuoden välein
PCR-tulokset (RCR/RCL, geenitransdusoidut solut)
3 kuukauden välein X 1 vuosi ja sitten vuosittain X 15 vuoden välein

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Cancer Institute (NCI)

Tutkijat

  • Päätutkija: Nirali N Shah, M.D., National Cancer Institute (NCI)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 23. joulukuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. huhtikuuta 2035

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. elokuuta 2050

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 11. joulukuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 11. joulukuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Perjantai 12. joulukuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 25. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 22. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 21. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 150028
  • 15-C-0028

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

.Kaikki sairauskertomukseen tallennetut IPD:t jaetaan pyynnöstä intramuraalisille tutkijoille.

IPD-jaon aikakehys

Kliiniset tiedot saatavilla tutkimuksen aikana ja toistaiseksi.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Kliiniset tiedot ovat saatavilla BTRIS-tilauksen kautta ja tutkimuksen PI:n luvalla.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kiinteät kasvaimet

Kliiniset tutkimukset anti-CD19 CAR

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Türkiye

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa