Oppfølgingsevaluering for genterapirelaterte forsinkede uønskede hendelser etter deltakelse i kliniske studier i pediatrisk onkologigren
15. juli 2026 oppdatert av: National Cancer Institute (NCI)
Bakgrunn:
- Genterapi innebærer å endre genene inne i kroppens celler for å stoppe sykdom. Det er veldig nøye regulert. Personer som har hatt denne terapien kan ha problemer måneder eller til og med år senere. Forskere kjenner ikke de langsiktige bivirkningene, så de ønsker å studere personer som har hatt terapien. De ønsker at studiet skal fortsette de neste 15 årene.
Objektiv:
- Å studere over tid de negative bivirkningene fra genmanipulert celleterapi. Dette vil bli studert hos personer som har vært i Pediatric Oncology Branch (POB) genterapiforsøk.
Kvalifisering:
– Personer som for tiden er eller var tidligere i en forskningsstudie med genterapi i National Cancer Institute POB.
Design:
- Deltakernes blod vil bli testet rett før de får de genetisk endrede cellene. De vil få cellene som en del av en annen studie.
- Det neste året vil de komme tilbake til klinikken eller se legen sin hjemme minst hver tredje måned. De vil svare på spørsmål om deres helse og blod vil bli tatt.
- De neste 5 årene skal de til klinikken eller til egen lege en gang i året. De vil ha fysisk undersøkelse og blod vil bli tatt.
- I 10 år etter det vil de hvert år bli spurt om helseopplysninger.
- Deltakerne vil holde kontaktinformasjonen sin oppdatert med forskere. De kan bli ringt for mer helseinformasjon.
- Hvis deltakeren var under 18 år da han fikk genterapien og fyller 18 år under denne oppfølgingen, vil de bli bedt om å signere et nytt samtykkeskjema når de fyller 18 år.
Studieoversikt
Status
Påmelding etter invitasjon
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Bakgrunn:
- Undersøkelsespersoner som er utsatt for genterapiintervensjoner kan ha risiko for forsinkede eller langsiktige uønskede konsekvenser. U.S. Food and Drug Administration (FDA) har utstedt langsiktig oppfølging etter administrering av humane genterapiprodukter: Veiledning for industri og testing av retrovirale vektorbaserte humane genterapiprodukter for replikasjonskompetent retrovirus under produktproduksjon og pasientoppfølging : Veiledning for industrien, som skisserer et rammeverk for å vurdere risikoen for genterapirelaterte forsinkede uønskede hendelser og de essensielle elementene som er passende for gjennomføring av langsiktige oppfølgingsobservasjoner.
- Følgelig kan noen vektordesign (dvs. bruk av et adenovirus), basert på varighet av persistens ledsaget av kumulativ preklinisk og klinisk bevis, kan kreve kortere observasjonsperioder enn andre vektordesigner (dvs. bruk av lentivirus).
Objektiv:
- Å gjennomføre langsiktige sikkerhetsevalueringer for uønskede hendelser assosiert med genetisk konstruert cellulær terapi hos personer som har deltatt i kliniske studier for Pediatric Oncology Branch (POB).
Kvalifisering:
- Emner som planlegger å motta eller har mottatt minst én dose av en genetisk konstruert cellulær terapi i en klinisk POB-genterapistudie er kvalifisert til å delta.
Design:
- Emner vil bli evaluert for langsiktig sikkerhet og forekomst av uønskede hendelser i henhold til kravene fastsatt av FDA-veiledningen og NIH-retningslinjene for forskning som involverer rekombinante eller syntetiske nukleinsyremolekyler (NIH-retningslinjer), for å inkludere:
Langsiktig oppfølging etter genetisk konstruert cellulær terapi kan omfatte:
- Evalueringer etter celleinfusjon for T-celle-persistens (hvis aktuelt)
- Overvåking for replikasjonskompetent retrovirus (RCR) eller replikasjonskompetent lentivirus (RCL)
- Fysisk undersøkelse
- Spørreskjema for å oppdage forsinkede uønskede hendelser
- Journalgjennomgang relatert til langsiktige uønskede hendelser
- For å sikre tilstrekkelig oppfølging for deltakere i POB som mottar genetisk konstruert cellulær terapi, vil maksimalt 500 deltakere tillates på denne studien. For å imøtekomme 15-års oppfølging av alle deltakere, vil denne studien forbli åpen til kl
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
500
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 år til 99 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Deltakere som screener for, deltar i eller har deltatt i en POB-genterapi klinisk studie og har mottatt/eller er planlagt å motta en genetisk konstruert cellulær terapi.
Beskrivelse
- INKLUSJONSKRITERIER:
- Forsøkspersonene må identifiseres som kvalifiserte for, deltar i eller har deltatt i en POB genetisk konstruert cellulær terapi klinisk studie og har mottatt/eller planlegges å motta en genetisk konstruert cellulær terapi.
- All overvåking og testing beskrevet i denne protokollen vil BARE gjelde for genetisk konstruert cellulær terapi mottatt ved National Institutes of Health (NIH). RCR/RCL-overvåking og persistens vil IKKE bli fulgt for celler administrert ved en annen institusjon.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
1
Pasienter som screener for, deltar i eller har deltatt i en klinisk utprøving av POB-genterapi og har mottatt/eller er planlagt å motta en genetisk konstruert cellulær terapi.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gjennomfør langsiktige sikkerhetsevalueringer etter genterapi
Tidsramme: Hver 3. måned X 1 år deretter årlig X 15 år
|
PCR-resultater (for RCR/RCL, gentransduserte celler)
|
Hver 3. måned X 1 år deretter årlig X 15 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: John W Glod, M.D., National Cancer Institute (NCI)
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
23. desember 2014
Primær fullføring (Antatt)
1. april 2035
Studiet fullført (Antatt)
1. august 2050
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
11. desember 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
11. desember 2014
Først lagt ut (Antatt)
12. desember 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
16. juli 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
15. juli 2026
Sist bekreftet
1. mai 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 150028
- 15-C-0028
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
.All IPD registrert i journalen vil bli delt med intramurale etterforskere på forespørsel.
IPD-delingstidsramme
Kliniske data tilgjengelig under studien og på ubestemt tid.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Kliniske data vil bli gjort tilgjengelig via abonnement på BTRIS og med tillatelse fra studiens PI.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .