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Valutazione del follow-up per eventi avversi ritardati correlati alla terapia genica dopo la partecipazione a studi clinici nel settore dell'oncologia pediatrica

5 maggio 2026 aggiornato da: National Cancer Institute (NCI)

Valutazione di follow-up per eventi avversi ritardati correlati alla terapia genica dopo la partecipazione a studi clinici del ramo di oncologia pediatrica

Sfondo:

- La terapia genica comporta la modifica dei geni all'interno delle cellule del corpo per fermare la malattia. È molto strettamente regolamentato. Le persone che hanno avuto questa terapia possono avere problemi mesi o addirittura anni dopo. I ricercatori non conoscono gli effetti collaterali a lungo termine, quindi vogliono studiare le persone che hanno avuto la terapia. Vogliono che lo studio continui nei prossimi 15 anni.

Obbiettivo:

- Studiare nel tempo gli effetti collaterali negativi della terapia cellulare geneticamente modificata. Questo sarà studiato in persone che sono state in studi di terapia genica Pediatric Oncology Branch (POB).

Eleggibilità:

- Persone che sono attualmente o erano in precedenza in uno studio di ricerca con terapia genica presso il National Cancer Institute POB.

Progetto:

  • Il sangue dei partecipanti verrà testato subito prima che ottengano le cellule geneticamente modificate. Otterranno le cellule come parte di un altro studio.
  • Per il prossimo anno, torneranno in clinica o vedranno il loro medico a casa almeno ogni 3 mesi. Risponderanno a domande sulla loro salute e il sangue verrà prelevato.
  • Per i prossimi 5 anni, andranno in clinica o vedranno il proprio medico una volta all'anno. Avranno un esame fisico e verrà prelevato il sangue.
  • Per i successivi 10 anni, verranno chieste loro informazioni sanitarie ogni anno.
  • I partecipanti manterranno le loro informazioni di contatto aggiornate con i ricercatori. Possono essere telefonati per ulteriori informazioni sulla salute.
  • Se il partecipante aveva meno di 18 anni quando ha ricevuto la terapia genica e compie 18 anni durante questo follow-up, gli verrà chiesto di firmare un nuovo modulo di consenso quando compirà 18 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Sfondo:

  • I soggetti dello studio esposti a interventi di terapia genica possono essere a rischio di conseguenze avverse ritardate oa lungo termine. La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha pubblicato il follow-up a lungo termine dopo la somministrazione di prodotti di terapia genica umana: linee guida per l'industria e test di prodotti di terapia genica umana basati su vettori retrovirali per la replicazione del retrovirus competente durante la produzione del prodotto e il follow-up del paziente : Guidance for Industry, che delinea un quadro per valutare il rischio di eventi avversi ritardati correlati alla terapia genica e gli elementi essenziali appropriati per lo svolgimento di osservazioni di follow-up a lungo termine.
  • Di conseguenza, alcuni disegni vettoriali (ad es. uso di un adenovirus), in base alla durata della persistenza accompagnata da prove precliniche e cliniche cumulative, può richiedere periodi di osservazione più brevi rispetto ad altri disegni vettoriali (ad es. uso di un lentivirus).

Obbiettivo:

-Condurre valutazioni di sicurezza a lungo termine per eventi avversi associati alla terapia cellulare geneticamente modificata in soggetti che hanno partecipato a studi clinici del ramo di oncologia pediatrica (POB).

Eleggibilità:

-Sono ammessi a partecipare i soggetti che intendono ricevere o hanno ricevuto almeno una dose di una terapia cellulare geneticamente modificata in uno studio clinico di terapia genica POB.

Progetto:

  • I soggetti saranno valutati per la sicurezza a lungo termine e il verificarsi di eventi avversi secondo i requisiti stabiliti dalla guida della FDA e dalle linee guida NIH per la ricerca che coinvolgono molecole di acido nucleico ricombinante o sintetico (linee guida NIH), per includere:

  • Il follow-up a lungo termine dopo la terapia cellulare geneticamente modificata può includere:

    • Valutazioni post-infusione cellulare per la persistenza delle cellule T (se applicabile)
    • Monitoraggio del retrovirus competente per la replicazione (RCR) o del lentivirus competente per la replicazione (RCL)
    • Esame fisico
    • Questionario per rilevare eventi avversi ritardati
    • Revisione della cartella clinica relativa agli eventi avversi a lungo termine
  • Per garantire un adeguato follow-up per i partecipanti al POB che ricevono terapia cellulare geneticamente modificata, in questo studio sarà consentito un massimo di 500 partecipanti. Per accogliere il follow-up di 15 anni di tutti i partecipanti, questo studio rimarrà aperto fino al

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

500

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 99 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

- Partecipanti che effettuano lo screening per, partecipano o hanno partecipato a uno studio clinico di terapia genica POB e hanno ricevuto/o saranno programmati per ricevere una terapia cellulare geneticamente modificata.

Descrizione

  • CRITERIO DI INCLUSIONE:
  • I soggetti devono essere identificati idonei, partecipare o aver partecipato a uno studio clinico di terapia cellulare geneticamente modificata POB e aver ricevuto/o essere programmati per ricevere una terapia cellulare geneticamente modificata.
  • Tutto il monitoraggio e i test descritti in questo protocollo riguarderanno SOLO la terapia cellulare geneticamente modificata ricevuta presso il National Institutes of Health (NIH). Il monitoraggio e la persistenza di RCR/RCL NON saranno seguiti per le cellule somministrate presso un'altra istituzione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
1
Pazienti che effettuano lo screening per, partecipano o hanno partecipato a uno studio clinico di terapia genica POB e hanno ricevuto/o saranno programmati per ricevere una terapia cellulare geneticamente modificata.
Droga: AUTO anti-CD19

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Condurre valutazioni di sicurezza a lungo termine dopo la terapia genica
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi X 1 anno poi annualmente X 15 anni
Risultati PCR (per RCR/RCL, cellule trasdotte con geni)
Ogni 3 mesi X 1 anno poi annualmente X 15 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Investigatori

  • Investigatore principale: John W Glod, M.D., National Cancer Institute (NCI)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 dicembre 2014

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2035

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2050

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 dicembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 dicembre 2014

Primo Inserito (Stimato)

12 dicembre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 150028
  • 15-C-0028

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

.Tutti gli IPD registrati nella cartella clinica saranno condivisi con gli investigatori intramurali su richiesta.

Periodo di condivisione IPD

Dati clinici disponibili durante lo studio e a tempo indeterminato.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I dati clinici saranno resi disponibili tramite abbonamento a BTRIS e con il permesso del PI dello studio.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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