Evaluación de seguimiento para eventos adversos tardíos relacionados con la terapia génica después de la participación en ensayos clínicos de la rama de oncología pediátrica

Fondo:

• Los sujetos del estudio expuestos a intervenciones de terapia génica pueden estar en riesgo de sufrir consecuencias adversas tardías oa largo plazo. La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. (FDA) ha publicado Seguimiento a largo plazo después de la administración de productos de terapia génica humana: orientación para la industria y pruebas de productos de terapia génica humana basados ​​en vectores retrovirales para la replicación de retrovirus competentes durante la fabricación del producto y el seguimiento del paciente : Guía para la industria, que describe un marco para evaluar el riesgo de eventos adversos tardíos relacionados con la terapia génica y los elementos esenciales apropiados para la realización de observaciones de seguimiento a largo plazo.
• En consecuencia, algunos diseños vectoriales (es decir, uso de un adenovirus), basado en la duración de la persistencia acompañada de evidencia preclínica y clínica acumulada, puede requerir períodos de observación más cortos que otros diseños de vectores (es decir, uso de un lentivirus).

Objetivo:

-Para realizar evaluaciones de seguridad a largo plazo para los eventos adversos asociados con la terapia celular modificada genéticamente en sujetos que han participado en ensayos clínicos de la Rama de Oncología Pediátrica (POB).

Elegibilidad:

-Los sujetos que tienen previsto recibir o han recibido al menos una dosis de una terapia celular modificada genéticamente en un ensayo clínico de terapia génica POB son elegibles para participar.

Diseño:

• Se evaluará la seguridad a largo plazo de los sujetos y la ocurrencia de eventos adversos de acuerdo con los requisitos establecidos por la guía de la FDA y las Pautas de los NIH para la investigación con moléculas de ácido nucleico recombinantes o sintéticos (Pautas de los NIH), que incluyen:

• El seguimiento a largo plazo después de la terapia celular modificada genéticamente puede incluir:

  • Evaluaciones posteriores a la infusión de células para la persistencia de células T (si corresponde)
  • Supervisión de retrovirus con capacidad de replicación (RCR) o lentivirus con capacidad de replicación (RCL)
  • Examen físico
  • Cuestionario para detectar eventos adversos tardíos
  • Revisión de historias clínicas relacionadas con eventos adversos a largo plazo
• Para garantizar un seguimiento adecuado de los participantes en POB que reciben terapia celular modificada genéticamente, se permitirá una acumulación máxima de 500 participantes en este estudio. Para dar cabida a un seguimiento de 15 años de todos los participantes, este estudio permanecerá abierto hasta