Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Uppföljningsutvärdering för genterapirelaterade fördröjda biverkningar efter deltagande i kliniska prövningar i pediatrisk onkologigren

25 juni 2024 uppdaterad av: National Cancer Institute (NCI)

Bakgrund:

- Genterapi går ut på att förändra generna inuti kroppens celler för att stoppa sjukdomar. Det är väldigt noggrant reglerat. Människor som har haft denna terapi kan ha problem månader eller till och med år senare. Forskarna känner inte till de långsiktiga biverkningarna, så de vill studera personer som har haft terapin. De vill att studien ska fortsätta under de kommande 15 åren.

Mål:

– Att över tid studera de negativa biverkningarna av genetiskt modifierad cellterapi. Detta kommer att studeras hos personer som har varit i genterapistudier för Pediatric Oncology Branch (POB).

Behörighet:

– Personer som för närvarande eller tidigare varit i en forskningsstudie med genterapi i National Cancer Institute POB.

Design:

  • Deltagarblod kommer att testas rätt innan de får de genetiskt förändrade cellerna. De kommer att få cellerna som en del av en annan studie.
  • Under nästa år kommer de att komma tillbaka till kliniken eller träffa sin läkare hemma minst var tredje månad. De kommer att svara på frågor om deras hälsa och blod kommer att tas.
  • De kommande 5 åren ska de gå till kliniken eller träffa sin egen läkare en gång om året. De kommer att genomgå fysisk undersökning och blod kommer att tas.
  • I 10 år efter det kommer de att tillfrågas varje år om hälsoinformation.
  • Deltagarna kommer att hålla sina kontaktuppgifter uppdaterade med forskare. De kan ringas för mer hälsoinformation.
  • Om deltagaren var under 18 år när han fick genterapin och fyller 18 år under denna uppföljning, kommer de att bli ombedd att underteckna ett nytt samtyckesformulär när de fyller 18 år.

Studieöversikt

Status

Anmälan via inbjudan

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Bakgrund:

  • Studiepersoner som utsätts för genterapiinterventioner kan löpa risk för fördröjda eller långsiktiga negativa konsekvenser. U.S. Food and Drug Administration (FDA) har utfärdat långtidsuppföljning efter administrering av humana genterapiprodukter: vägledning för industri och testning av retrovirala vektorbaserade humana genterapiprodukter för replikeringskompetent retrovirus under produkttillverkning och patientuppföljning : Vägledning för industrin, som beskriver ett ramverk för att bedöma risken för genterapirelaterade fördröjda biverkningar och de väsentliga elementen som är lämpliga för genomförandet av långsiktiga uppföljningsobservationer.
  • Följaktligen kan vissa vektordesigner (dvs. användning av ett adenovirus), baserat på varaktigheten av persistens åtföljd av kumulativa prekliniska och kliniska bevis, kan kräva kortare observationsperioder än andra vektordesigner (dvs. användning av ett lentivirus).

Mål:

-Att genomföra långsiktiga säkerhetsutvärderingar för biverkningar associerade med genetiskt modifierad cellterapi hos försökspersoner som har deltagit i kliniska studier för Pediatric Oncology Branch (POB).

Behörighet:

- Försökspersoner som är planerade att få eller har fått minst en dos av en genetiskt modifierad cellterapi i en klinisk prövning av POB-genterapi är berättigade att delta.

Design:

  • Ämnen kommer att utvärderas för långsiktig säkerhet och förekomst av biverkningar i enlighet med kraven som fastställts av FDA:s riktlinjer och NIH:s riktlinjer för forskning som involverar rekombinanta eller syntetiska nukleinsyramolekyler (NIH Guidelines), för att inkludera:

  • Långtidsuppföljning efter genetiskt modifierad cellterapi kan inkludera:

    • Utvärderingar efter cellinfusion för T-cells persistens (om tillämpligt)
    • Övervakning av replikationskompetent retrovirus (RCR) eller replikationskompetent lentivirus (RCL)
    • Fysisk undersökning
    • Frågeformulär för att upptäcka försenade biverkningar
    • Journalgranskning relaterad till långvariga biverkningar
  • För att säkerställa adekvat uppföljning för deltagare i POB som får genetiskt modifierad cellulär terapi, tillåts maximalt 500 deltagare i denna studie. För att tillgodose 15-årsuppföljning av alla deltagare kommer denna studie att vara öppen fram till

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

500

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 99 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Deltagare som screenar för, deltar i eller har deltagit i en klinisk prövning av POB-genterapi och har fått/eller är planerad att få en genetiskt modifierad cellterapi.

Beskrivning

  • INKLUSIONSKRITERIER:
  • Försökspersoner måste identifieras som kvalificerade för, delta i eller ha deltagit i en POB genetiskt modifierad cellterapi klinisk prövning och ha fått/eller planeras att få en genetiskt modifierad cellterapi.
  • All övervakning och testning som beskrivs i detta protokoll kommer ENDAST att gälla genetiskt modifierad cellterapi som tas emot vid National Institutes of Health (NIH). RCR/RCL-övervakning och persistens kommer INTE att följas för celler som administreras vid en annan institution.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
1
Patienter som screenar för, deltar i eller har deltagit i en klinisk prövning av POB-genterapi och har fått/eller planeras att få en genetiskt modifierad cellterapi.
Läkemedel: anti-CD19 BIL

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utför långsiktiga säkerhetsutvärderingar efter genterapi
Tidsram: Var 3:e månad X 1 år sedan årligen X 15 år
PCR-resultat (för RCR/RCL, gentransducerade celler)
Var 3:e månad X 1 år sedan årligen X 15 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Utredare

  • Huvudutredare: Nirali N Shah, M.D., National Cancer Institute (NCI)

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

23 december 2014

Primärt slutförande (Beräknad)

1 april 2035

Avslutad studie (Beräknad)

1 augusti 2050

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 december 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 december 2014

Första postat (Beräknad)

12 december 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

26 juni 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 juni 2024

Senast verifierad

24 juni 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 150028
  • 15-C-0028

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

.Alla IPD som registreras i journalen kommer att delas med intramurala utredare på begäran.

Tidsram för IPD-delning

Kliniska data tillgängliga under studien och på obestämd tid.

Kriterier för IPD Sharing Access

Klinisk data kommer att göras tillgänglig via prenumeration på BTRIS och med tillstånd från studiens PI.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Fasta tumörer

Kliniska prövningar på anti-CD19 BIL

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Switzerland

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera