점액다당증 III, 유형 B(MPS IIIB)에서 SBC-103의 안전성, 약동학 및 약력학/효능
2018년 7월 24일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals
MPS IIIB 피험자를 대상으로 정맥 내 투여된 SBC-103의 안전성, 약동학 및 약력학/효능을 조사하기 위한 I/II상 오픈 라벨 연구
발달 지연의 평가 가능한 징후 또는 증상이 있는 뮤코다당증 III, 유형 B(MPS IIIB, Sanfilippo B) 참가자에서 SBC-103의 정맥(IV) 투여의 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 연구.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 SBC-103의 IV 투여의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 3부 연구로 설계되었습니다.
파트 A에 등록한 참가자(연속 24주 동안 격주로[QOW] 투여되는 SBC-103 킬로그램[kg]당 0.3, 1.0 또는 3.0밀리그램[mg]).
파트 A를 완료한 참가자는 파트 B 자격이 있었습니다(1.0 또는 3.0 mg/kg QOW로 증가).
파트 B를 완료한 참가자는 파트 C(156주차까지 5.0 및/또는 10.0mg/kg, 5.0 및 10.0mg/kg을 모두 받은 참가자는 없음) 자격이 있었습니다.
이 연구를 포함한 SBC-103 개발 프로그램의 조기 종료로 인해 모든 참가자는 스폰서의 결정에 따라 파트 C에서 탈퇴했습니다.
이 프로그램의 조기 종료로 인해 이 보고서는 안전성 데이터만 제공합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
11
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- 참가자는 정보에 입각한 동의 시점에 2세 이상 12세 미만이었습니다.
- MPS IIIB의 확정 진단.
- 기록된 발달 지연.
주요 제외 기준:
- 언제든지 유전자 요법으로 치료를 받았습니다.
- 이전 조혈 줄기 세포 또는 골수 이식.
- 자기장을 활용한 연구 평가에 대한 안전 위험을 나타내는 내부 또는 제거 불가능한 외부 금속 항목 또는 지역 기관 정책에 따라 자기 공명 영상이 금기인 기타 의학적 상태 또는 상황이 있었습니다.
- 계란에 알려진 과민증.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: SBC-103
파트 A(초기 요법): 참가자는 24주 동안 SBC-103, 0.3, 1.0 또는 3.0 mg/kg QOW를 받은 후 4주 이상의 치료 중단을 받았습니다. 참가자는 가장 낮은 복용량을 먼저 등록했습니다. 파트 B: 참가자는 ≥ 8주 동안 안전한 것으로 간주되는 다음으로 가장 높은 용량(1.0 또는 3.0mg/kg QOW)으로 증량되었습니다. 파트 A에서 0.3mg/kg 용량을 투여받은 참가자는 파트 B에서 1.0mg/kg 용량을 2회 이상 내약한 경우 파트 B 동안 언제든지 3.0mg/kg으로 두 번째 용량 증량을 고려했습니다. 3.0mg/kg의 SBC-103 QOW의 최소 4회 용량을 내약성으로 간주하여 파트 C 참여를 고려했습니다. 파트 C: 참가자는 IV QOW 투여된 SBC-103 5.0 또는 10.0mg/kg을 받았습니다. 파트 C의 투약은 5.0mg/kg 용량 수준에서 시작되었습니다. 첫 번째 참가자에게 10.0mg/kg 투여를 시작하기로 한 결정은 5.0mg/kg의 안전성 데이터 검토를 기반으로 했습니다. |
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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심각한 치료 관련 부작용(TEAE)을 경험한 참가자 수
기간: 142주까지의 기준선
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TEAE는 제1일(파트 A)에 연구 약물의 첫 번째 용량을 투여한 후 발생한 모든 부작용(AE)으로 정의되었습니다.
심각한 AE는 무력화되고 의료 개입이 필요한 AE로 정의되었습니다.
TEAE는 전체 연구에 걸쳐 누적적으로 요약되었으며 파트 C에 대해 별도로 전체 연구에 걸쳐 모든 중증 TEAE에 대한 데이터가 제시됩니다.
인과관계에 관계없이 심각한 및 심각하지 않은 다른 모든 AE의 요약은 보고된 이상 반응 모듈에 있습니다.
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142주까지의 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 1월 22일
기본 완료 (실제)
2017년 10월 16일
연구 완료 (실제)
2017년 10월 16일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 12월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 12월 18일
처음 게시됨 (추정)
2014년 12월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 8월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 7월 24일
마지막으로 확인됨
2018년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NGLU-CL02
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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