Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo, farmakokinetyka i farmakodynamika/skuteczność SBC-103 w mukopolisacharydozie III typu B (MPS IIIB)

24 lipca 2018 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals

Otwarte badanie fazy I/II u pacjentów z MPS IIIB w celu zbadania bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki/skuteczności SBC-103 podawanego dożylnie

Badanie oceniające bezpieczeństwo i tolerancję dożylnego (IV) podania SBC-103 u uczestników z mukopolisacharydozą typu B (MPS IIIB, Sanfilippo B) z możliwymi do oceny oznakami lub objawami opóźnienia rozwojowego.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie to zostało zaprojektowane jako 3-częściowe badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji podawania dożylnego SBC-103. Uczestnicy zapisani do części A (0,3, 1,0 lub 3,0 miligramy [mg] na kilogram [kg] SBC-103 podawane co drugi tydzień [QOW] przez 24 kolejne tygodnie). Uczestnicy, którzy ukończyli część A, kwalifikowali się do części B (zwiększenie do 1,0 lub 3,0 mg/kg QOW). Uczestnicy, którzy ukończyli część B, kwalifikowali się do części C (5,0 i/lub 10,0 mg/kg do kontynuowania do tygodnia 156; żaden uczestnik nie otrzymał zarówno 5,0, jak i 10,0 mg/kg). Ze względu na wcześniejsze zakończenie programu rozwoju SBC-103, w tym tego badania, wszyscy uczestnicy wycofali się z części C decyzją sponsora. W wyniku wcześniejszego zakończenia tego programu niniejszy raport zawiera jedynie dane dotyczące bezpieczeństwa.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

11

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08950
  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55414
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Uczestnik miał co najmniej 2 lata, ale mniej niż 12 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody.
  • Ostateczna diagnoza MPS IIIB.
  • Udokumentowane opóźnienie rozwojowe.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Otrzymał leczenie terapią genową w dowolnym momencie.
  • Przebyty przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych lub szpiku kostnego.
  • Posiadał jakiekolwiek wewnętrzne lub nieusuwalne zewnętrzne elementy metalowe, które stanowiły zagrożenie dla oceny badań wykorzystujących pola magnetyczne lub jakiekolwiek inne schorzenia lub okoliczności, w których obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego było przeciwwskazane zgodnie z lokalną polityką instytucji.
  • Znana nadwrażliwość na jaja.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: SBC-103

Część A (Terapia początkowa): Uczestnicy otrzymywali SBC-103 w dawce 0,3, 1,0 lub 3,0 mg/kg QOW przez 24 tygodnie, po czym następowała ≥ 4-tygodniowa przerwa w leczeniu. Uczestnicy zapisywali się jako pierwsi w najniższej dawce.

Część B: Uczestnicy zostali eskalowani do następnej najwyższej dawki, którą uznano za bezpieczną (1,0 lub 3,0 mg/kg QOW) przez ≥ 8 tygodni. Uczestnikom, którzy otrzymali dawki 0,3 mg/kg w części A, rozważono drugie zwiększenie dawki do 3,0 mg/kg w dowolnym momencie w części B, pod warunkiem, że tolerowali co najmniej 2 dawki po 1,0 mg/kg w części B. Uczestnicy, którzy otrzymali i tolerowali co najmniej 4 dawki SBC-103 QOW w dawce 3,0 mg/kg byli brani pod uwagę do udziału w Części C.

Część C: Uczestnicy otrzymywali SBC-103 5,0 lub 10,0 mg/kg podawane IV QOW. Dawkowanie w Części C rozpoczęto od poziomu dawki 5,0 mg/kg. Decyzja o rozpoczęciu dawkowania pierwszego uczestnika w dawce 10,0 mg/kg została podjęta na podstawie przeglądu danych dotyczących bezpieczeństwa przy dawce 5,0 mg/kg.
Lek: SBC-103
Inne nazwy:
  • rekombinowana ludzka alfa-N-acetyloglukozaminidaza

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły ciężkie zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 142
TEAE zdefiniowano jako każde zdarzenie niepożądane (AE), które wystąpiło po podaniu pierwszej dawki badanego leku w dniu 1 (część A). Ciężkie AE zostało zdefiniowane jako AE, które było obezwładniające i wymagało interwencji medycznej. TEAE podsumowano zbiorczo w całym badaniu i osobno dla części C przedstawiono dane dotyczące wszystkich ciężkich TEAE w całym badaniu. Podsumowanie poważnych i wszystkich innych niepoważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od przyczyny, znajduje się w module Zgłaszane zdarzenia niepożądane.
Wartość wyjściowa do tygodnia 142

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 stycznia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

16 października 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

16 października 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 grudnia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 grudnia 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

24 grudnia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 sierpnia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 lipca 2018

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NGLU-CL02

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj