- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT02324049
Bezpieczeństwo, farmakokinetyka i farmakodynamika/skuteczność SBC-103 w mukopolisacharydozie III typu B (MPS IIIB)
Otwarte badanie fazy I/II u pacjentów z MPS IIIB w celu zbadania bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki/skuteczności SBC-103 podawanego dożylnie
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08950
-
-
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55414
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Uczestnik miał co najmniej 2 lata, ale mniej niż 12 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody.
- Ostateczna diagnoza MPS IIIB.
- Udokumentowane opóźnienie rozwojowe.
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Otrzymał leczenie terapią genową w dowolnym momencie.
- Przebyty przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych lub szpiku kostnego.
- Posiadał jakiekolwiek wewnętrzne lub nieusuwalne zewnętrzne elementy metalowe, które stanowiły zagrożenie dla oceny badań wykorzystujących pola magnetyczne lub jakiekolwiek inne schorzenia lub okoliczności, w których obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego było przeciwwskazane zgodnie z lokalną polityką instytucji.
- Znana nadwrażliwość na jaja.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: SBC-103
Część A (Terapia początkowa): Uczestnicy otrzymywali SBC-103 w dawce 0,3, 1,0 lub 3,0 mg/kg QOW przez 24 tygodnie, po czym następowała ≥ 4-tygodniowa przerwa w leczeniu. Uczestnicy zapisywali się jako pierwsi w najniższej dawce. Część B: Uczestnicy zostali eskalowani do następnej najwyższej dawki, którą uznano za bezpieczną (1,0 lub 3,0 mg/kg QOW) przez ≥ 8 tygodni. Uczestnikom, którzy otrzymali dawki 0,3 mg/kg w części A, rozważono drugie zwiększenie dawki do 3,0 mg/kg w dowolnym momencie w części B, pod warunkiem, że tolerowali co najmniej 2 dawki po 1,0 mg/kg w części B. Uczestnicy, którzy otrzymali i tolerowali co najmniej 4 dawki SBC-103 QOW w dawce 3,0 mg/kg byli brani pod uwagę do udziału w Części C. Część C: Uczestnicy otrzymywali SBC-103 5,0 lub 10,0 mg/kg podawane IV QOW. Dawkowanie w Części C rozpoczęto od poziomu dawki 5,0 mg/kg. Decyzja o rozpoczęciu dawkowania pierwszego uczestnika w dawce 10,0 mg/kg została podjęta na podstawie przeglądu danych dotyczących bezpieczeństwa przy dawce 5,0 mg/kg. |
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Liczba uczestników, u których wystąpiły ciężkie zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 142
|
TEAE zdefiniowano jako każde zdarzenie niepożądane (AE), które wystąpiło po podaniu pierwszej dawki badanego leku w dniu 1 (część A).
Ciężkie AE zostało zdefiniowane jako AE, które było obezwładniające i wymagało interwencji medycznej.
TEAE podsumowano zbiorczo w całym badaniu i osobno dla części C przedstawiono dane dotyczące wszystkich ciężkich TEAE w całym badaniu.
Podsumowanie poważnych i wszystkich innych niepoważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od przyczyny, znajduje się w module Zgłaszane zdarzenia niepożądane.
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 142
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
- Procesy patologiczne
- Choroby tkanki łącznej
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby metaboliczne
- MPS III B
- Mukopolisacharydoza
- Mukopolisacharydoza typu IIIB
- Syndrom Sanfilippo
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Mucynozy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Mukopolisacharydozy
- Metabolizm węglowodanów, błędy wrodzone
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- NGLU-CL02
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Mukopolisacharydoza IIIB
-
H. Lee Moffitt Cancer Center and Research InstituteNestle Health ScienceWycofaneNSCLC | Niedrobnokomórkowego raka płuca | Niedrobnokomórkowego raka płuca | NSCLC stadium IIIB | Niedrobnokomórkowy rak płuca w stadium IIIB | NSCLC, stadium IIIA | Stadium niedrobnokomórkowego raka płuca ⅢAStany Zjednoczone
-
Alexion PharmaceuticalsZakończonyMPS IIIB (zespół Sanfilippo B)Hiszpania, Stany Zjednoczone, Brazylia, Zjednoczone Królestwo, Portugalia, Włochy
-
M.D. Anderson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)Aktywny, nie rekrutującyAnatomiczny etap IIIB raka piersi AJCC v8 | Rak piersi w stadium anatomicznym IIIC AJCC v8 | Prognostyczny rak piersi w stadium IIIB AJCC v8 | Prognostyczny rak piersi w stadium IIIC AJCC v8 | Rak zapalny piersiStany Zjednoczone
-
Inova Health Care ServicesGenentech, Inc.Wycofane
-
European Georges Pompidou HospitalAPHPRekrutacyjnyPostęp | Chirurgia | NSCLC, stadium I, II, IIIA, IIIB | Nabłonkowe przejście mezenchymalneFrancja
-
Philogen S.p.A.RekrutacyjnyCzerniak w stadium IIIB/CHiszpania, Stany Zjednoczone, Szwajcaria
-
Fudan UniversityNieznanyCzerniak w stadium IIIB-IVChiny
-
Stanford UniversityNational Institute of Mental Health (NIMH)ZakończonyStadium IIIB, IV, nawracający i przerzutowy rak piersi
-
AmgenNie dostępnyNieresekcja czerniaka w stadium IIIB do IVM1cSzwajcaria
-
Tianjin Medical University Cancer Institute and...NieznanyRak płuc IIIB/IIIC/IVChiny
Badania kliniczne na SBC-103
-
Alexion PharmaceuticalsZakończonyMukopolisacharydoza III typu B (MPS IIIB) | Sanfilippo BZjednoczone Królestwo
-
Alexion PharmaceuticalsZakończonyNiedobór kwaśnej lipazy lizosomalnejFrancja, Polska, Zjednoczone Królestwo, Hiszpania, Meksyk, Indyk, Japonia, Australia, Federacja Rosyjska, Stany Zjednoczone, Niemcy, Włochy, Czechy, Argentyna, Chorwacja
-
Alexion PharmaceuticalsZakończonyNiedobór kwaśnej lipazy lizosomalnejHiszpania, Niemcy, Włochy, Stany Zjednoczone, Chorwacja, Kanada, Federacja Rosyjska, Dania, Zjednoczone Królestwo, Belgia, Meksyk, Australia, Holandia, Brazylia, Indyk
-
Alexion PharmaceuticalsZakończonyNiedobór kwaśnej lipazy lizosomalnejZjednoczone Królestwo, Finlandia, Stany Zjednoczone, Włochy
-
Alexion PharmaceuticalsZakończonyChoroba Wolmana | Niedobór kwaśnej lipazy lizosomalnejZjednoczone Królestwo, Francja, Stany Zjednoczone, Egipt, Irlandia
-
Transwell Biotech Co., Ltd.ZakończonyOwrzodzenie stopy cukrzycowejTajwan
-
CellabMEDRekrutacyjnyNawracający glejak złośliwyRepublika Korei
-
Peptomyc S.L.ZakończonyRak trzustki | Zaawansowane guzy lite | CRCHiszpania