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Seguridad, farmacocinética y farmacodinámica/eficacia de SBC-103 en la mucopolisacaridosis III, tipo B (MPS IIIB)

24 de julio de 2018 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals

Un estudio abierto de fase I/II en sujetos MPS IIIB para investigar la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinámica/eficacia de SBC-103 administrado por vía intravenosa

Estudio para evaluar la seguridad y tolerabilidad de la administración intravenosa (IV) de SBC-103 en participantes con mucopolisacaridosis III, tipo B (MPS IIIB, Sanfilippo B) con signos o síntomas evaluables de retraso en el desarrollo.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio fue diseñado como un estudio de 3 partes para evaluar la seguridad y tolerabilidad de la administración IV de SBC-103. Participantes inscritos en la Parte A (0,3, 1,0 o 3,0 miligramos [mg] por kilogramo [kg] de SBC-103 administrado cada dos semanas [QOW] durante 24 semanas consecutivas). Los participantes que completaron la Parte A eran elegibles para la Parte B (un aumento a 1,0 o 3,0 mg/kg QOW). Los participantes que completaron la Parte B fueron elegibles para la Parte C (5,0 y/o 10,0 mg/kg para continuar hasta la Semana 156; ningún participante recibió 5,0 y 10,0 mg/kg). Debido a la terminación anticipada del programa de desarrollo SBC-103, incluido este estudio, todos los participantes se retiraron de la Parte C por decisión del patrocinador. Como resultado de la finalización anticipada de este programa, este informe solo proporciona datos de seguridad.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

11

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • España
      • Barcelona, España, 08950
  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55414
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 12 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Un participante tenía una edad mayor o igual a 2 años pero menor de 12 años en el momento del consentimiento informado.
  • Diagnóstico definitivo de MPS IIIB.
  • Retraso en el desarrollo documentado.

Criterios clave de exclusión:

  • Recibió tratamiento con terapia génica en cualquier momento.
  • Trasplante previo de células madre hematopoyéticas o médula ósea.
  • Tenía elementos metálicos internos o externos no extraíbles que presentaban un riesgo de seguridad para las evaluaciones del estudio que utilizaban campos magnéticos, o cualquier otra condición o circunstancia médica en la que la resonancia magnética estuviera contraindicada de acuerdo con la política institucional local.
  • Hipersensibilidad conocida a los huevos.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: SBC-103

Parte A (terapia inicial): los participantes recibieron SBC-103, 0,3, 1,0 o 3,0 mg/kg QOW durante 24 semanas, seguido de una interrupción del tratamiento de ≥ 4 semanas. Los participantes se inscribieron primero en la dosis más baja.

Parte B: los participantes pasaron a la siguiente dosis más alta que se consideró segura (1,0 o 3,0 mg/kg QOW) durante ≥ 8 semanas. Los participantes que recibieron dosis de 0,3 mg/kg en la Parte A fueron considerados para un segundo aumento de dosis a 3,0 mg/kg en cualquier momento durante la Parte B siempre que toleraran al menos 2 dosis de 1,0 mg/kg en la Parte B. Los participantes que recibieron y tolerado al menos 4 dosis de SBC-103 QOW a 3,0 mg/kg se consideraron para participar en la Parte C.

Parte C: Los participantes recibieron SBC-103 5,0 o 10,0 mg/kg administrados IV QOW. La dosificación en la Parte C comenzó con el nivel de dosis de 5,0 mg/kg. La decisión de comenzar a administrar al primer participante una dosis de 10,0 mg/kg se basó en la revisión de los datos de seguridad de 5,0 mg/kg.
Droga: SBC-103
Otros nombres:
  • alfa-N-acetilglucosaminidasa humana recombinante

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes que experimentaron eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 142
Los TEAE se definieron como cualquier evento adverso (EA) que ocurriera después de la administración de la primera dosis del fármaco del estudio el Día 1 (Parte A). Un EA severo se definió como un EA que fue incapacitante y requirió intervención médica. Los TEAE se resumieron acumulativamente durante todo el estudio y, por separado, para la Parte C, se presentan los datos de todos los TEAE graves a lo largo de todo el estudio. En el módulo Eventos adversos informados se encuentra un resumen de los AA graves y todos los demás AA no graves, independientemente de la causalidad.
Línea de base a la semana 142

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alexion Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

22 de enero de 2015

Finalización primaria (Actual)

16 de octubre de 2017

Finalización del estudio (Actual)

16 de octubre de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de diciembre de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de diciembre de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

24 de diciembre de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

21 de agosto de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de julio de 2018

Última verificación

1 de julio de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NGLU-CL02

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Indeciso

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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