Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Innocuité, pharmacocinétique et pharmacodynamique/efficacité du SBC-103 dans la mucopolysaccharidose III, type B (MPS IIIB)

24 juillet 2018 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals

Une étude ouverte de phase I/II chez des sujets MPS IIIB pour étudier l'innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique/efficacité du SBC-103 administré par voie intraveineuse

Étude visant à évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'administration intraveineuse (IV) de SBC-103 chez des participants atteints de mucopolysaccharidose III, type B (MPS IIIB, Sanfilippo B) présentant des signes ou symptômes évaluables de retard de développement.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude a été conçue comme une étude en 3 parties pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'administration IV de SBC-103. Participants inscrits à la partie A (0,3, 1,0 ou 3,0 milligrammes [mg] par kilogramme [kg] de SBC-103 administré toutes les deux semaines [QOW] pendant 24 semaines consécutives). Les participants qui ont rempli la partie A étaient éligibles pour la partie B (une augmentation à 1,0 ou 3,0 mg/kg QOW). Les participants qui ont rempli la partie B étaient éligibles pour la partie C (5,0 et/ou 10,0 mg/kg jusqu'à la semaine 156 ; aucun participant n'a reçu à la fois 5,0 et 10,0 mg/kg). En raison de la fin anticipée du programme de développement SBC-103, y compris cette étude, tous les participants se sont retirés de la partie C sur décision du sponsor. En raison de l'arrêt anticipé de ce programme, ce rapport ne fournit que des données sur l'innocuité.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

11

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08950
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B4 6NH
  • États-Unis
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55414
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 12 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Un participant était âgé d'au moins 2 ans mais de moins de 12 ans au moment du consentement éclairé.
  • Diagnostic définitif de MPS IIIB.
  • Retard de développement documenté.

Critères d'exclusion clés :

  • A reçu un traitement par thérapie génique à tout moment.
  • Antécédents de greffe de cellules souches hématopoïétiques ou de moelle osseuse.
  • Avait des objets métalliques internes ou externes non amovibles qui présentaient un risque pour la sécurité pour les évaluations d'études utilisant des champs magnétiques, ou toute autre condition médicale ou circonstance dans laquelle l'imagerie par résonance magnétique était contre-indiquée conformément à la politique institutionnelle locale.
  • Hypersensibilité connue aux œufs.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: SBC-103

Partie A (traitement initial) : les participants ont reçu du SBC-103, 0,3, 1,0 ou 3,0 mg/kg QOW pendant 24 semaines, suivi d'une pause de traitement de ≥ 4 semaines. Les participants se sont d'abord inscrits à la dose la plus faible.

Partie B : Les participants ont été remontés à la dose la plus élevée suivante considérée comme sûre (1,0 ou 3,0 mg/kg QOW) pendant ≥ 8 semaines. Les participants qui ont reçu des doses de 0,3 mg/kg dans la partie A ont été considérés pour une deuxième augmentation de dose à 3,0 mg/kg à tout moment pendant la partie B à condition qu'ils aient toléré au moins 2 doses de 1,0 mg/kg dans la partie B. Les participants qui ont reçu et toléré au moins 4 doses de SBC-103 QOW à 3,0 mg/kg ont été pris en compte pour la participation à la partie C.

Partie C : Les participants ont reçu du SBC-103 5,0 ou 10,0 mg/kg administré IV QOW. Le dosage dans la partie C a commencé au niveau de dose de 5,0 mg/kg. La décision de commencer à doser le premier participant à 10,0 mg/kg était basée sur l'examen des données de sécurité à 5,0 mg/kg.
Médicament: SBC-103
Autres noms:
  • alpha-N-acétylglucosaminidase humaine recombinante

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants ayant subi des événements indésirables graves liés au traitement (TEAE)
Délai: De la référence à la semaine 142
Les EIAT ont été définis comme tout événement indésirable (EI) survenu après l'administration de la première dose du médicament à l'étude le jour 1 (partie A). Un EI grave était défini comme un EI invalidant et nécessitant une intervention médicale. Les TEAE ont été résumés de manière cumulative sur l'ensemble de l'étude et séparément pour la partie C, les données pour tous les TEAE graves tout au long de l'étude sont présentées. Un résumé des EI graves et de tous les autres EI non graves, quelle qu'en soit la cause, se trouve dans le module Événements indésirables signalés.
De la référence à la semaine 142

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alexion Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

22 janvier 2015

Achèvement primaire (Réel)

16 octobre 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

16 octobre 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 décembre 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 décembre 2014

Première publication (Estimation)

24 décembre 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 août 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 juillet 2018

Dernière vérification

1 juillet 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NGLU-CL02

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Indécis

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Mucopolysaccharidose IIIB

Essais cliniques sur SBC-103

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Lebanon

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner