Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, farmakokinetika a farmakodynamika/účinnost SBC-103 u mukopolysacharidózy III, typ B (MPS IIIB)

24. července 2018 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals

Otevřená studie fáze I/II u subjektů MPS IIIB ke zkoumání bezpečnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky/účinnosti SBC-103 podávaného intravenózně

Studie k hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti intravenózního (IV) podání SBC-103 u účastníků s mukopolysacharidózou III, typ B (MPS IIIB, Sanfilippo B) s hodnotitelnými známkami nebo příznaky opožděného vývoje.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie byla navržena jako třídílná studie pro hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti IV podávání SBC-103. Účastníci zařazení do části A (0,3, 1,0 nebo 3,0 miligramy [mg] na kilogram [kg] SBC-103 podávaného každý druhý týden [QOW] po dobu 24 po sobě jdoucích týdnů). Účastníci, kteří dokončili část A, měli nárok na část B (zvýšení na 1,0 nebo 3,0 mg/kg QOW). Účastníci, kteří dokončili část B, měli nárok na část C (5,0 a/nebo 10,0 mg/kg pro pokračování do týdne 156; žádný z účastníků nedostal současně 5,0 a 10,0 mg/kg). Vzhledem k předčasnému ukončení vývojového programu SBC-103, včetně této studie, všichni účastníci odstoupili z části C na základě rozhodnutí zadavatele. V důsledku předčasného ukončení tohoto programu poskytuje tato zpráva pouze bezpečnostní údaje.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

11

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B4 6NH
  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55414
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08950

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 12 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Účastník byl v době informovaného souhlasu starší nebo rovný 2 letům, ale mladší 12 let.
  • Definitivní diagnóza MPS IIIB.
  • Zdokumentované opoždění vývoje.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Přijatá léčba genovou terapií kdykoli.
  • Předchozí transplantace hematopoetických kmenových buněk nebo kostní dřeně.
  • Měl jakékoli vnitřní nebo neodstranitelné vnější kovové předměty, které představovaly bezpečnostní riziko pro hodnocení studie využívající magnetická pole, nebo jakýkoli jiný zdravotní stav nebo okolnosti, za kterých bylo zobrazování magnetickou rezonancí kontraindikováno podle místní institucionální politiky.
  • Známá přecitlivělost na vejce.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: SBC-103

Část A (Počáteční terapie): Účastníci dostávali SBC-103, 0,3, 1,0 nebo 3,0 mg/kg QOW po dobu 24 týdnů, po kterých následovala ≥ 4týdenní přestávka v léčbě. Účastníci se nejprve zapsali do nejnižší dávky.

Část B: Účastníci byli eskalováni na další nejvyšší dávku, která byla považována za bezpečnou (1,0 nebo 3,0 mg/kg QOW) po dobu ≥ 8 týdnů. Účastníci, kteří dostali dávky 0,3 mg/kg v části A, byli zvažováni pro druhou eskalaci dávky na 3,0 mg/kg kdykoli během části B za předpokladu, že tolerovali alespoň 2 dávky po 1,0 mg/kg v části B. Účastníci, kteří dostali a tolerovali alespoň 4 dávky SBC-103 QOW při 3,0 mg/kg byly zvažovány pro účast v části C.

Část C: Účastníci dostali SBC-103 5,0 nebo 10,0 mg/kg podávaný IV QOW. Dávkování v části C začalo na úrovni dávky 5,0 mg/kg. Rozhodnutí začít s dávkováním 10,0 mg/kg prvnímu účastníkovi bylo založeno na přezkoumání údajů o bezpečnosti při 5,0 mg/kg.
Lék: SBC-103
Ostatní jména:
  • rekombinantní lidská alfa-N-acetylglukosaminidáza

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, kteří zaznamenali závažné nežádoucí účinky související s léčbou (TEAE)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 142
TEAE byly definovány jako jakákoli nežádoucí příhoda (AE), ke které došlo po podání první dávky studovaného léčiva v den 1 (část A). Závažná AE byla definována jako AE, která byla neschopná a vyžadovala lékařský zásah. TEAE byly shrnuty kumulativně za celou studii a zvlášť pro část C jsou uvedeny údaje pro všechny závažné TEAE v celé studii. Souhrn závažných a všech ostatních nezávažných AE bez ohledu na kauzalitu se nachází v modulu Hlášené nežádoucí příhody.
Výchozí stav do týdne 142

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. ledna 2015

Primární dokončení (Aktuální)

16. října 2017

Dokončení studie (Aktuální)

16. října 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. prosince 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. prosince 2014

První zveřejněno (Odhad)

24. prosince 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. srpna 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. července 2018

Naposledy ověřeno

1. července 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NGLU-CL02

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit