Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Segurança, Farmacocinética e Farmacodinâmica/Eficácia do SBC-103 na Mucopolissacaridose III, Tipo B (MPS IIIB)

24 de julho de 2018 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals

Um estudo aberto de Fase I/II em indivíduos com MPS IIIB para investigar a segurança, farmacocinética e farmacodinâmica/eficácia do SBC-103 administrado por via intravenosa

Estudo para avaliar a segurança e a tolerabilidade da administração intravenosa (IV) de SBC-103 em participantes com mucopolissacaridose III, tipo B (MPS IIIB, Sanfilippo B) com sinais ou sintomas avaliáveis ​​de atraso no desenvolvimento.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo foi concebido como um estudo de 3 partes para avaliar a segurança e tolerabilidade da administração IV de SBC-103. Participantes inscritos na Parte A (0,3, 1,0 ou 3,0 miligramas [mg] por quilograma [kg] de SBC-103 administrado a cada duas semanas [QOW] por 24 semanas consecutivas). Os participantes que completaram a Parte A foram elegíveis para a Parte B (um aumento para 1,0 ou 3,0 mg/kg QOW). Os participantes que concluíram a Parte B eram elegíveis para a Parte C (5,0 e/ou 10,0 mg/kg para continuar até a Semana 156; nenhum participante recebeu 5,0 e 10,0 mg/kg). Devido ao encerramento antecipado do programa de desenvolvimento SBC-103, incluindo este estudo, todos os participantes retiraram-se da Parte C por decisão do patrocinador. Como resultado do encerramento antecipado deste programa, este relatório fornece apenas dados de segurança.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

11

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08950
  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55414
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 12 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Um participante tinha mais ou igual a 2 anos de idade, mas menos de 12 anos de idade no momento do consentimento informado.
  • Diagnóstico definitivo de MPS IIIB.
  • Atraso no desenvolvimento documentado.

Principais Critérios de Exclusão:

  • Recebeu tratamento com terapia gênica a qualquer momento.
  • Transplante prévio de células-tronco hematopoiéticas ou de medula óssea.
  • Teve algum item de metal interno ou externo não removível que apresentasse um risco de segurança para avaliações de estudo que utilizaram campos magnéticos, ou qualquer outra condição médica ou circunstância em que a ressonância magnética fosse contraindicada de acordo com a política institucional local.
  • Hipersensibilidade conhecida aos ovos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: SBC-103

Parte A (Terapia inicial): Os participantes receberam SBC-103, 0,3, 1,0 ou 3,0 mg/kg QOW por 24 semanas, seguido por um intervalo de tratamento ≥ 4 semanas. Os participantes se inscreveram na dosagem mais baixa primeiro.

Parte B: Os participantes foram escalados para a próxima dose mais alta considerada segura (1,0 ou 3,0 mg/kg QOW) por ≥ 8 semanas. Os participantes que receberam doses de 0,3 mg/kg na Parte A foram considerados para um segundo escalonamento de dose para 3,0 mg/kg a qualquer momento durante a Parte B, desde que tolerassem pelo menos 2 doses de 1,0 mg/kg na Parte B. Os participantes que receberam e tolerou pelo menos 4 doses de SBC-103 QOW a 3,0 mg/kg foram considerados para participação na Parte C.

Parte C: Os participantes receberam SBC-103 5,0 ou 10,0 mg/kg administrado IV QOW. A dosagem na Parte C começou no nível de dose de 5,0 mg/kg. A decisão de iniciar a dosagem de 10,0 mg/kg para o primeiro participante foi baseada na revisão dos dados de segurança de 5,0 mg/kg.
Medicamento: SBC-103
Outros nomes:
  • alfa-N-acetilglucosaminidase humana recombinante

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes que experimentaram eventos adversos graves emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Linha de base para a semana 142
Os TEAEs foram definidos como qualquer evento adverso (AE) que ocorreu após a administração da primeira dose do medicamento do estudo no Dia 1 (Parte A). Um EA grave foi definido como um EA incapacitante e com necessidade de intervenção médica. Os TEAEs foram resumidos cumulativamente ao longo de todo o estudo e separadamente para a Parte C, são apresentados dados para todos os TEAEs graves ao longo de todo o estudo. Um resumo de EAs graves e não graves, independentemente da causalidade, está localizado no módulo de Eventos Adversos Relatados.
Linha de base para a semana 142

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Alexion Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

22 de janeiro de 2015

Conclusão Primária (Real)

16 de outubro de 2017

Conclusão do estudo (Real)

16 de outubro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de dezembro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de dezembro de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

24 de dezembro de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de agosto de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de julho de 2018

Última verificação

1 de julho de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NGLU-CL02

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Indeciso

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Mucopolissacaridose IIIB

Ensaios clínicos em SBC-103

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Mozambique

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever