Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, farmakokinetik og farmakodynamik/effektivitet af SBC-103 i Mucopolysaccharidosis III, Type B (MPS IIIB)

24. juli 2018 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals

Et åbent fase I/II-studie i MPS IIIB-emner for at undersøge sikkerheden, farmakokinetikken og farmakodynamikken/effektiviteten af ​​SBC-103 administreret intravenøst

Undersøgelse for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​intravenøs (IV) administration af SBC-103 hos deltagere med mucopolysaccharidosis III, type B (MPS IIIB, Sanfilippo B) med evaluerbare tegn eller symptomer på udviklingsforsinkelse.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse var designet som en 3-delt undersøgelse for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​IV administration af SBC-103. Deltagere tilmeldt del A (0,3, 1,0 eller 3,0 milligram [mg] pr. kilogram [kg] SBC-103 administreret hver anden uge [QOW] i 24 på hinanden følgende uger). Deltagere, der gennemførte del A, var berettiget til del B (en stigning til 1,0 eller 3,0 mg/kg QOW). Deltagere, der gennemførte del B, var berettigede til del C (5,0 og/eller 10,0 mg/kg for at fortsætte gennem uge 156; ingen deltagere modtog både 5,0 og 10,0 mg/kg). På grund af den tidlige afslutning af SBC-103 udviklingsprogrammet, inklusive denne undersøgelse, trak alle deltagere sig fra del C efter sponsorens beslutning. Som et resultat af den tidlige afslutning af dette program giver denne rapport kun sikkerhedsdata.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

11

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55414
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 12 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • En deltager var større end eller lig med 2 år, men under 12 år på tidspunktet for informeret samtykke.
  • Definitiv diagnose af MPS IIIB.
  • Dokumenteret udviklingsforsinkelse.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Modtog behandling med genterapi til enhver tid.
  • Tidligere hæmatopoietisk stamcelle- eller knoglemarvstransplantation.
  • Havde interne eller ikke-aftagelige eksterne metalgenstande, der udgjorde en sikkerhedsrisiko for undersøgelsesvurderinger, der brugte magnetiske felter, eller enhver anden medicinsk tilstand eller omstændighed, hvor magnetisk resonansbilleddannelse var kontraindiceret i henhold til lokale institutionelle retningslinjer.
  • Kendt overfølsomhed over for æg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: SBC-103

Del A (indledende behandling): Deltagerne fik SBC-103, 0,3, 1,0 eller 3,0 mg/kg QOW i 24 uger efterfulgt af en ≥ 4-ugers behandlingspause. Deltagerne meldte sig først til den laveste dosis.

Del B: Deltagerne blev eskaleret til den næsthøjeste dosis, der blev betragtet som sikker (1,0 eller 3,0 mg/kg QOW) i ≥ 8 uger. Deltagere, der modtog doser på 0,3 mg/kg i del A, blev overvejet for en anden dosiseskalering til 3,0 mg/kg på et hvilket som helst tidspunkt i del B, forudsat at de tolererede mindst 2 doser på 1,0 mg/kg i del B. Deltagere, der modtog og tolererede mindst 4 doser af SBC-103 QOW på 3,0 mg/kg blev overvejet for deltagelse i del C.

Del C: Deltagerne modtog SBC-103 5,0 eller 10,0 mg/kg indgivet IV QOW. Dosering i del C begyndte ved dosisniveauet 5,0 mg/kg. Beslutningen om at begynde at dosere den første deltager på 10,0 mg/kg var baseret på gennemgangen af ​​sikkerhedsdata på 5,0 mg/kg.
Medicin: SBC-103
Andre navne:
  • rekombinant human alfa-N-acetylglucosaminidase

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der oplevede alvorlige behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Baseline til uge 142
TEAE'er blev defineret som enhver uønsket hændelse (AE), der opstod efter administration af den første dosis af undersøgelseslægemidlet på dag 1 (del A). En alvorlig AE blev defineret som en AE, der var invaliderende og krævede medicinsk intervention. TEAE'er blev opsummeret kumulativt over hele undersøgelsen og separat for del C, data for alle alvorlige TEAE'er gennem hele undersøgelsen præsenteres. En oversigt over alvorlige og alle andre ikke-alvorlige bivirkninger uanset årsagssammenhæng findes i modulet Rapporterede bivirkninger.
Baseline til uge 142

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. januar 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

16. oktober 2017

Studieafslutning (Faktiske)

16. oktober 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. december 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. december 2014

Først opslået (Skøn)

24. december 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. august 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. juli 2018

Sidst verificeret

1. juli 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NGLU-CL02

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis IIIB

Kliniske forsøg med SBC-103

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Slovenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner