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Sicurezza, farmacocinetica e farmacodinamica/efficacia di SBC-103 nella mucopolisaccaridosi III, tipo B (MPS IIIB)

24 luglio 2018 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals

Uno studio in aperto di fase I/II su soggetti affetti da MPS IIIB per studiare la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica/efficacia dell'SBC-103 somministrato per via endovenosa

Studio per valutare la sicurezza e la tollerabilità della somministrazione endovenosa (IV) di SBC-103 in partecipanti con mucopolisaccaridosi III, tipo B (MPS IIIB, Sanfilippo B) con segni o sintomi valutabili di ritardo dello sviluppo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è stato concepito come uno studio in 3 parti per valutare la sicurezza e la tollerabilità della somministrazione IV di SBC-103. Partecipanti iscritti alla Parte A (0,3, 1,0 o 3,0 milligrammi [mg] per chilogrammo [kg] di SBC-103 somministrato a settimane alterne [QOW] per 24 settimane consecutive). I partecipanti che hanno completato la Parte A erano idonei per la Parte B (un aumento a 1,0 o 3,0 mg/kg QOW). I partecipanti che hanno completato la Parte B erano idonei per la Parte C (5,0 e/o 10,0 mg/kg per continuare fino alla settimana 156; nessun partecipante ha ricevuto sia 5,0 che 10,0 mg/kg). A causa della conclusione anticipata del programma di sviluppo SBC-103, incluso questo studio, tutti i partecipanti si sono ritirati dalla Parte C su decisione dello sponsor. A seguito della conclusione anticipata di questo programma, questo rapporto fornisce solo dati sulla sicurezza.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

11

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08950
  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55414
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Un partecipante aveva un'età maggiore o uguale a 2 anni ma inferiore a 12 anni al momento del consenso informato.
  • Diagnosi definitiva di MPS IIIB.
  • Ritardo di sviluppo documentato.

Criteri chiave di esclusione:

  • Ricevuto trattamento con terapia genica in qualsiasi momento.
  • Precedente trapianto di cellule staminali ematopoietiche o di midollo osseo.
  • Aveva oggetti metallici esterni interni o non rimovibili che presentavano un rischio per la sicurezza per le valutazioni dello studio che utilizzavano campi magnetici o qualsiasi altra condizione medica o circostanza in cui la risonanza magnetica era controindicata secondo la politica istituzionale locale.
  • Ipersensibilità nota alle uova.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: SBC-103

Parte A (terapia iniziale): i partecipanti hanno ricevuto SBC-103, 0,3, 1,0 o 3,0 mg/kg QOW per 24 settimane, seguite da un'interruzione del trattamento ≥ 4 settimane. I partecipanti si sono iscritti per primi al dosaggio più basso.

Parte B: i partecipanti sono stati passati alla successiva dose più alta considerata sicura (1,0 o 3,0 mg/kg QOW) per ≥ 8 settimane. I partecipanti che hanno ricevuto dosi di 0,3 mg/kg nella Parte A sono stati presi in considerazione per un secondo aumento della dose a 3,0 mg/kg in qualsiasi momento durante la Parte B, a condizione che abbiano tollerato almeno 2 dosi di 1,0 mg/kg nella Parte B. e hanno tollerato almeno 4 dosi di SBC-103 QOW a 3,0 mg/kg sono state prese in considerazione per la partecipazione alla Parte C.

Parte C: i partecipanti hanno ricevuto SBC-103 5,0 o 10,0 mg/kg somministrato IV QOW. Il dosaggio nella Parte C è iniziato al livello di dose di 5,0 mg/kg. La decisione di iniziare la somministrazione al primo partecipante di 10,0 mg/kg si è basata sulla revisione dei dati sulla sicurezza a 5,0 mg/kg.
Droga: SBC-103
Altri nomi:
  • alfa-N-acetilglucosaminidasi umana ricombinante

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno manifestato gravi eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 142
I TEAE sono stati definiti come qualsiasi evento avverso (AE) verificatosi dopo la somministrazione della prima dose del farmaco in studio il Giorno 1 (Parte A). Un evento avverso grave è stato definito come un evento avverso che era invalidante e richiedeva un intervento medico. I TEAE sono stati riassunti cumulativamente nell'intero studio e, separatamente per la Parte C, vengono presentati i dati per tutti i TEAE gravi durante l'intero studio. Un riepilogo degli eventi avversi gravi e di tutti gli altri non gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nel modulo Eventi avversi segnalati.
Dal basale alla settimana 142

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 gennaio 2015

Completamento primario (Effettivo)

16 ottobre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

16 ottobre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 dicembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 dicembre 2014

Primo Inserito (Stima)

24 dicembre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 agosto 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 luglio 2018

Ultimo verificato

1 luglio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NGLU-CL02

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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