ムコ多糖症 III、タイプ B (MPS IIIB) における SBC-103 の安全性、薬物動態、および薬力学/有効性

パート A (初回治療): 参加者は SBC-103、0.3、1.0、または 3.0 mg/kg QOW を 24 週間投与され、その後 4 週間以上の治療中断が続きました。 参加者は、最初に最低用量に登録しました。

パート B: 参加者は、8 週間以上、安全と見なされる次に高い用量 (1.0 または 3.0 mg/kg QOW) に段階的に引き上げられました。 パート A で 0.3 mg/kg の用量を投与された参加者は、パート B で少なくとも 2 回の 1.0 mg/kg の用量に耐えられるという条件で、パート B の任意の時点で 3.0 mg/kg への 2 回目の用量漸増を考慮されました。 3.0 mg/kg の SBC-103 QOW の少なくとも 4 回の投与に耐え、パート C への参加が考慮されました。

パート C: 参加者は SBC-103 5.0 または 10.0 mg/kg を IV QOW で投与されました。 パート C の投薬は、5.0 mg/kg の用量レベルで開始しました。 最初の参加者に 10.0 mg/kg で投与を開始するという決定は、5.0 mg/kg での安全性データのレビューに基づいていました。

• 組換えヒト α-N-アセチルグルコサミニダーゼ