Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek/werkzaamheid van SBC-103 bij mucopolysaccharidose III, type B (MPS IIIB)

24 juli 2018 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals

Een open-label fase I/II-onderzoek bij MPS IIIB-proefpersonen om de veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek/werkzaamheid van intraveneus toegediende SBC-103 te onderzoeken

Onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van intraveneuze (IV) toediening van SBC-103 bij deelnemers met mucopolysaccharidosis III, type B (MPS IIIB, Sanfilippo B) met evalueerbare tekenen of symptomen van ontwikkelingsachterstand.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie was opgezet als een driedelige studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van IV-toediening van SBC-103 te evalueren. Deelnemers ingeschreven in deel A (0,3, 1,0 of 3,0 milligram [mg] per kilogram [kg] SBC-103 toegediend om de twee weken [QOW] gedurende 24 opeenvolgende weken). Deelnemers die deel A voltooiden, kwamen in aanmerking voor deel B (een verhoging tot 1,0 of 3,0 mg/kg QOW). Deelnemers die deel B voltooiden, kwamen in aanmerking voor deel C (5,0 en/of 10,0 mg/kg om door te gaan tot en met week 156; geen enkele deelnemer ontving zowel 5,0 als 10,0 mg/kg). Vanwege de vroegtijdige beëindiging van het SBC-103-ontwikkelingsprogramma, inclusief deze studie, trokken alle deelnemers zich terug uit deel C op beslissing van de sponsor. Als gevolg van de voortijdige beëindiging van dit programma bevat dit rapport alleen veiligheidsgegevens.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

11

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08950
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
  • Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55414
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 12 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Een deelnemer was ouder dan of gelijk aan 2 jaar maar jonger dan 12 jaar op het moment van geïnformeerde toestemming.
  • Definitieve diagnose van MPS IIIB.
  • Gedocumenteerde ontwikkelingsachterstand.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Kreeg op elk moment een behandeling met gentherapie.
  • Eerdere hematopoëtische stamcel- of beenmergtransplantatie.
  • Interne of niet-verwijderbare externe metalen items hadden die een veiligheidsrisico vormden voor onderzoeksbeoordelingen die gebruik maakten van magnetische velden, of enige andere medische aandoening of omstandigheid waarin magnetische resonantie beeldvorming gecontra-indiceerd was volgens het lokale institutionele beleid.
  • Bekende overgevoeligheid voor eieren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: SBC-103

Deel A (eerste therapie): deelnemers kregen SBC-103, 0,3, 1,0 of 3,0 mg/kg QOW gedurende 24 weken, gevolgd door een behandelingsonderbreking van ≥ 4 weken. Deelnemers namen het eerst deel aan de laagste dosering.

Deel B: Deelnemers werden verhoogd naar de volgende hoogste dosis die als veilig werd beschouwd (1,0 of 3,0 mg/kg QOW) gedurende ≥ 8 weken. Deelnemers die doses van 0,3 mg/kg in Deel A kregen, kwamen in aanmerking voor een tweede dosisverhoging tot 3,0 mg/kg op elk moment in Deel B, op voorwaarde dat ze ten minste 2 doses van 1,0 mg/kg in Deel B verdroegen. en verdroegen ten minste 4 doses SBC-103 QOW van 3,0 mg/kg kwamen in aanmerking voor deelname aan deel C.

Deel C: Deelnemers kregen SBC-103 5,0 of 10,0 mg/kg IV QOW toegediend. Dosering in deel C begon op het dosisniveau van 5,0 mg/kg. De beslissing om te beginnen met het doseren van de eerste deelnemer met 10,0 mg/kg was gebaseerd op de beoordeling van veiligheidsgegevens met 5,0 mg/kg.
Geneesmiddel: SBC-103
Andere namen:
  • recombinant humaan alfa-N-acetylglucosaminidase

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat ernstige, tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) heeft ervaren
Tijdsspanne: Basislijn tot week 142
TEAE's werden gedefinieerd als elke bijwerking (AE) die optrad na toediening van de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel op dag 1 (deel A). Een ernstige AE werd gedefinieerd als een AE die invaliderend was en medische interventie vereiste. TEAE's werden cumulatief samengevat over het hele onderzoek en apart voor deel C worden gegevens voor alle ernstige TEAE's gedurende het hele onderzoek gepresenteerd. Een samenvatting van ernstige en alle andere niet-ernstige bijwerkingen, ongeacht de causaliteit, is te vinden in de module Gerapporteerde ongewenste voorvallen.
Basislijn tot week 142

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 januari 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

16 oktober 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

16 oktober 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 december 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 december 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

24 december 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 augustus 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 juli 2018

Laatst geverifieerd

1 juli 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NGLU-CL02

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren