Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность, фармакокинетика и фармакодинамика/эффективность SBC-103 при мукополисахаридозе III, тип B (MPS IIIB)

24 июля 2018 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals

Открытое исследование фазы I/II у субъектов с MPS IIIB для изучения безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики/эффективности SBC-103, вводимого внутривенно

Исследование по оценке безопасности и переносимости внутривенного (в/в) введения SBC-103 у участников с мукополисахаридозом III, тип B (MPS IIIB, Sanfilippo B) с поддающимися оценке признаками или симптомами задержки развития.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование было разработано как исследование из 3 частей для оценки безопасности и переносимости внутривенного введения SBC-103. Участники, зачисленные в часть A (0,3, 1,0 или 3,0 миллиграмма [мг] на килограмм [кг] SBC-103, вводимые раз в две недели [QOW] в течение 24 недель подряд). Участники, завершившие часть A, имели право на часть B (увеличение дозы до 1,0 или 3,0 мг/кг QOW). Участники, завершившие часть B, имели право на участие в части C (5,0 и/или 10,0 мг/кг для продолжения до 156-й недели; ни один из участников не получал одновременно 5,0 и 10,0 мг/кг). В связи с досрочным прекращением программы разработки SBC-103, включая это исследование, все участники отказались от части C по решению спонсора. В связи с досрочным прекращением этой программы в этом отчете представлены только данные по безопасности.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

11

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 12 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Возраст участника был больше или равен 2 годам, но меньше 12 лет на момент информированного согласия.
  • Окончательный диагноз МПС IIIB.
  • Документально подтвержденная задержка развития.

Ключевые критерии исключения:

  • Получал лечение генной терапией в любое время.
  • Предыдущая трансплантация гемопоэтических стволовых клеток или костного мозга.
  • Имели какие-либо внутренние или несъемные внешние металлические предметы, которые представляли риск для безопасности исследований, в которых использовались магнитные поля, или любое другое заболевание или обстоятельство, при которых магнитно-резонансная томография была противопоказана в соответствии с политикой местного учреждения.
  • Известная гиперчувствительность к яйцам.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: СБК-103

Часть A (начальная терапия): участники получали SBC-103, 0,3, 1,0 или 3,0 мг/кг QOW в течение 24 недель, после чего следовал перерыв в лечении ≥ 4 недель. Сначала участники записывались на самую низкую дозировку.

Часть B: Участники были переведены на следующую максимальную дозу, которая считалась безопасной (1,0 или 3,0 мг/кг QOW) в течение ≥ 8 недель. Участники, получившие дозы 0,3 мг/кг в Части A, рассматривались для повторного повышения дозы до 3,0 мг/кг в любое время в течение Части B при условии, что они переносили как минимум 2 дозы по 1,0 мг/кг в Части B. Участники, получившие и переносили как минимум 4 дозы SBC-103 QOW в дозе 3,0 мг/кг, рассматривались для участия в части C.

Часть C: Участники получали SBC-103 в дозе 5,0 или 10,0 мг/кг внутривенно QOW. Дозирование в части C начинали с уровня дозы 5,0 мг/кг. Решение начать прием первого участника с дозы 10,0 мг/кг было основано на обзоре данных по безопасности при дозе 5,0 мг/кг.
Лекарство: СБК-103
Другие имена:
  • рекомбинантная альфа-N-ацетилглюкозаминидаза человека

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, у которых развились тяжелые нежелательные явления, связанные с лечением (TEAE)
Временное ограничение: Исходный уровень до 142 недели
TEAE определяли как любое нежелательное явление (AE), возникшее после введения первой дозы исследуемого препарата в 1-й день (часть A). Тяжелое НЯ было определено как НЯ, выводящее из строя и требующее медицинского вмешательства. TEAE были суммированы кумулятивно по всему исследованию, и отдельно для части C представлены данные для всех тяжелых TEAE на протяжении всего исследования. Резюме серьезных и всех других несерьезных НЯ, независимо от причинно-следственной связи, находится в модуле «Сообщенные нежелательные явления».
Исходный уровень до 142 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Alexion Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

22 января 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

16 октября 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

16 октября 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 декабря 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 декабря 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

24 декабря 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

21 августа 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 июля 2018 г.

Последняя проверка

1 июля 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NGLU-CL02

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Не определился

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться