- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT02324049
Безопасность, фармакокинетика и фармакодинамика/эффективность SBC-103 при мукополисахаридозе III, тип B (MPS IIIB)
Открытое исследование фазы I/II у субъектов с MPS IIIB для изучения безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики/эффективности SBC-103, вводимого внутривенно
Обзор исследования
Подробное описание
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Barcelona, Испания, 08950
-
-
-
-
-
Birmingham, Соединенное Королевство, B4 6NH
-
-
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55414
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Ключевые критерии включения:
- Возраст участника был больше или равен 2 годам, но меньше 12 лет на момент информированного согласия.
- Окончательный диагноз МПС IIIB.
- Документально подтвержденная задержка развития.
Ключевые критерии исключения:
- Получал лечение генной терапией в любое время.
- Предыдущая трансплантация гемопоэтических стволовых клеток или костного мозга.
- Имели какие-либо внутренние или несъемные внешние металлические предметы, которые представляли риск для безопасности исследований, в которых использовались магнитные поля, или любое другое заболевание или обстоятельство, при которых магнитно-резонансная томография была противопоказана в соответствии с политикой местного учреждения.
- Известная гиперчувствительность к яйцам.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
---|---|
Экспериментальный: СБК-103
Часть A (начальная терапия): участники получали SBC-103, 0,3, 1,0 или 3,0 мг/кг QOW в течение 24 недель, после чего следовал перерыв в лечении ≥ 4 недель. Сначала участники записывались на самую низкую дозировку. Часть B: Участники были переведены на следующую максимальную дозу, которая считалась безопасной (1,0 или 3,0 мг/кг QOW) в течение ≥ 8 недель. Участники, получившие дозы 0,3 мг/кг в Части A, рассматривались для повторного повышения дозы до 3,0 мг/кг в любое время в течение Части B при условии, что они переносили как минимум 2 дозы по 1,0 мг/кг в Части B. Участники, получившие и переносили как минимум 4 дозы SBC-103 QOW в дозе 3,0 мг/кг, рассматривались для участия в части C. Часть C: Участники получали SBC-103 в дозе 5,0 или 10,0 мг/кг внутривенно QOW. Дозирование в части C начинали с уровня дозы 5,0 мг/кг. Решение начать прием первого участника с дозы 10,0 мг/кг было основано на обзоре данных по безопасности при дозе 5,0 мг/кг. |
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
---|---|---|
Количество участников, у которых развились тяжелые нежелательные явления, связанные с лечением (TEAE)
Временное ограничение: Исходный уровень до 142 недели
|
TEAE определяли как любое нежелательное явление (AE), возникшее после введения первой дозы исследуемого препарата в 1-й день (часть A).
Тяжелое НЯ было определено как НЯ, выводящее из строя и требующее медицинского вмешательства.
TEAE были суммированы кумулятивно по всему исследованию, и отдельно для части C представлены данные для всех тяжелых TEAE на протяжении всего исследования.
Резюме серьезных и всех других несерьезных НЯ, независимо от причинно-следственной связи, находится в модуле «Сообщенные нежелательные явления».
|
Исходный уровень до 142 недели
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
- Патологические процессы
- Заболевания соединительной ткани
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболические заболевания
- МПС IIIБ
- Мукополисахаридоз
- Мукополисахаридоз типа IIIB
- Синдром Санфилиппо
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Муцинозы
- Лизосомальные болезни накопления
- Мукополисахаридозы
- Углеводный обмен, врожденные ошибки
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- NGLU-CL02
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Мукополисахаридоз IIIB
-
H. Lee Moffitt Cancer Center and Research InstituteNestle Health ScienceОтозванНМРЛ | Немелкоклеточный рак легкого | Немелкоклеточный рак легкого | НМРЛ, стадия IIIB | Немелкоклеточный рак легкого, стадия IIIB | НМРЛ, стадия IIIA | Стадия немелкоклеточного рака легкого ⅢAСоединенные Штаты
-
Alexion PharmaceuticalsПрекращеноMPS IIIB (синдром Санфилиппо B)Испания, Соединенные Штаты, Бразилия, Соединенное Королевство, Португалия, Италия
-
M.D. Anderson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)Активный, не рекрутирующийАнатомическая стадия рака молочной железы IIIB AJCC v8 | Анатомическая стадия рака молочной железы IIIC AJCC v8 | Прогностический рак молочной железы стадии IIIB AJCC v8 | Прогностическая стадия рака молочной железы IIIC AJCC v8 | Воспалительная карцинома молочной железыСоединенные Штаты
-
Inova Health Care ServicesGenentech, Inc.ОтозванМеланома стадии IIIB-CСоединенные Штаты
-
M.D. Anderson Cancer CenterРекрутингРак легких III стадии AJCC v8 | Рак легкого IIIA стадии AJCC v8 | Стадия IIIB Рак легкого AJCC v8 | Стадия IIIA немелкоклеточного рака легкого AJCC v7 | Рак легкого IIIC стадии AJCC v8 | Стадия IIIB немелкоклеточного рака легкого AJCC v7 | Немелкоклеточный рак легкого III стадии AJCC v7Соединенные Штаты
-
Philogen S.p.A.РекрутингМеланома Стадия IIIB/CИспания, Соединенные Штаты, Швейцария
-
Fudan UniversityНеизвестныйМеланома стадии IIIB-IVКитай
-
European Georges Pompidou HospitalAPHPРекрутингПрогресс | Операция | НМРЛ, стадия I, II, IIIA, IIIB | Эпителиально-мезенхимальный переходФранция
-
Tianjin Medical University Cancer Institute and...НеизвестныйIIIB/IIIC/IV Рак легкогоКитай
-
EMD Serono Research & Development Institute, Inc.Merck KGaA, Darmstadt, GermanyАктивный, не рекрутирующийРасширенный (стадия IIIB/IV) немелкоклеточный рак легкого (НМРЛ) с MET Exon 14 (METex14), пропускающими изменения или амплификацию MET | Аденокарцинома легкого Стадия IIIB/IVИспания, Тайвань, Соединенные Штаты, Корея, Республика, Нидерланды, Израиль, Бельгия, Италия, Китай, Франция, Германия, Япония, Польша, Австрия, Швейцария
Клинические исследования СБК-103
-
Alexion PharmaceuticalsЗавершенныйБолезнь Вольмана | Дефицит лизосомальной кислой липазыСоединенное Королевство, Франция, Соединенные Штаты, Египет, Ирландия
-
Alexion PharmaceuticalsБольше недоступноДефицит лизосомальной кислой липазы
-
Transwell Biotech Co., Ltd.Завершенный
-
CellabMEDРекрутингРецидивирующая злокачественная глиомаКорея, Республика
-
TakedaАктивный, не рекрутирующий
-
Peptomyc S.L.ПрекращеноПанкреатический рак | Продвинутые солидные опухоли | CRCИспания
-
Fondazione TelethonOspedale San RaffaeleАктивный, не рекрутирующийСиндром Вискотта-ОлдричаИталия, Соединенные Штаты
-
Cellestia Biotech AGПрекращеноРак молочной железы | Аденоидно-кистозная карцинома | Гепатоцеллюлярная карцинома | Колоректальный рак | Остеосаркома | Неходжкинская лимфома | Гломусная опухоль, злокачественная | ВЫСОКИЙСоединенные Штаты, Испания, Корея, Республика, Германия, Франция, Швейцария
-
Homology Medicines, IncПрекращеноФенилкетонурия | Фенилкетонурия | Дефицит ПАУСоединенные Штаты
-
Schiffler Cancer CenterЗавершенныйНовообразование предстательной железыСоединенные Штаты