Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az SBC-103 biztonsága, farmakokinetikája és farmakodinámiája/hatékonysága Mucopolysaccharidosis III, B típusú (MPS IIIB) esetén

2018. július 24. frissítette: Alexion Pharmaceuticals

Fázis I/II nyílt vizsgálat MPS IIIB alanyokon az intravénásan beadott SBC-103 biztonságosságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának/hatékonyságának vizsgálatára

Vizsgálat az SBC-103 intravénás (IV) beadásának biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére olyan résztvevőknél, akiknél a mucopolysaccharidosis III, B típusú (MPS IIIB, Sanfilippo B) a fejlődési késleltetés értékelhető jelei vagy tünetei vannak.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ezt a vizsgálatot 3 részből álló vizsgálatként tervezték, hogy értékeljék az SBC-103 intravénás beadásának biztonságosságát és tolerálhatóságát. Az A részbe beiratkozott résztvevők (0,3, 1,0 vagy 3,0 milligramm [mg] kilogrammonként [kg] SBC-103 minden második héten [QOW] 24 egymást követő héten keresztül). Az A részt teljesítő résztvevők jogosultak voltak a B részre (1,0 vagy 3,0 mg/kg QOW-ra emelve). Azok a résztvevők, akik kitöltötték a B részt, jogosultak voltak a C részre (5,0 és/vagy 10,0 mg/kg a 156. héten keresztül történő folytatáshoz; egyetlen résztvevő sem kapott 5,0 és 10,0 mg/kg-ot is). Az SBC-103 fejlesztési program korai befejezése miatt, beleértve ezt a tanulmányt is, a szponzor döntése alapján minden résztvevő visszalépett a C résztől. A program korai leállítása miatt ez a jelentés csak biztonsági adatokat közöl.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

11

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • Egy résztvevő 2 éves vagy annál nagyobb, de 12 évesnél fiatalabb volt a tájékozott beleegyezés időpontjában.
  • Az MPS IIIB végleges diagnózisa.
  • Dokumentált fejlődési késés.

Főbb kizárási kritériumok:

  • Bármikor kapott génterápiás kezelést.
  • Korábbi vérképző őssejt- vagy csontvelő-transzplantáció.
  • Volt olyan belső vagy nem eltávolítható külső fémtárgya, amely biztonsági kockázatot jelentett a mágneses teret használó vizsgálati értékeléseknél, vagy bármilyen más olyan egészségügyi állapot vagy körülmény, amelyben a mágneses rezonancia képalkotás a helyi intézményi szabályzat szerint ellenjavallt.
  • Ismert túlérzékenység a tojással szemben.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: SBC-103

A rész (Kezdő terápia): A résztvevők SBC-103-at, 0,3, 1,0 vagy 3,0 mg/kg QOW-t kaptak 24 héten keresztül, majd 4 hetes kezelési szünetet tartottak. A résztvevők először a legalacsonyabb dózisban jelentkeztek be.

B rész: A résztvevőket a következő legmagasabb, biztonságosnak ítélt dózisig (1,0 vagy 3,0 mg/kg QOW) emelték 8 hétig ≥. Azok a résztvevők, akik az A. részben 0,3 mg/kg-os dózist kaptak, a B. részben bármikor megfontolták a második adag 3,0 mg/kg-ra történő emelését, feltéve, hogy a B részben legalább 2 1,0 mg/kg-os adagot toleráltak. és legalább 4 adag SBC-103 QOW 3,0 mg/kg-ot tolerálva vették figyelembe a C részben való részvételt.

C. rész: A résztvevők 5,0 vagy 10,0 mg/kg SBC-103-at kaptak IV QOW beadással. A C. részben az adagolás 5,0 mg/kg dózissal kezdődött. Az első résztvevő 10,0 mg/kg-os adagolásának megkezdésére vonatkozó döntés az 5,0 mg/kg-os biztonsági adatok áttekintésén alapult.
Drog: SBC-103
Más nevek:
  • rekombináns humán alfa-N-acetil-glükózaminidáz

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők száma, akik súlyos, kezelésből adódó nemkívánatos eseményeket (TEAE) tapasztaltak
Időkeret: Kiindulási helyzet a 142. héthez
A TEAE-ket minden olyan nemkívánatos eseményként (AE) határoztuk meg, amely a vizsgálati gyógyszer első dózisának 1. napon történő beadása után következett be (A rész). Súlyos mellékhatásként olyan AE-t határoztak meg, amely cselekvőképtelen volt, és orvosi beavatkozást igényel. A TEAE-ket kumulatívan összegezték a teljes vizsgálat során, és külön a C. részhez, az összes súlyos TEAE-re vonatkozó adatokat bemutatjuk a teljes vizsgálat során. A jelentett nemkívánatos események modulban található az ok-okozati összefüggéstől függetlenül a súlyos és minden egyéb nem súlyos mellékhatás összefoglalása.
Kiindulási helyzet a 142. héthez

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Alexion Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. január 22.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. október 16.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. október 16.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. december 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. december 18.

Első közzététel (Becslés)

2014. december 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. augusztus 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. július 24.

Utolsó ellenőrzés

2018. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NGLU-CL02

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Eldöntetlen

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Mucopolysaccharidosis IIIB

Klinikai vizsgálatok a SBC-103

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel