Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet, farmakokinetikk og farmakodynamikk/effekt av SBC-103 ved mukopolysakkaridose III, type B (MPS IIIB)

24. juli 2018 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals

En åpen fase I/II-studie i MPS IIIB-emner for å undersøke sikkerheten, farmakokinetikken og farmakodynamikken/effektiviteten til SBC-103 administrert intravenøst

Studie for å evaluere sikkerheten og toleransen ved intravenøs (IV) administrering av SBC-103 hos deltakere med mukopolysakkaridose III, type B (MPS IIIB, Sanfilippo B) med evaluerbare tegn eller symptomer på utviklingsforsinkelse.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien ble designet som en 3-delt studie for å evaluere sikkerheten og toleransen ved IV-administrasjon av SBC-103. Deltakere registrert i del A (0,3, 1,0 eller 3,0 milligram [mg] per kilogram [kg] SBC-103 administrert annenhver uke [QOW] i 24 påfølgende uker). Deltakere som fullførte del A var kvalifisert for del B (en økning til 1,0 eller 3,0 mg/kg QOW). Deltakere som fullførte del B var kvalifisert for del C (5,0 og/eller 10,0 mg/kg for å fortsette gjennom uke 156; ingen deltakere fikk både 5,0 og 10,0 mg/kg). På grunn av tidlig avslutning av SBC-103-utviklingsprogrammet, inkludert denne studien, trakk alle deltakerne seg fra del C etter sponsorens beslutning. Som et resultat av tidlig avslutning av dette programmet, gir denne rapporten kun sikkerhetsdata.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

11

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55414
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08950
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B4 6NH

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 12 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • En deltaker var eldre enn eller lik 2 år, men mindre enn 12 år på tidspunktet for informert samtykke.
  • Definitiv diagnose av MPS IIIB.
  • Dokumentert utviklingsforsinkelse.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Fikk behandling med genterapi til enhver tid.
  • Tidligere hematopoetisk stamcelle- eller benmargstransplantasjon.
  • Hadde interne eller ikke-avtakbare eksterne metallgjenstander som utgjorde en sikkerhetsrisiko for studievurderinger som brukte magnetiske felt, eller enhver annen medisinsk tilstand eller omstendighet der magnetisk resonansavbildning var kontraindisert i henhold til lokale institusjonelle retningslinjer.
  • Kjent overfølsomhet for egg.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: SBC-103

Del A (initial terapi): Deltakerne fikk SBC-103, 0,3, 1,0 eller 3,0 mg/kg QOW i 24 uker, etterfulgt av en ≥ 4 ukers behandlingspause. Deltakerne meldte seg på den laveste dosen først.

Del B: Deltakerne ble eskalert til den nest høyeste dosen som ble ansett som trygg (1,0 eller 3,0 mg/kg QOW) i ≥ 8 uker. Deltakere som fikk doser på 0,3 mg/kg i del A ble vurdert for en andre doseeskalering til 3,0 mg/kg når som helst i del B forutsatt at de tålte minst 2 doser på 1,0 mg/kg i del B. Deltakere som fikk og tolererte minst 4 doser av SBC-103 QOW på 3,0 mg/kg ble vurdert for deltakelse i del C.

Del C: Deltakerne fikk SBC-103 5,0 eller 10,0 mg/kg administrert IV QOW. Doseringen i del C begynte ved dosenivået 5,0 mg/kg. Beslutningen om å begynne å dosere den første deltakeren med 10,0 mg/kg var basert på gjennomgang av sikkerhetsdata på 5,0 mg/kg.
Legemiddel: SBC-103
Andre navn:
  • rekombinant human alfa-N-acetylglukosaminidase

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som opplevde alvorlige behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 142
TEAE ble definert som enhver uønsket hendelse (AE) som oppsto etter administrering av den første dosen av studiemedikamentet på dag 1 (del A). En alvorlig AE ble definert som en AE som var invalidiserende og krevde medisinsk intervensjon. TEAE-er ble oppsummert kumulativt over hele studien og separat for del C, data for alle alvorlige TEAE-er gjennom hele studien presenteres. Et sammendrag av alvorlige og alle andre ikke-alvorlige bivirkninger uavhengig av årsakssammenheng finnes i modulen Rapporterte uønskede hendelser.
Grunnlinje til uke 142

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. januar 2015

Primær fullføring (Faktiske)

16. oktober 2017

Studiet fullført (Faktiske)

16. oktober 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. desember 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. desember 2014

Først lagt ut (Anslag)

24. desember 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. august 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. juli 2018

Sist bekreftet

1. juli 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NGLU-CL02

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere