Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

SBC-103:n turvallisuus, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka/tehokkuus mukopolysakkaridoosi III:ssa, tyyppi B (MPS IIIB)

tiistai 24. heinäkuuta 2018 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals

Vaiheen I/II avoin tutkimus MPS IIIB -potilailla suonensisäisesti annetun SBC-103:n turvallisuuden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa/tehokkuutta varten

Tutkimus SBC-103:n suonensisäisen (IV) annon turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi osallistujille, joilla on mukopolysakkaridoosi III, tyyppi B (MPS IIIB, Sanfilippo B), joilla on arvioitavia kehitysviiveen merkkejä tai oireita.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus suunniteltiin kolmiosaiseksi tutkimukseksi, jossa arvioitiin SBC-103:n suonensisäisen annon turvallisuutta ja siedettävyyttä. Osallistujat, jotka ilmoittautuivat osaan A (0,3, 1,0 tai 3,0 milligrammaa [mg] kilogrammaa [kg] kohti SBC-103:a annettuna joka toinen viikko [QOW] 24 peräkkäisen viikon ajan). Osan A suorittaneet osallistujat olivat oikeutettuja osaan B (lisäys 1,0 tai 3,0 mg/kg QOW). Osallistujat, jotka suorittivat osan B, olivat oikeutettuja osaan C (5,0 ja/tai 10,0 mg/kg jatkaakseen viikolla 156; kukaan osallistuja ei saanut sekä 5,0 että 10,0 mg/kg). Koska SBC-103-kehitysohjelma, mukaan lukien tämä tutkimus, lopetettiin ennenaikaisesti, kaikki osallistujat vetäytyivät osasta C sponsorin päätöksellä. Tämän ohjelman ennenaikaisen lopettamisen seurauksena tämä raportti sisältää vain turvallisuustietoja.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

11

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08950
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
  • Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55414
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 12 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Osallistuja oli vähintään 2-vuotias mutta alle 12-vuotias tietoisen suostumuksen ajankohtana.
  • MPS IIIB:n lopullinen diagnoosi.
  • Dokumentoitu kehitysviive.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Geeniterapiahoitoa saanut milloin tahansa.
  • Aiempi hematopoieettinen kantasolu- tai luuydinsiirto.
  • Oliko hänellä sisäisiä tai irrotettavia ulkoisia metalliesineitä, jotka aiheuttivat turvallisuusriskin magneettikenttiä käyttäville tutkimusarvioinneille, tai mikä tahansa muu sairaus tai olosuhde, jossa magneettikuvaus oli vasta-aiheinen paikallisten laitoskäytäntöjen mukaan.
  • Tunnettu yliherkkyys munille.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: SBC-103

Osa A (Alkuhoito): Osallistujat saivat SBC-103:a, 0,3, 1,0 tai 3,0 mg/kg QOW 24 viikon ajan, minkä jälkeen pidettiin ≥ 4 viikon hoitotauko. Osallistujat ilmoittautuivat ensin pienimpään annokseen.

Osa B: Osallistujat nostettiin seuraavaksi korkeimpaan annokseen, jota pidettiin turvallisena (1,0 tai 3,0 mg/kg QOW) ≥ 8 viikon ajan. Osallistujille, jotka saivat osassa A annokset 0,3 mg/kg, harkittiin toisen annoksen nostamista tasolle 3,0 mg/kg milloin tahansa osan B aikana edellyttäen, että he sietävät vähintään kaksi annosta 1,0 mg/kg osassa B. Osallistujat, jotka saivat ja siedetty vähintään 4 annosta SBC-103 QOW annoksella 3,0 mg/kg harkittiin osallistumista osaan C.

Osa C: Osallistujat saivat SBC-103:a 5,0 tai 10,0 mg/kg IV QOW:na. Osassa C annostelu aloitettiin annostasolla 5,0 mg/kg. Päätös aloittaa ensimmäisen osallistujan annostelu annoksella 10,0 mg/kg perustui turvallisuustietojen tarkasteluun annoksella 5,0 mg/kg.
Lääke: SBC-103
Muut nimet:
  • rekombinantti ihmisen alfa-N-asetyyliglukosaminidaasi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, jotka kokivat vakavia hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 142
TEAE määriteltiin mille tahansa haittatapahtumaksi (AE), joka tapahtui ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen antamisen jälkeen päivänä 1 (osa A). Vakava AE määriteltiin AE, joka oli toimintakyvytön ja vaati lääketieteellistä toimenpiteitä. TEAE-tapaukset tehtiin kumulatiivisesti koko tutkimuksen ajalta, ja erikseen osassa C esitetään tiedot kaikista vakavista TEAE-tapauksista koko tutkimuksen ajan. Yhteenveto vakavista ja kaikista muista ei-vakavista haittavaikutuksista syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -moduulissa.
Lähtötilanne viikkoon 142

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alexion Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 22. tammikuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 16. lokakuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 16. lokakuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 15. joulukuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 18. joulukuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 24. joulukuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 21. elokuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 24. heinäkuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. heinäkuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NGLU-CL02

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa