Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet, farmakokinetik och farmakodynamik/effekt av SBC-103 vid mukopolysackaridos III, typ B (MPS IIIB)

24 juli 2018 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals

En öppen fas I/II-studie i MPS IIIB-ämnen för att undersöka säkerheten, farmakokinetiken och farmakodynamiken/effekten av SBC-103 administrerat intravenöst

Studie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av intravenös (IV) administrering av SBC-103 hos deltagare med mukopolysackaridos III, typ B (MPS IIIB, Sanfilippo B) med evaluerbara tecken eller symtom på utvecklingsförsening.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie utformades som en tredelad studie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av IV-administrering av SBC-103. Deltagare inskrivna i del A (0,3, 1,0 eller 3,0 milligram [mg] per kilogram [kg] SBC-103 administrerat varannan vecka [QOW] under 24 på varandra följande veckor). Deltagare som slutförde del A var berättigade till del B (en ökning till 1,0 eller 3,0 mg/kg QOW). Deltagare som slutförde del B var berättigade till del C (5,0 och/eller 10,0 mg/kg för att fortsätta under vecka 156; inga deltagare fick både 5,0 och 10,0 mg/kg). På grund av att utvecklingsprogrammet SBC-103, inklusive denna studie, avslutades tidigt, drog sig alla deltagare från del C efter sponsorns beslut. Som ett resultat av att detta program avslutades tidigt, tillhandahåller denna rapport endast säkerhetsdata.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

11

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55414
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B4 6NH

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 12 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • En deltagare var äldre än eller lika med 2 år men yngre än 12 år vid tidpunkten för informerat samtycke.
  • Definitiv diagnos av MPS IIIB.
  • Dokumenterad utvecklingsförsening.

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Fick behandling med genterapi när som helst.
  • Tidigare hematopoetisk stamcells- eller benmärgstransplantation.
  • Hade några interna eller icke-borttagbara externa metallföremål som utgjorde en säkerhetsrisk för studiebedömningar som använde magnetfält, eller något annat medicinskt tillstånd eller omständighet där magnetresonanstomografi var kontraindicerat enligt lokala institutionella policy.
  • Känd överkänslighet mot ägg.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: SBC-103

Del A (Initial terapi): Deltagarna fick SBC-103, 0,3, 1,0 eller 3,0 mg/kg QOW under 24 veckor, följt av ett ≥ 4-veckors behandlingsuppehåll. Deltagarna registrerade sig i den lägsta dosen först.

Del B: Deltagarna eskalerades till den näst högsta dosen som ansågs säker (1,0 eller 3,0 mg/kg QOW) i ≥ 8 veckor. Deltagare som fick doser på 0,3 mg/kg i del A övervägdes för en andra dosökning till 3,0 mg/kg när som helst under del B förutsatt att de tolererade minst 2 doser på 1,0 mg/kg i del B. Deltagare som fick och tolererade minst 4 doser av SBC-103 QOW på 3,0 mg/kg övervägdes för deltagande i del C.

Del C: Deltagarna fick SBC-103 5,0 eller 10,0 mg/kg administrerat IV QOW. Doseringen i del C började vid dosnivån 5,0 mg/kg. Beslutet att börja dosera den första deltagaren med 10,0 mg/kg baserades på granskning av säkerhetsdata vid 5,0 mg/kg.
Läkemedel: SBC-103
Andra namn:
  • rekombinant humant alfa-N-acetylglukosaminidas

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare som upplevde allvarliga behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Baslinje till vecka 142
TEAE definierades som alla biverkningar (AE) som inträffade efter administrering av den första dosen av studieläkemedlet på dag 1 (del A). En allvarlig AE definierades som en AE som var inkapaciterande och krävde medicinsk intervention. TEAEs sammanfattades kumulativt över hela studien och separat för del C, data för alla allvarliga TEAEs under hela studien presenteras. En sammanfattning av allvarliga och alla andra icke-allvarliga biverkningar oavsett orsakssamband finns i modulen Rapporterade biverkningar.
Baslinje till vecka 142

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

22 januari 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

16 oktober 2017

Avslutad studie (Faktisk)

16 oktober 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 december 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 december 2014

Första postat (Uppskatta)

24 december 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 augusti 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 juli 2018

Senast verifierad

1 juli 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NGLU-CL02

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Obeslutsam

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Mukopolysackaridos IIIB

Kliniska prövningar på SBC-103

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Taiwan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera