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Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik/Wirksamkeit von SBC-103 bei Mukopolysaccharidose III, Typ B (MPS IIIB)

24. Juli 2018 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals

Eine Open-Label-Studie der Phase I/II an MPS IIIB-Probanden zur Untersuchung der Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik/Wirksamkeit von SBC-103 bei intravenöser Verabreichung

Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit der intravenösen (IV) Verabreichung von SBC-103 bei Teilnehmern mit Mukopolysaccharidose III, Typ B (MPS IIIB, Sanfilippo B) mit auswertbaren Anzeichen oder Symptomen einer Entwicklungsverzögerung.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie war als dreiteilige Studie konzipiert, um die Sicherheit und Verträglichkeit der IV-Verabreichung von SBC-103 zu bewerten. Teilnehmer, die in Teil A eingeschrieben waren (0,3, 1,0 oder 3,0 Milligramm [mg] pro Kilogramm [kg] SBC-103, verabreicht jede zweite Woche [QOW] für 24 aufeinanderfolgende Wochen). Teilnehmer, die Teil A abgeschlossen haben, waren für Teil B berechtigt (eine Erhöhung auf 1,0 oder 3,0 mg/kg QOW). Teilnehmer, die Teil B abgeschlossen haben, waren für Teil C berechtigt (5,0 und/oder 10,0 mg/kg bis Woche 156; kein Teilnehmer erhielt sowohl 5,0 als auch 10,0 mg/kg). Aufgrund der vorzeitigen Beendigung des SBC-103-Entwicklungsprogramms, einschließlich dieser Studie, zogen sich alle Teilnehmer auf Entscheidung des Sponsors von Teil C zurück. Aufgrund der vorzeitigen Beendigung dieses Programms enthält dieser Bericht nur Sicherheitsdaten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

11

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55414
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 12 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Ein Teilnehmer war zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung älter als oder gleich 2 Jahre, aber jünger als 12 Jahre.
  • Endgültige Diagnose von MPS IIIB.
  • Dokumentierte Entwicklungsverzögerung.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Wurde zu irgendeinem Zeitpunkt mit Gentherapie behandelt.
  • Vorherige hämatopoetische Stammzell- oder Knochenmarktransplantation.
  • Hatte interne oder nicht entfernbare externe Metallgegenstände, die ein Sicherheitsrisiko für Studienbewertungen darstellten, bei denen Magnetfelder verwendet wurden, oder andere medizinische Bedingungen oder Umstände, bei denen die Magnetresonanztomographie gemäß den lokalen institutionellen Richtlinien kontraindiziert war.
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen Eier.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: SBC-103

Teil A (Anfangstherapie): Die Teilnehmer erhielten SBC-103, 0,3, 1,0 oder 3,0 mg/kg QOW für 24 Wochen, gefolgt von einer ≥ 4-wöchigen Behandlungspause. Die Teilnehmer meldeten sich zuerst in der niedrigsten Dosierung an.

Teil B: Die Teilnehmer wurden für ≥ 8 Wochen auf die nächsthöhere als sicher erachtete Dosis (1,0 oder 3,0 mg/kg QOW) eskaliert. Teilnehmer, die Dosen von 0,3 mg/kg in Teil A erhielten, wurden für eine zweite Dosiseskalation auf 3,0 mg/kg zu einem beliebigen Zeitpunkt während Teil B in Betracht gezogen, vorausgesetzt, dass sie mindestens 2 Dosen von 1,0 mg/kg in Teil B vertragen und mindestens 4 Dosen von SBC-103 QOW mit 3,0 mg/kg vertragen, wurden für die Teilnahme an Teil C in Betracht gezogen.

Teil C: Die Teilnehmer erhielten SBC-103 5,0 oder 10,0 mg/kg IV QOW verabreicht. Die Dosierung in Teil C begann mit einer Dosis von 5,0 mg/kg. Die Entscheidung, dem ersten Teilnehmer mit der Dosierung von 10,0 mg/kg zu beginnen, basierte auf der Überprüfung der Sicherheitsdaten von 5,0 mg/kg.
Arzneimittel: SBC-103
Andere Namen:
  • rekombinante humane Alpha-N-Acetylglucosaminidase

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, bei denen schwere behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) auftraten
Zeitfenster: Baseline bis Woche 142
TEAEs wurden als unerwünschte Ereignisse (AE) definiert, die nach Verabreichung der ersten Dosis des Studienmedikaments an Tag 1 (Teil A) auftraten. Ein schweres UE wurde als ein AE definiert, das die Handlungsfähigkeit beeinträchtigte und eine medizinische Intervention erforderte. TEAEs wurden kumulativ über die gesamte Studie zusammengefasst und getrennt für Teil C werden Daten für alle schweren TEAEs während der gesamten Studie präsentiert. Eine Zusammenfassung der schwerwiegenden und aller anderen nicht schwerwiegenden UE unabhängig von der Kausalität befindet sich im Modul „Reported Adverse Events“.
Baseline bis Woche 142

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. Januar 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

16. Oktober 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

16. Oktober 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Dezember 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Dezember 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

24. Dezember 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. August 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Juli 2018

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NGLU-CL02

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Unentschieden

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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