레스베라트롤과 헌팅턴병 (REVHD)
헌팅턴병 환자에서 레스베라트롤을 사용한 대사 중재
연구 개요
상세 설명
HD에서 이미 검증된 신경영상 바이오마커와 31P-MRS를 사용하여 새로 식별된 대사성 뇌 바이오마커 덕분에 우리는 레스베라트롤로 뇌 에너지 프로파일의 개선으로 인해 헌팅턴병 환자의 신경변성 감소를 테스트할 수 있습니다.
우리는 무작위, 이중 맹검, 통제 연구에서 프랑스(5≤UHDRS≤40)에서 초기에 영향을 받은 HD 환자 102명(최대 120명의 환자 포함)을 무작위 배정할 계획입니다. 환자는 12개월 동안 레스베라트롤 80mg(n=51) 또는 위약(n=51)을 투여받습니다. 임상적 이점은 UHDRS 및 신경정신과 설문지로 각각 평가됩니다. 생물학적 내성은 일상적인 생화학 혈액 검사와 레스베라트롤의 혈장 측정으로 평가되며, 이 세 가지 요소는 3개월마다 검사됩니다.
1차 종점은 우리가 설명한 바와 같이 체적 MRI를 사용하여 초기에 영향을 받은 헌팅턴병 환자에서 레스베라트롤로 1년 동안 치료한 후 헌팅턴병에서 현재까지 확인된 가장 민감한 바이오마커인 미상 위축의 비율을 측정하는 것입니다.
보조 끝점에는 다음이 포함됩니다.
HD 환자에서 레스베라트롤의 임상적 및 생물학적 내성은 (i) 신경정신과 설문지: Starkstein 무관심 척도, 병원 불안 및 우울 척도(HADS), 시스템 행동 목록(FrSBe) 및 SF36, (ii) 인지 테스트; SDMT(Symbol Digit Modalities Test) 및 (iii) 일상적인 생화학 검사 레스베라트롤의 임상적 이점은 치료 1년 동안 UHDRS의 진행 감소로 평가됩니다. 뇌 에너지 대사에 대한 레스베라트롤의 이점은 복원을 통해 평가됩니다. 31P-MRS를 사용하여 시각 자극을 하는 동안 무기 인산염/포스포크레아틴 비율 증가 - 정상적인 뇌 활성화 반영 UHDRS의 진행.
레스베라트롤의 혈장 측정을 통한 치료 순응도 및 혈장 농도 피크.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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Paris, 프랑스, 75013
- Institut du Cerveau et de la Moelle, Hôpital de la Pitié Salpêtrière
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준 :
- HTT 유전자에서 CAG 반복 길이가 > 또는 = 39인 양성 유전자 검사
- 만 18세 이상
- 정보에 입각한 동의 서명
- 사회보장 보장
- 5~40 사이의 UHDRS 점수(둘 다 포함됨)
- MRI 검사를 받을 수 있는 능력
제외 기준 :
- 레스베라트롤 또는 그 부형제(젤라틴 및 글리세린) 중 하나에 대한 과민증
- 테트라베나진 치료
- 소량의 올란자핀(≤10mg) 및 Abilify®(≤15mg) 이외의 신경이완제
- VKA 치료(Previscan®, Sintron®, Coumadine®)
- NACO 치료(Pradaxa®, Xarelto®, Eliquis®)
- 추가적인 정신과적 또는 신경학적 상태
- 심한 머리 부상
- 다른 치료적 시도에 참여(제외기간 3개월)
- 임신과 모유 수유
- 프로토콜에 대한 정보를 이해할 수 없음
- 사법적 또는 행정적 결정에 의하여 자유를 박탈당한 자
- 법적 보호를 받거나 동의할 수 없는 성인 주체.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 1
레스베라트롤(80mg/j = 4캡슐/일)
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아침 저녁으로 20mg씩 2캡슐(하루 총 4캡슐 = 80mg/day) 1년 동안 매일
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위약 비교기: 2
위약(4캡슐/일)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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미상 위축 비율
기간: 일년
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체적 MRI를 사용하여 초기에 영향을 받은 헌팅턴병 환자에서 레스베라트롤 치료 1년 전후 미상 위축률 측정.
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일년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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UHDRS(통합 헌팅턴병 평가 척도)
기간: 일년
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일년
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TFC(총 기능 용량)
기간: 일년
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일년
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무기 인산염/포스포크레아틴의 비율
기간: 일년
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뇌 에너지 대사에 대한 레스베라트롤의 이점은 정상적인 뇌 활성화를 반영하는 무기 인산염/포스포크레아틴의 증가된 비율의 회복에 의해 평가됩니다. 시각적 자극 동안 31P-MRS를 사용하여 치료 1년 전후에 평가됩니다.
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일년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Fanny Mochel, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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위약에 대한 임상 시험
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AJU Pharm Co., Ltd.OM Pharma SA모병
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University Hospital, Strasbourg, France모집하지 않고 적극적으로