열성 이영양성 수포성 표피박리증에서 유전자 변형 자가 섬유아세포의 안전성 연구

포함 기준:

1. 이중 대립유전자 COL7A1 돌연변이가 확인된 RDEB의 임상 및 유전적 진단.
2. TEM에 의해 확인된 감소된 수 또는 형태학적으로 비정상적인 앵커링 피브릴.
3. 몸통 및/또는 사지에 세포 주입에 적합한 최소 5x8cm의 온전한 피부.
4. 국소 마취가 가능합니다.
5. 17세 이상이고 첫 번째 연구 개입 전에 정보에 입각한 동의를 할 수 있는 피험자.

제외 기준:

1. 본 연구에 등록하기 전 6개월 이내에 다른 연구용 의약품을 투여받은 피험자.
2. 생검으로 입증된 피부 악성 종양의 과거 병력.
3. 1주 이상 동안 경구용 코르티코스테로이드(프레드니솔론 >1mg/kg)를 포함한 면역요법(비강 및 국소 제제가 허용됨) 또는 본 연구에 등록한 후 60일 이내에 화학요법을 받은 피험자.
4. 조사 의약품(IMP)의 구성 성분에 대해 알려진 알레르기.

5. 둘 다 포함하는 피험자:

   • ELISA에 의해 확인된 C7에 대한 양성 혈청 항체 및
   • 소금 갈라진 피부의 기저부에 결합하는 양성 IIF.
6. 세포 주사 후 12개월 동안 조사자가 결정한 피험자의 일반적이고 바람직한 생활 방식과 일치할 때 금욕하지 않거나 허용되는 피임 수단을 실행하지 않는 임신 중이거나 가임 중인 피험자.
7. HIV, B형 간염, C형 간염, HTLV 또는 매독에 대한 양성 결과를 가진 피험자.