Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhetsstudie av genmodifierade autologa fibroblaster i recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa

20 september 2019 uppdaterad av: King's College London

Fas I-studie av Lentiviral-medierade COL7A1 genmodifierade autologa fibroblaster hos vuxna med recessiv dystrofisk epidermolys Bullosa.

Recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa (RDEB) är en allvarlig form av blåsbildning som orsakas av mutationer i COL7A1-genen. Denna studie syftar till att bedöma säkerheten för intradermala injektioner av genmodifierade autologa fibroblaster hos 5-10 vuxna med RDEB.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa (RDEB) är en allvarlig form av blåsbildning som orsakas av mutationer i COL7A1-genen. Denna studie syftar till att bedöma säkerheten för intradermala injektioner av genmodifierade autologa fibroblaster hos 5-10 vuxna med RDEB.

Detta är en öppen fas I-studie med singelcenter med primärt syfte att utvärdera de negativa och allvarliga biverkningarna under 12 månaders uppföljningsperiod. Sekundära mål inkluderar (1) analys av typ VII kollagen (C7) uttryck och morfologi av förankringsfibriller i de injicerade områdena av huden; (2) analys av immunsvar mot nyligen uttryckt C7.

Varje studiedeltagare kommer att få tre intradermala injektioner av COL7A1 genmodifierade autologa fibroblaster endast på dag 0. Varje individ kommer att genomgå en första screening inklusive en fysisk undersökning och bedömning av sjukdomens svårighetsgrad. Blodanalyser och hudbiopsier kommer att utföras vid olika tidpunkter enligt övervakningsschemat under 12 månader.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

5

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, SE1 9RT
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

15 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Klinisk och genetisk diagnos av RDEB med bekräftade bialleliska COL7A1-mutationer.
  2. Ett minskat antal eller morfologiskt onormala förankringsfibriller bekräftat av TEM.
  3. Minst 5x8 cm intakt hud på bålen och/eller extremiteterna som är lämplig för cellinjektioner.
  4. Kan genomgå lokalbedövning.
  5. Försökspersoner som är ≥ 17 år och kan ge informerat samtycke före den första studieinterventionen.

Exklusions kriterier:

  1. Försökspersoner som fått andra prövningsläkemedel inom 6 månader före registreringen i denna studie.
  2. Tidigare medicinsk historia av biopsi bevisad hudmalignitet.
  3. Försökspersoner som har fått immunterapi inklusive orala kortikosteroider (prednisolon >1 mg/kg) i mer än en vecka (intranasala och topikala preparat är tillåtna) eller kemoterapi inom 60 dagar efter inskrivningen i denna studie.
  4. Känd allergi mot någon av beståndsdelarna i prövningsläkemedlet (IMP).

  5. Ämnen med BÅDA:

    • positiva serumantikroppar mot C7 bekräftade med ELISA och
    • positiv IIF med bindning till basen av saltdelad hud.
  6. Försökspersoner som är gravida eller i fertil ålder som varken är abstinenta eller tillämpar ett acceptabelt preventivmedel när detta är i linje med den vanliga och föredragna livsstilen för försökspersonen, som bestämts av utredaren, under 12 månader efter cellinjektionerna.
  7. Försökspersoner med positiva resultat för HIV, Hepatit B, Hepatit C, HTLV eller Syfilis.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Genmodifierade autologa fibroblaster
3 intradermala injektioner av COL7A1 genmodifierade autologa fibroblaster kommer endast att administreras på dag 0.
Läkemedel: Genmodifierade autologa fibroblaster
3 intradermala injektioner av COL7A1 genmodifierade autologa fibroblaster kommer endast att administreras på dag 0.
Andra namn:
  • COL7A1 genmodifierade autologa fibroblaster

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Biverkningar (AE), allvarliga biverkningar (SAE), biverkningar (AR) och allvarliga biverkningar (SAR) vid varje besök under 12 månaders uppföljningsperiod.
Tidsram: 12 månader
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Typ VII kollagenproteinuttryck, mätt med direkt immunfluorescens, i den behandlade och obehandlade huden
Tidsram: Vecka 2, månad 3 och månad 12
Vecka 2, månad 3 och månad 12
Morfologi av förankringsfibriller, mätt med transmissionselektronmikroskopi, i den behandlade och obehandlade huden
Tidsram: Vecka 2, månad 3 och månad 12
Vecka 2, månad 3 och månad 12
Vektorkopietal, mätt med q-PCR, i den behandlade och obehandlade huden
Tidsram: Vecka 2, månad 3 och månad 12
Vecka 2, månad 3 och månad 12
Anti-typ VII kollagenantikroppar mätt med ELISA och indirekt immunfluorescens
Tidsram: Vecka 2, månad 1, månad 3, månad 6 och månad 12
Vecka 2, månad 1, månad 3, månad 6 och månad 12
T-cellssvar på fullängdskollagen typ VII mätt med ELISPOT
Tidsram: Vecka 2, månad 1, månad 3, månad 6 och månad 12
Vecka 2, månad 1, månad 3, månad 6 och månad 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

King's College London

Samarbetspartners

University College, London

Utredare

  • Huvudutredare: John A McGrath, FRCP, King's College London

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 september 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

1 mars 2018

Avslutad studie (Faktisk)

1 mars 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 maj 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 juli 2015

Första postat (Uppskatta)

10 juli 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 september 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 september 2019

Senast verifierad

1 augusti 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • LENTICOL-F

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Recessiv dystrofisk epidermolys Bullosa

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Slovakia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera