Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhedsundersøgelse af genmodificerede autologe fibroblaster i recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa

20. september 2019 opdateret af: King's College London

Fase I undersøgelse af Lentiviral-medierede COL7A1 genmodificerede autologe fibroblaster hos voksne med recessiv dystrofisk epidermolysis Bullosa.

Recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa (RDEB) er en alvorlig form for blæredannelse forårsaget af mutationer i COL7A1-genet. Denne undersøgelse har til formål at vurdere sikkerheden ved intradermale injektioner af genmodificerede autologe fibroblaster hos 5-10 voksne med RDEB.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa (RDEB) er en alvorlig form for blæredannelse forårsaget af mutationer i COL7A1-genet. Denne undersøgelse har til formål at vurdere sikkerheden ved intradermale injektioner af genmodificerede autologe fibroblaster hos 5-10 voksne med RDEB.

Dette er et åbent enkeltcenter fase I-studie med primært formål at evaluere de uønskede og alvorlige bivirkninger over 12 måneders opfølgningsperiode. Sekundære mål omfatter (1) analyse af type VII kollagen (C7) ekspression og morfologi af forankringsfibriller i de injicerede områder af huden; (2) analyse af immunrespons på nyligt udtrykt C7.

Hver undersøgelsesdeltager vil kun modtage tre intradermale injektioner af COL7A1 genmodificerede autologe fibroblaster på dag 0. Hvert individ vil gennemgå en indledende screening, herunder en fysisk undersøgelse og vurdering af sygdommens sværhedsgrad. Blodanalyser og hudbiopsier vil blive udført på forskellige tidspunkter i henhold til overvågningsplanen over 12 måneder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

13 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Klinisk og genetisk diagnose af RDEB med bekræftede bi-alleliske COL7A1-mutationer.
  2. Et reduceret antal eller morfologisk unormale forankringsfibriller bekræftet af TEM.
  3. Mindst 5x8 cm intakt hud på stammen og/eller ekstremiteter, der er egnet til celleinjektioner.
  4. Kan undergå lokalbedøvelse.
  5. Forsøgspersoner i alderen ≥ 17 år og i stand til at give informeret samtykke før den første undersøgelsesintervention.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersoner, der modtog andre forsøgslægemidler inden for 6 måneder før optagelse i denne undersøgelse.
  2. Tidligere medicinsk historie med biopsi påvist malignitet i huden.
  3. Forsøgspersoner, der har modtaget immunterapi inklusive orale kortikosteroider (Prednisolon >1 mg/kg) i mere end en uge (intranasale og topiske præparater er tilladt) eller kemoterapi inden for 60 dage efter optagelse i denne undersøgelse.
  4. Kendt allergi over for nogen af ​​bestanddelene i forsøgslægemidlet (IMP).

  5. Emner med BEGGE:

    • positive serumantistoffer mod C7 bekræftet ved ELISA og
    • positiv IIF med binding til bunden af ​​saltspaltet hud.
  6. Forsøgspersoner, der er gravide eller i den fødedygtige alder, som hverken er afholdende eller praktiserer en acceptabel præventionsmetode, når dette er i overensstemmelse med forsøgspersonens sædvanlige og foretrukne livsstil, som bestemt af investigator, i 12 måneder efter celleindsprøjtningerne.
  7. Forsøgspersoner med positive resultater for HIV, Hepatitis B, Hepatitis C, HTLV eller Syfilis.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Genmodificerede autologe fibroblaster
3 intradermale injektioner af COL7A1 genmodificerede autologe fibroblaster vil kun blive administreret på dag 0.
Medicin: Genmodificerede autologe fibroblaster
3 intradermale injektioner af COL7A1 genmodificerede autologe fibroblaster vil kun blive administreret på dag 0.
Andre navne:
  • COL7A1 genmodificerede autologe fibroblaster

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Bivirkninger (AE'er), Alvorlige Bivirkninger (SAE'er), Bivirkninger (AR'er) og Alvorlige Bivirkninger (SAR'er) ved hvert besøg over 12 måneders opfølgningsperiode.
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Type VII kollagenproteinekspression, målt ved direkte immunfluorescens, i den behandlede og ubehandlede hud
Tidsramme: Uge 2, måned 3 og måned 12
Uge 2, måned 3 og måned 12
Morfologi af forankringsfibriller, målt ved transmissionselektronmikroskopi, i den behandlede og ubehandlede hud
Tidsramme: Uge 2, måned 3 og måned 12
Uge 2, måned 3 og måned 12
Vektorkopital, målt ved q-PCR, i den behandlede og ubehandlede hud
Tidsramme: Uge 2, måned 3 og måned 12
Uge 2, måned 3 og måned 12
Anti-type VII kollagen antistoffer målt ved ELISA og indirekte immunfluorescens
Tidsramme: Uge 2, Måned 1, Måned 3, Måned 6 og Måned 12
Uge 2, Måned 1, Måned 3, Måned 6 og Måned 12
T-celleresponser på fuldlængde type VII kollagen målt med ELISPOT
Tidsramme: Uge 2, Måned 1, Måned 3, Måned 6 og Måned 12
Uge 2, Måned 1, Måned 3, Måned 6 og Måned 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

King's College London

Samarbejdspartnere

University College, London

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: John A McGrath, FRCP, King's College London

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. marts 2018

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. maj 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. juli 2015

Først opslået (Skøn)

10. juli 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. september 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. september 2019

Sidst verificeret

1. august 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LENTICOL-F

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Recessiv dystrofisk epidermolysis Bullosa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kenya

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner