Badanie bezpieczeństwa autologicznych fibroblastów zmodyfikowanych genetycznie w recesywnym dystroficznym pęcherzowym oddzielaniu się naskórka

Kryteria przyjęcia:

1. Kliniczna i genetyczna diagnostyka RDEB z potwierdzoną bi-alleliczną mutacją COL7A1.
2. Zmniejszona liczba lub morfologicznie nieprawidłowe włókienka kotwiczące potwierdzone przez TEM.
3. Co najmniej 5 x 8 cm nienaruszonej skóry na tułowiu i/lub kończynach, która nadaje się do wstrzyknięć komórek.
4. Możliwość poddania się znieczuleniu miejscowemu.
5. Osoby w wieku ≥ 17 lat i zdolne do wyrażenia świadomej zgody przed pierwszą interwencją badawczą.

Kryteria wyłączenia:

1. Pacjenci, którzy otrzymywali inne badane produkty lecznicze w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem do tego badania.
2. Historia medyczna potwierdzonej biopsją nowotworu skóry.
3. Pacjenci, którzy otrzymywali immunoterapię, w tym doustne kortykosteroidy (prednizolon >1 mg/kg) przez ponad tydzień (dozwolone są preparaty donosowe i miejscowe) lub chemioterapię w ciągu 60 dni od włączenia do tego badania.
4. Znana alergia na którykolwiek ze składników badanego produktu leczniczego (IMP).

5. Przedmioty z OBA:

   • dodatnie przeciwciała w surowicy przeciwko C7 potwierdzone testem ELISA i
   • dodatni IIF z wiązaniem do podstawy rozłupanej skóry.
6. Osoby w ciąży lub w wieku rozrodczym, które nie zachowują abstynencji ani nie stosują akceptowalnych środków antykoncepcji, jeśli jest to zgodne ze zwykłym i preferowanym stylem życia pacjentki, określonym przez Badacza, przez 12 miesięcy po wstrzyknięciu komórek.
7. Osoby z pozytywnym wynikiem na HIV, wirusowe zapalenie wątroby typu B, wirusowe zapalenie wątroby typu C, HTLV lub kiłę.