劣性ジストロフィー性表皮水疱症における遺伝子改変自己線維芽細胞の安全性試験

包含基準:

1. 二重対立遺伝子 COL7A1 変異が確認された RDEB の臨床的および遺伝子診断。
2. 数の減少または形態学的に異常な係留線維が TEM によって確認されました。
3. 細胞注射に適した胴体および/または四肢の無傷の皮膚の少なくとも 5x8cm。
4. 局所麻酔が可能です。
5. -17歳以上で、最初の研究介入の前にインフォームドコンセントを提供できる被験者。

除外基準:

1. -この研究への登録前6か月以内に他の治験薬を受け取った被験者。
2. -生検で証明された皮膚悪性腫瘍の過去の病歴。
3. -経口コルチコステロイド（プレドニゾロン> 1mg / kg）を含む免疫療法を受けた被験者 1週間以上（鼻腔内および局所製剤は許可されています）または化学療法は、この研究への登録から60日以内。
4. -治験薬（IMP）の成分のいずれかに対する既知のアレルギー。

5. 両方の被験者:

   • ELISAによって確認されたC7に対する陽性血清抗体および
   • ソルトスプリットスキンのベースに結合するポジティブIIF。
6. -妊娠している、または出産の可能性のある被験者で、禁欲も避妊の許容される手段も実践していない場合、治験責任医師が決定したように、細胞注射後12か月間、被験者の通常の好ましいライフスタイルに沿っています。
7. -HIV、B型肝炎、C型肝炎、HTLV、または梅毒の結果が陽性である被験者。