Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhetsstudie av genmodifiserte autologe fibroblaster i recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa

20. september 2019 oppdatert av: King's College London

Fase I-studie av Lentiviral-mediert COL7A1 genmodifiserte autologe fibroblaster hos voksne med recessiv dystrofisk epidermolysis Bullosa.

Recessive dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB) er en alvorlig form for blemmer hudsykdom forårsaket av mutasjoner i COL7A1 genet. Denne studien tar sikte på å vurdere sikkerheten ved intradermale injeksjoner av genmodifiserte autologe fibroblaster hos 5-10 voksne med RDEB.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Recessive dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB) er en alvorlig form for blemmer hudsykdom forårsaket av mutasjoner i COL7A1 genet. Denne studien tar sikte på å vurdere sikkerheten ved intradermale injeksjoner av genmodifiserte autologe fibroblaster hos 5-10 voksne med RDEB.

Dette er en åpen enkeltsenterfase I-studie med primært mål å evaluere de uønskede og alvorlige bivirkningene over 12 måneders oppfølgingsperiode. Sekundære mål inkluderer (1) analyse av type VII kollagen (C7) uttrykk og morfologi av forankringsfibriller i de injiserte områdene av huden; (2) analyse av immunrespons mot nylig uttrykt C7.

Hver studiedeltaker vil motta tre intradermale injeksjoner av COL7A1 genmodifiserte autologe fibroblaster på dag 0. Hvert individ vil gjennomgå en innledende screening inkludert en fysisk undersøkelse og vurdering av sykdommens alvorlighetsgrad. Blodanalyser og hudbiopsier vil bli utført på ulike tidspunkt i henhold til overvåkingsplanen over 12 måneder.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SE1 9RT
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

15 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Klinisk og genetisk diagnose av RDEB med bekreftede bi-alleliske COL7A1-mutasjoner.
  2. Et redusert antall eller morfologisk unormale forankringsfibriller bekreftet av TEM.
  3. Minst 5x8 cm intakt hud på stammen og/eller ekstremiteter som er egnet for celleinjeksjoner.
  4. Kan gjennomgå lokalbedøvelse.
  5. Forsøkspersoner i alderen ≥ 17 år og i stand til å gi informert samtykke før den første studieintervensjonen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøkspersoner som mottok andre undersøkelsesmedisiner innen 6 måneder før innmelding til denne studien.
  2. Tidligere medisinsk historie med biopsi påvist malignitet i huden.
  3. Personer som har mottatt immunterapi inkludert orale kortikosteroider (prednisolon >1mg/kg) i mer enn én uke (intranasale og lokale preparater er tillatt) eller kjemoterapi innen 60 dager etter innmelding til denne studien.
  4. Kjent allergi mot noen av bestanddelene i forsøksmedisinen (IMP).

  5. Emner med BEGGE:

    • positive serumantistoffer mot C7 bekreftet ved ELISA og
    • positiv IIF med binding til basen av saltdelt hud.
  6. Forsøkspersoner som er gravide eller i fertil alder som verken er avholdende eller praktiserer en akseptabel prevensjon når dette er i tråd med den vanlige og foretrukne livsstilen til forsøkspersonen, som bestemt av etterforskeren, i 12 måneder etter celleinjeksjonene.
  7. Personer med positive resultater for HIV, Hepatitt B, Hepatitt C, HTLV eller Syfilis.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Genmodifiserte autologe fibroblaster
3 intradermale injeksjoner av COL7A1 genmodifiserte autologe fibroblaster vil kun bli administrert på dag 0.
Legemiddel: Genmodifiserte autologe fibroblaster
3 intradermale injeksjoner av COL7A1 genmodifiserte autologe fibroblaster vil kun bli administrert på dag 0.
Andre navn:
  • COL7A1 genmodifiserte autologe fibroblaster

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Bivirkninger (AE), alvorlige bivirkninger (SAE), bivirkninger (AR) og alvorlige bivirkninger (SAR) ved hvert besøk over 12 måneders oppfølgingsperiode.
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Type VII kollagenproteinuttrykk, målt ved direkte immunfluorescens, i den behandlede og ubehandlede huden
Tidsramme: Uke 2, måned 3 og måned 12
Uke 2, måned 3 og måned 12
Morfologi av forankringsfibriller, målt ved transmisjonselektronmikroskopi, i behandlet og ubehandlet hud
Tidsramme: Uke 2, måned 3 og måned 12
Uke 2, måned 3 og måned 12
Vektorkopinummer, målt ved q-PCR, i behandlet og ubehandlet hud
Tidsramme: Uke 2, måned 3 og måned 12
Uke 2, måned 3 og måned 12
Anti-type VII kollagen antistoffer målt ved ELISA og indirekte immunfluorescens
Tidsramme: Uke 2, måned 1, måned 3, måned 6 og måned 12
Uke 2, måned 1, måned 3, måned 6 og måned 12
T-celleresponser på full lengde type VII kollagen målt med ELISPOT
Tidsramme: Uke 2, måned 1, måned 3, måned 6 og måned 12
Uke 2, måned 1, måned 3, måned 6 og måned 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

King's College London

Samarbeidspartnere

University College, London

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: John A McGrath, FRCP, King's College London

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2015

Primær fullføring (Faktiske)

1. mars 2018

Studiet fullført (Faktiske)

1. mars 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. mai 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. juli 2015

Først lagt ut (Anslag)

10. juli 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. september 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. september 2019

Sist bekreftet

1. august 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • LENTICOL-F

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Recessiv dystrofisk epidermolysis Bullosa

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Gabon

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere