이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

XMEN 증후군 환자의 마그네슘 보충

2022년 2월 9일 업데이트: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

XMEN 증후군 환자의 마그네슘 보충에 대한 이중 맹검, 위약 대조, 교차 연구

배경:

- 마그네슘 결핍, Epstein-Barr 바이러스 감염 및 신생물 증후군을 동반한 X-연관 면역결핍을 XMEN 증후군이라고 합니다. 이 유전적 상태에서 세포는 정상보다 마그네슘이 적습니다. 이것은 신체가 감염과 싸우는 것을 어렵게 만듭니다. 연구자들은 마그네슘 보충제가 신체가 감염과 싸우는 것을 더 쉽게 만들 수 있는지 확인하기를 원합니다.

목적:

- 마그네슘 보충제가 XMEN 증후군 환자의 면역 체계를 강화하고 Epstein-Barr 바이러스의 양을 줄일 수 있는지 확인합니다.

적임:

- XMEN 증후군이 있는 6세 이상의 사람

설계:

  • 참가자는 다음과 같이 선별됩니다.
  • 병력
  • 신체검사
  • CT 스캔: 참가자는 조영제를 마시고 팔의 IV를 통해 염료를 얻을 수 있습니다. 그들은 신체 사진을 찍는 기계에 누워있을 것입니다.
  • EKG: 신체의 작은 끈적끈적한 패치가 심장 박동을 추적합니다.
  • 혈액 검사
  • 연구에는 2 부분이 있습니다.
  • 두 부분을 모두 수행하는 참가자는 1년 동안 참여하고 클리닉을 약 15회 방문합니다. 이러한 방문에는 신체 검사와 혈액 및 소변 검사가 포함됩니다.
  • 첫 번째 부분만 수행하는 참가자는 6개월 안에 완료되며 방문 횟수도 줄어듭니다.
  • 연구 파트 1의 경우 참가자는 3개월 동안 마그네슘 알약을 복용하고 추가로 3개월 동안 위약 알약을 복용합니다.
  • 생후 3개월과 6개월에 신체 검사, 병력, 혈액 및 소변 검사, 심전도 검사를 받게 됩니다.
  • 마그네슘 알약이 도움이 되지 않으면 참가자는 연구 파트 2를 수행합니다.
  • 그들은 팔 정맥을 통해 3일 동안 마그네슘을 얻기 위해 4-5일 동안 병원에 입원할 것입니다.
  • 그들은 앞으로 6개월 동안 마그네슘 알약을 복용할 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

X-연관 면역결핍 마그네슘 결손, 엡스타인-바 바이러스(EBV) 감염 및 신생물(XMEN) 증후군은 마그네슘 수송체 1(MAGT1)의 발현 상실로 인해 발생하는 일차 면역결핍입니다. 이 증후군은 분화 4(CD4) 림프구 감소증, 대부분의 환자에서 만성 EBV 감염 및 EBV 관련 림프증식 장애와 관련이 있습니다. MAGT1의 소실은 T 세포 활성화 장애를 일으키고 자연 살해(NK) 세포 및 CD8 T 세포에서 활성제 수용체인 NKG2D의 발현을 감소시켜 이들 세포의 EBV 특이적 세포용해 기능을 감소시킵니다. 이전 연구 결과는 마그네슘 보충이 XMEN 환자에게 실행 가능한 치료 옵션이 될 수 있음을 시사합니다.

제안된 연구는 2개 부분으로 구성되며 환자는 2개의 코호트로 나뉩니다. 코호트 1(높은 EBV 그룹)의 환자는 기준 혈액 EBV 바이러스 부하가 5,000 copies/mL 이상이거나 EBV log가 3.7 IU/mL 이상입니다. 코호트 2(EBV 그룹이 낮거나 없음)의 환자는 기준선 혈액 EBV 바이러스 부하를 갖습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

8

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, 미국, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

  • 포함 기준:

등록하기 전에 다음 포함 기준을 모두 충족해야 합니다.

  1. MAGT1 유전적 결함의 분자진단
  2. 만 6세 이상
  3. 연구 기간 동안 마그네슘 보충제(연구 제제 제외) 및 모든 종합 비타민 또는 마그네슘을 함유할 수 있는 일반의약품을 중단하려는 의지
  4. 12주간의 위약 기간과 2주간의 워시아웃 기간(연구 전 및 연구 중간) 동안 마그네슘 보충 없이 지낼 의향
  5. 향후 연구를 위해 샘플을 보관할 의향
  6. 후속 치료를 위해 집에 의사가 있어야 함

제외 기준:

  1. 등록 전 12개월 이내에 림프종에 대한 화학 요법 또는 방사선 요법
  2. 등록 전 6개월 이내에 Rituximab 노출
  3. 진화하는 림프종을 암시하는 전신 증상
  4. 임상적으로 중요한 심장 부정맥 또는 심장 결함의 병력
  5. 신부전(크레아티닌 청소율 계산
  6. 고급 심장 블록
  7. 마그네슘 혈청 농도 >2mmol/L(>5mg/dL)로 정의되는 고마그네슘혈증
  8. 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 혈청양성
  9. 생명을 위협하는 활성 미생물 감염의 징후 또는 증상
  10. 임의의 연구 제제에 대한 과민증의 병력
  11. 연구자의 의견에 따라 연구 참여와 관련된 위험을 크게 증가시키거나 연구의 과학적 목표를 손상시킬 수 있는 모든 조건
  12. 조사자의 의견에 따라 현재 연구 결과에 영향을 미칠 수 있는 개입을 포함하는 임상 프로토콜에 참여

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: 마그네슘, 위약
1단계에서 참가자들은 12주 동안 경구용 마그네슘 L-트레오네이트를 투여받은 후 12주 동안 위약으로 교차 투여한 후 2주간 휴약 기간을 가졌습니다. 2단계에서 모든 참가자는 24주 동안 총 30mg/kg/일의 3일간 MgSO4 정맥 주사를 받은 후 경구 마그네슘 L-트레오네이트를 투여 받았습니다.
건강 보조 식품: 마그네슘 L-트레오네이트

파트 I에서 참가자는 12주 동안 구강용 마그네슘 L-트레오네이트를 받게 됩니다. 체중에 따라 복용량이 증가합니다.

파트 2에서 참가자는 24주 동안 구강용 마그네슘 L-트레오네이트를 받게 됩니다. 체중에 따라 복용량이 증가합니다.

다른: 위약
파트 I에서 참가자는 12주 동안 경구 위약을 받게 됩니다. 체중에 따라 복용량이 증가합니다.
의약품: 정맥주사(IV) 황산마그네슘(MgSO4)
파트 II에서 참가자는 입원하여 3일 동안 IV 황산마그네슘(MgS04)을 받습니다.
위약 비교기: 위약, 그 다음 마그네슘
1단계에서 참가자들은 12주 동안 경구용 위약을 받은 후 12주 동안 경구용 마그네슘 L-트레오네이트로 교차 투여한 후 2주간 휴약 기간을 가졌습니다. 2단계에서 모든 참가자는 24주 동안 총 30mg/kg/일의 3일간 MgSO4 정맥 주사를 받은 후 경구 마그네슘 L-트레오네이트를 투여 받았습니다.
건강 보조 식품: 마그네슘 L-트레오네이트

파트 I에서 참가자는 12주 동안 구강용 마그네슘 L-트레오네이트를 받게 됩니다. 체중에 따라 복용량이 증가합니다.

파트 2에서 참가자는 24주 동안 구강용 마그네슘 L-트레오네이트를 받게 됩니다. 체중에 따라 복용량이 증가합니다.

다른: 위약
파트 I에서 참가자는 12주 동안 경구 위약을 받게 됩니다. 체중에 따라 복용량이 증가합니다.
의약품: 정맥주사(IV) 황산마그네슘(MgSO4)
파트 II에서 참가자는 입원하여 3일 동안 IV 황산마그네슘(MgS04)을 받습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
위약과 비교하여 마그네슘 보충 후 EBV에 감염된 B 세포 수가 ≥0.5 로그 감소한 참가자 - 1상
기간: 각 개입 12주 후
위약 12주와 비교하여 경구 마그네슘 보충 12주 후 유세포 분석 FISH(Fluorescence in situ hybridization) 분석에서 Epstein-Barr 바이러스(EBV) 감염 B 세포의 절대 수가 0.5 log 이상 감소한 참가자.
각 개입 12주 후
위약과 비교하여 마그네슘 보충 후 CD8 T+ 세포에서 NKG2D 발현이 2배 이상 증가한 참가자 - 1상
기간: 각 개입 12주 후
12주간의 경구용 마그네슘 보충과 12주간의 위약 투여 후 분화 8(CD8+) T 세포 클러스터에서 NKG2D 발현이 2배 이상 증가한 참가자.
각 개입 12주 후

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
위약과 비교하여 마그네슘 보충 후 CD8 T+ 세포에서 NKG2D 발현이 2배 이상 증가한 참가자 - 1상
기간: 각 개입 12주 후
12주간의 경구용 마그네슘 보충과 12주간의 위약 투여 후 분화 8(CD8+) T 세포 클러스터에서 NKG2D 발현이 2배 이상 증가한 참가자.
각 개입 12주 후
마그네슘 보충 전후에 EBV에 감염된 B 세포의 절대 수가 감소한 참가자 - 2단계
기간: 24주, 연구 2상 동안
마그네슘 보충 24주 전과 후에 유세포 분석 FISH(Fluorescence in situ hybridization) 분석에서 Epstein-Barr 바이러스(EBV) 감염 B 세포의 절대 수가 0.5 log 이상 감소한 참가자
24주, 연구 2상 동안
마그네슘 보충 전후 CD8 T+ 세포에서 NKG2D 발현이 2배 이상 증가한 참가자 - 2상
기간: 24주, 연구 2상 동안
연구 2상에서 24주 동안 마그네슘 보충 전후에 CD8+ T 세포에서 NKG2D 발현이 2배 이상 증가한 참가자
24주, 연구 2상 동안
등급별 이상반응 참가자
기간: 일년

National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events(CTCAE, 버전 4) 등급 기준을 사용하여 등급별 부작용이 있는 참가자.

  • 1등급 마일드; 무증상 또는 가벼운 증상; 임상적 또는 진단적 관찰만; 개입 표시 없음
  • 2등급 보통; 최소한의 국소적 또는 비침습적 개입이 필요함; 연령에 맞는 일상 생활의 도구적 활동(ADL) 제한
  • 등급 3 심각하거나 의학적으로 중요하지만 즉시 생명을 위협하지는 않습니다. 입원 또는 입원 기간 연장; 비활성화; 자기 관리 ADL 제한
  • 등급 4 생명을 위협하는 결과; 긴급 개입 지시
  • 등급 5 부작용과 관련된 사망(AE)
일년
심각한 부작용이 있는 참여자
기간: 일년
심각성을 평가하기 위해 National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events(CTCAE, 버전 4)를 사용하여 심각한 부작용이 있는 참가자.
일년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

수사관

  • 수석 연구원: Juan C Ravell Aumaitre, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 5월 17일

기본 완료 (실제)

2020년 4월 23일

연구 완료 (실제)

2020년 4월 23일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 7월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 7월 9일

처음 게시됨 (추정)

2015년 7월 14일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 3월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 2월 9일

마지막으로 확인됨

2020년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 150161
  • 15-I-0161 (기타 식별자: National Institutes of Health)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

구독하다